Prednisoni vs. tamoksifeeni idiopaattisessa retroperitoneaalisessa fibroosissa

Idiopaattinen retroperitoneaalinen fibroosi (IRF) on harvinainen sairaus, jolle on tunnusomaista retroperitoneaalinen massa, joka koostuu kroonisesta tulehduksellisesta infiltraatista ja runsaasta kuitukudoksesta. IRF esiintyy yleensä systeemisenä tulehdussairautena, johon liittyy perustuslaillisia oireita (esim. väsymys, laihtuminen) ja korkean akuutin faasin reagenssit; lisäksi IRF-potilaat valittavat usein vatsa- tai lannekipua ja jos virtsajohtimia esiintyy, heillä voi olla myös oliguriaa ja uremiaan liittyviä oireita.

Virtsanjohtimen obstruktiivista sairautta hoidetaan yleensä sijoittamalla virtsanjohtimen sisällä olevia stenttejä, nefrostomiaputkia tai vaikeimmissa tapauksissa kirurgisella ureterolyysillä. Näitä lähestymistapoja seuraa yleensä lääketieteellinen hoito.

IRF:n lääkehoito on suurelta osin empiiristä: kortikosteroideja käytetään rutiininomaisesti, mutta useat raportit ovat osoittaneet, että myös tamoksifeeni voi olla tehokasta. Prospektiivisia kontrolloituja tutkimuksia ei kuitenkaan ole tehty potilailla, joilla on tämä sairaus. Tässä tutkimuksessa vertaamme prednisonin ja tamoksifeenin tehoa IRF-potilailla.

IRF-diagnoosin saaneet potilaat otetaan mukaan, kun taas potilaat, joilla on retroperitoneaalisen fibroosin sekundaarinen muoto (esim. lääkkeet, infektiot, sädehoito) suljetaan pois. Virtsanjohtimen tukkeuma hoidetaan virtsanjohtimen stenteillä/nefrostomialla/ureterolyysillä, jos sitä esiintyy. Kaikki potilaat saavat sitten suun kautta prednisonia (1 mg/kg/vrk) yhden kuukauden ajan, minkä jälkeen heidät satunnaistetaan saamaan joko tamoksifeenia (0,5 mg/kg/vrk kiinteänä annoksena 8 kuukauden ajan) tai prednisonia (0,5). mg/kg/vrk ensimmäisen kuukauden ajan, 0,25 mg/kg/vrk toisen ja kolmannen kuukauden ajan, minkä jälkeen annosta pienennettiin seuraavien 5 kuukauden aikana). CT/MRI-tutkimus tehdään ennen hoidon aloittamista, neljä kuukautta satunnaistamisen jälkeen ja hoidon lopussa. Kaikkia potilaita seurataan vähintään 18 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Taudin remissio määritellään IRF:ään liittyvien kliinisten oireiden perusteella (esim. kipu, perustuslailliset oireet), akuutin vaiheen reagoivien aineiden tasot (erytrosyyttien sedimentaationopeus, C-reaktiivinen proteiini) ja virtsanjohtimen tukkeuma (arvioitu sonografialla tai CT/MRI-skannauksella).