Prednison versus tamoxifen bij idiopathische retroperitoneale fibrose

Idiopathische retroperitoneale fibrose (IRF) is een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van een retroperitoneale massa bestaande uit chronisch inflammatoir infiltraat en overvloedig vezelig weefsel. IRF presenteert zich meestal als een systemische ontstekingsziekte, met constitutionele symptomen (bijv. vermoeidheid, gewichtsverlies) en hoge acute fase-reactanten; bovendien klagen IRF-patiënten vaak over buik- of lumbale pijn en, als er betrokkenheid van de ureter aanwezig is, kunnen ze ook oligurie en aan uremie gerelateerde symptomen vertonen.

Obstructieve ziekte van de ureter wordt gewoonlijk behandeld door plaatsing van ureter-inwonende stents, nefrostomiebuizen of, in de meer ernstige gevallen, chirurgische ureterolyse. Deze benaderingen worden meestal gevolgd door medische behandeling.

De medische behandeling van IRF is grotendeels empirisch: corticosteroïden worden routinematig gebruikt, maar een aantal rapporten hebben aangetoond dat tamoxifen ook effectief kan zijn. Er zijn echter geen prospectieve gecontroleerde onderzoeken uitgevoerd bij patiënten met deze aandoening. In deze studie vergelijken we de werkzaamheid van prednison en tamoxifen bij IRF-patiënten.

Patiënten bij wie de diagnose IRF is gesteld, worden ingeschreven, terwijl patiënten met secundaire vormen van retroperitoneale fibrose (bijv. geneesmiddelen, infecties, radiotherapie) worden uitgesloten. Indien aanwezig, wordt ureterobstructie behandeld door ureterstents/nefrostomie/ureterolyse. Alle patiënten krijgen dan oraal prednison (1 mg/kg/dag) gedurende één maand, waarna ze gerandomiseerd worden om tamoxifen (0,5 mg/kg/dag in een vaste dosis gedurende 8 maanden) of prednison (0,5 mg/kg/dag gedurende 8 maanden) te krijgen. mg/kg/dag gedurende de eerste maand, 0,25 mg/kg/dag gedurende de tweede en derde maand, en daarna afgebouwd gedurende de volgende 5 maanden). Voor aanvang van de behandeling, vier maanden na randomisatie en aan het einde van de behandeling wordt een CT/MRI-onderzoek uitgevoerd. Alle patiënten worden gedurende ten minste 18 maanden na het einde van de behandeling gevolgd.

Ziekteremissie zal worden gedefinieerd op basis van klinische symptomen gerelateerd aan IRF (bijv. pijn, constitutionele symptomen), niveaus van acute fase-reactanten (erytrocytsedimentatiesnelheid, C-reactief proteïne) en ureterobstructie (zoals beoordeeld door echografie of CT/MRI-scan).