Prednizon kontra tamoksyfen w idiopatycznym zwłóknieniu zaotrzewnowym

Idiopatyczne włóknienie zaotrzewnowe (IRF) jest rzadkim schorzeniem charakteryzującym się obecnością masy zaotrzewnowej składającej się z przewlekłego nacieku zapalnego i obfitej tkanki włóknistej. IRF zwykle objawia się jako ogólnoustrojowa choroba zapalna z objawami ogólnoustrojowymi (np. zmęczenie, utrata masy ciała) i wysoki poziom reagentów ostrej fazy; ponadto pacjenci z IRF często skarżą się na ból brzucha lub odcinka lędźwiowego, aw przypadku zajęcia moczowodu mogą również wykazywać skąpomocz i objawy związane z mocznicą.

Choroba niedrożności moczowodu jest zwykle leczona przez umieszczenie stentów na stałe w moczowodzie, rurek do nefrostomii lub, w cięższych przypadkach, chirurgiczną ureterolizę. Po tych podejściach zwykle następuje leczenie.

Leczenie medyczne IRF jest w dużej mierze empiryczne: rutynowo stosuje się kortykosteroidy, ale wiele doniesień wykazało, że tamoksyfen może być również skuteczny. Jednak nie przeprowadzono prospektywnych kontrolowanych badań u pacjentów z tym schorzeniem. W tym badaniu porównujemy skuteczność prednizonu i tamoksyfenu u pacjentów z IRF.

Pacjenci, u których zdiagnozowano IRF, zostaną włączeni do badania, natomiast pacjenci z wtórnymi postaciami włóknienia zaotrzewnowego (np. leki, infekcje, radioterapia) zostaną wykluczone. Jeśli występuje, niedrożność moczowodu będzie leczona przez stentowanie moczowodu/nefrostomię/ureterolizę. Następnie wszyscy pacjenci będą otrzymywać doustnie prednizon (1 mg/kg mc./dobę) przez jeden miesiąc, pod koniec którego zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej tamoksyfen (0,5 mg/kg mc./dobę w ustalonej dawce przez 8 miesięcy) lub prednizon (0,5 mg/kg mc. mg/kg mc./dobę przez pierwszy miesiąc, 0,25 mg/kg mc./dobę przez drugi i trzeci miesiąc, a następnie zmniejszać dawkę przez kolejne 5 miesięcy). Badanie CT/MRI zostanie przeprowadzone przed rozpoczęciem leczenia, cztery miesiące po randomizacji i na końcu leczenia. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez co najmniej 18 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Remisja choroby zostanie określona na podstawie objawów klinicznych związanych z IRF (np. ból, objawy ogólnoustrojowe), poziomy reagentów ostrej fazy (szybkość opadania erytrocytów, białko C-reaktywne) i niedrożność moczowodu (oceniana za pomocą ultrasonografii lub tomografii komputerowej/MRI).