Prednison versus Tamoxifen i Idiopatisk Retroperitoneal Fibrose

Idiopatisk retroperitoneal fibrose (IRF) er en sjælden tilstand kendetegnet ved tilstedeværelsen af ​​en retroperitoneal masse bestående af kronisk inflammatorisk infiltrat og rigeligt fibrøst væv. IRF viser sig normalt som en systemisk inflammatorisk sygdom med konstitutionelle symptomer (f. træthed, vægttab) og høje akutfasereaktanter; derudover klager IRF-patienter ofte over mave- eller lændesmerter, og hvis ureteral involvering er til stede, kan de også vise oliguri og symptomer relateret til uræmi.

Ureteral obstruktiv sygdom håndteres sædvanligvis ved placering af ureterale stents, nefrostomirør eller, i de mere alvorlige tilfælde, kirurgisk ureterolyse. Disse tilgange efterfølges normalt af medicinsk behandling.

Den medicinske behandling af IRF er stort set empirisk: Kortikosteroider anvendes rutinemæssigt, men en række rapporter har vist, at tamoxifen også kan være effektiv. Der er dog ikke udført prospektive kontrollerede forsøg med patienter med denne tilstand. I denne undersøgelse sammenligner vi effekten af ​​prednison og tamoxifen hos IRF-patienter.

Patienter, der fik diagnosen IRF, vil blive indskrevet, mens patienter med sekundære former for retroperitoneal fibrose (f. medicin, infektioner, strålebehandling) vil blive udelukket. Når det er til stede, vil ureteral obstruktion blive styret af ureterale stents/nefrostomi/ureterolyse. Alle patienter vil derefter modtage oral prednison (1 mg/kg/dag) i en måned, hvorefter de vil blive randomiseret til enten at modtage tamoxifen (0,5 mg/kg/dag i fast dosis i 8 måneder) eller prednison (0,5 mg/kg/dag for den første måned, 0,25 mg/kg/dag for den anden og tredje måned, og derefter nedtrappet i løbet af de efterfølgende 5 måneder). Et CT/MRI-studie vil blive udført før behandlingsstart, fire måneder efter randomisering og ved afslutning af behandlingen. Alle patienter vil blive fulgt op i mindst 18 måneder efter endt behandling.

Sygdomsremission vil blive defineret på basis af kliniske symptomer relateret til IRF (f. smerter, konstitutionelle symptomer), niveauer af akutfasereaktanter (erythrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein) og ureteral obstruktion (som vurderet ved sonografi eller CT/MRI-scanning).