Prednison kontra tamoxifen vid idiopatisk retroperitoneal fibros

Idiopatisk retroperitoneal fibros (IRF) är ett sällsynt tillstånd som kännetecknas av närvaron av en retroperitoneal massa bestående av kroniskt inflammatoriskt infiltrat och riklig fibrös vävnad. IRF uppträder vanligtvis som en systemisk inflammatorisk sjukdom, med konstitutionella symtom (t. trötthet, viktminskning) och reaktanter i hög akutfas; Dessutom klagar IRF-patienter ofta över buk- eller lumbalsmärtor och, om urinrörspåverkan är närvarande, kan de också visa oliguri och symtom relaterade till uremi.

Ureteral obstruktiv sjukdom hanteras vanligtvis genom placering av ureterala stentar, nefrostomirör eller, i de svårare fallen, kirurgisk ureterolys. Dessa tillvägagångssätt följs vanligtvis av medicinsk behandling.

Den medicinska behandlingen av IRF är till stor del empirisk: kortikosteroider används rutinmässigt, men ett antal rapporter har visat att tamoxifen också kan vara effektivt. Emellertid har inga prospektiva kontrollerade studier utförts på patienter med detta tillstånd. I denna studie jämför vi effekten av prednison och tamoxifen hos IRF-patienter.

Patienter som fått diagnosen IRF kommer att inkluderas, medan patienter med sekundära former av retroperitoneal fibros (t.ex. läkemedel, infektioner, strålbehandling) kommer att uteslutas. När det finns kommer ureterobstruktion att hanteras med ureterala stentar/nefrostomi/ureterolys. Alla patienter kommer sedan att få oral prednison (1 mg/kg/dag) under en månad, i slutet av vilken de kommer att randomiseras för att få antingen tamoxifen (0,5 mg/kg/dag i fast dos i 8 månader) eller prednison (0,5 mg/kg/dag för den första månaden, 0,25 mg/kg/dag för den andra och tredje månaden, och minskade sedan under de efterföljande 5 månaderna). En CT/MRT-studie kommer att utföras före behandlingsstart, fyra månader efter randomisering och i slutet av behandlingen. Alla patienter kommer att följas upp i minst 18 månader efter avslutad behandling.

Sjukdomsremission kommer att definieras på basis av kliniska symtom relaterade till IRF (t.ex. smärta, konstitutionella symtom), nivåer av akutfasreaktanter (erytrocytsedimentationshastighet, C-reaktivt protein) och ureterobstruktion (bedömd med sonografi eller CT/MRI-skanning).