Prednisone contro tamoxifene nella fibrosi retroperitoneale idiopatica

La fibrosi retroperitoneale idiopatica (IRF) è una condizione rara caratterizzata dalla presenza di una massa retroperitoneale costituita da infiltrato infiammatorio cronico e abbondante tessuto fibroso. L'IRF di solito si presenta come una malattia infiammatoria sistemica, con sintomi costituzionali (ad es. affaticamento, perdita di peso) e alti reagenti di fase acuta; inoltre, i pazienti con IRF spesso lamentano dolori addominali o lombari e, se è presente coinvolgimento ureterale, possono presentare anche oliguria e sintomi correlati all'uremia.

La malattia ostruttiva ureterale viene solitamente gestita mediante posizionamento di stent ureterali a permanenza, tubi per nefrostomia o, nei casi più gravi, ureterolisi chirurgica. Questi approcci sono generalmente seguiti da cure mediche.

Il trattamento medico dell'IRF è in gran parte empirico: i corticosteroidi sono usati abitualmente, ma una serie di rapporti ha dimostrato che anche il tamoxifene può essere efficace. Tuttavia, non sono stati condotti studi prospettici controllati in pazienti con questa condizione. In questo studio, confrontiamo l'efficacia del prednisone e del tamoxifene nei pazienti con IRF.

Saranno arruolati i pazienti che hanno ricevuto una diagnosi di IRF, mentre i pazienti con forme secondarie di fibrosi retroperitoneale (es. farmaci, infezioni, radioterapia) saranno esclusi. Quando presente, l'ostruzione ureterale sarà gestita da stent ureterali/nefrostomia/ureterolisi. Tutti i pazienti riceveranno quindi prednisone orale (1 mg/kg/giorno) per un mese, al termine del quale verranno randomizzati a ricevere tamoxifene (0,5 mg/kg/giorno a dose fissa per 8 mesi) o prednisone (0,5 mg/kg/giorno) mg/kg/giorno per il primo mese, 0,25 mg/kg/giorno per il secondo e terzo mese, e poi ridotto gradualmente nei successivi 5 mesi). Verrà eseguito uno studio TC/MRI prima dell'inizio del trattamento, quattro mesi dopo la randomizzazione e alla fine del trattamento. Tutti i pazienti saranno seguiti per almeno 18 mesi dopo la fine del trattamento.

La remissione della malattia sarà definita sulla base dei sintomi clinici correlati all'IRF (ad es. dolore, sintomi sistemici), livelli di reagenti della fase acuta (velocità di eritrosedimentazione, proteina C-reattiva) e ostruzione ureterale (valutata mediante ecografia o TAC/MRI).