Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti romiplostimu (AMG 531) k léčbě ITP u pediatrických pacientů

18. července 2014 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2 ke stanovení bezpečnosti a účinnosti romiplostimu (AMG 531) u trombocytopenických pediatrických subjektů s chronickou imunitní (idiopatickou) trombocytopenickou purpurou

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost romiplostimu (AMG 531) při léčbě trombocytopenie u pediatrických pacientů s chronickou ITP. Zhodnotíme také účinnost romiplostimu (AMG 531) a charakterizujeme farmakokinetiku romiplostimu (AMG 531). Očekává se, že romiplostim (AMG 531), bude-li podáván v účinné dávce a schématu, bude u pediatrických pacientů s chronickou ITP dobře tolerovanou léčbou trombocytopenie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před jakýmkoli postupem specifickým pro studii je nutné získat příslušný písemný informovaný souhlas. Kromě písemného informovaného souhlasu musí být na žádost IRB/IEC získán také souhlas dítěte od subjektů schopných souhlas poskytnout.
  • Diagnostika ITP podle pokynů Americké hematologické společnosti (ASH) nejméně šest měsíců před screeningem
  • Věk ≥ 12 měsíců a < 18 let při zápisu
  • Průměr ze dvou počtů krevních destiček odebraných během období screeningu musí být ≤ 30 x 10^9/l bez jediného počtu > 35 x 10^9/l
  • Koncentrace kreatininu v séru ≤ 1,5násobek laboratorního normálního rozmezí (pro každou věkovou kategorii)
  • Přiměřená funkce jater; sérový bilirubin ≤ 1,5násobek laboratorního normálního rozmezí
  • Hemoglobin >10,0 g/dl

Kritéria vyloučení:

  • Známá anamnéza poruchy kmenových buněk kostní dřeně (jakékoli abnormální nálezy kostní dřeně jiné než ty typické pro ITP musí být schváleny společností Amgen, než může být subjekt zařazen do studie)
  • Známá anamnéza žilní nebo arteriální trombotické nebo tromboembolické příhody
  • Známá anamnéza vrozené trombocytopenie
  • Známá anamnéza malignity kromě bazaliomu
  • Známá anamnéza hepatitidy B, hepatitidy C nebo HIV
  • Známá anamnéza systémového lupus erythematodes, Evansova syndromu nebo autoimunitní neutropenie
  • Známý pozitivní lupus antikoagulans nebo anamnéza syndromu antifosfolipidových protilátek
  • Známá anamnéza diseminované intravaskulární koagulace, hemolytického uremického syndromu nebo trombotické trombocytopenické purpury
  • V současné době podstupuje jakoukoli léčbu ITP kromě kortikosteroidů
  • IV Ig nebo anti-D Ig do dvou týdnů před screeningovou návštěvou
  • Rituximab (pro jakoukoli indikaci) během 14 týdnů před screeningovou návštěvou nebo předpokládaným použitím během doby navrhované studie
  • Splenektomie do osmi týdnů od screeningové návštěvy
  • Přijaté hematopoetické růstové faktory včetně IL-11 (oprelvekin) během čtyř týdnů před screeningovou návštěvou
  • Obdrželi jakékoli alkylační látky během osmi týdnů před screeningovou návštěvou nebo předpokládané použití během doby navrhované studie
  • Subjekt je v současné době zapsán do nebo ještě nedokončil alespoň čtyři týdny od ukončení studie (zkoušek) jiného zkoumaného zařízení nebo léku nebo subjekt dostává zkoumající činidlo (agenty)
  • Minulá nebo současná účast v jakékoli studii hodnotící PEG-rHuMGDF, rekombinantní lidský trombopoetin (rHuTPO), AMG 531 nebo příbuzný trombocytární produkt
  • Těhotná (tj. pozitivní těhotenský test z moči) nebo kojení
  • Subjekt nepoužívá adekvátní antikoncepční opatření, pokud je to vhodné.
  • Známá přecitlivělost na jakýkoli rekombinantní produkt odvozený od E coli
  • Subjekt má jakýkoli druh poruchy, která ohrožuje schopnost dodržovat všechny studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: II.
5 trombocytopenických (jak je definováno podle protokolu) subjektů
Lék: Placebo
Počáteční dávka 1,0 ug/kg. Úpravy dávky se provádějí v průběhu studie na základě jednotlivých počtů krevních destiček.
Experimentální: Já
15 trombocytopenických (jak je definováno podle protokolu) subjektů
Lék: AMG 531
Počáteční dávka 1,0 ug/kg. Úpravy dávky se provádějí v průběhu studie na základě jednotlivých počtů krevních destiček.
Ostatní jména:
  • romiplostim

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 12 týdnů
Výskyt jedné nebo více nežádoucích příhod u účastníka během 12týdenního léčebného období
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Týdny s počtem krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l
Časové okno: 12týdenní léčebné období
Počet týdnů s počtem krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l během 12týdenního léčebného období.
12týdenní léčebné období
Události krvácení (2. stupeň nebo vyšší)
Časové okno: 12týdenní léčebné období (2. - 13. týden)
Celkový počet krvácivých příhod (stupeň 2 nebo vyšší, tj. mírné až život ohrožující, jak je definováno v protokolu) pro každého účastníka během 2.–13. týdne (návštěva na konci studie pro nereagující osoby)
12týdenní léčebné období (2. - 13. týden)
Počet krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l za dva po sobě jdoucí týdny
Časové okno: 12týdenní léčebné období
Účastnický výskyt dosažení počtu krevních destiček ≥50 x 10^9/l po dva po sobě jdoucí týdny během 12týdenního léčebného období.
12týdenní léčebné období
Zvýšení počtu krevních destiček ≥ 20 x 10^9/l nad výchozí hodnotu po dva po sobě jdoucí týdny
Časové okno: 12týdenní léčebné období
Účastnický výskyt dosažení zvýšení počtu krevních destiček ≥20 x 10^9/l nad výchozí hodnotu po dva po sobě jdoucí týdny během 12týdenního léčebného období.
12týdenní léčebné období
Požadavek na záchrannou terapii (jak je definováno podle protokolu)
Časové okno: 12týdenní léčebné období
Účastník vyžadoval záchrannou terapii (jak je definována v protokolu) během 12týdenního léčebného období.
12týdenní léčebné období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

13. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20060195

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit