Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Romiplostiimin (AMG 531) turvallisuus- ja tehotutkimus ITP:n hoidossa lapsipotilailla

perjantai 18. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Amgen

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe 1/2 tutkimus romiplostiimin (AMG 531) turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi trombosytopeenisilla lapsipotilailla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida romiplostiimin (AMG 531) turvallisuutta ja siedettävyyttä trombosytopenian hoidossa lapsilla, joilla on krooninen ITP. Arvioimme myös romiplostiimin (AMG 531) tehon ja karakterisoimme romiplostiimin (AMG 531) farmakokinetiikkaa. On odotettavissa, että romiplostiimi (AMG 531), kun sitä annetaan tehokkaalla annoksella ja aikataululla, on hyvin siedetty trombosytopenian hoitoon lapsilla, joilla on krooninen ITP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennen tutkimuskohtaista menettelyä on hankittava asianmukainen kirjallinen tietoinen suostumus. Kirjallisen tietoisen suostumuksen lisäksi on IRB/IEC:n pyynnöstä hankittava myös lapsen suostumus niiltä koehenkilöiltä, ​​jotka pystyvät antamaan suostumuksen.
  • ITP-diagnoosi American Society of Hematology (ASH) -ohjeiden mukaisesti vähintään kuusi kuukautta ennen seulontaa
  • Ikä ≥ 12 kuukautta ja < 18 vuotta ilmoittautumisen yhteydessä
  • Kahden seulontajakson aikana otetun verihiutaleiden määrän keskiarvon on oltava ≤ 30 x 10^9/l ilman yksittäistä määrää >35 x 10^9/l
  • Seerumin kreatiniinipitoisuus ≤ 1,5 kertaa laboratorionormaali (jossakin ikäluokassa)
  • Riittävä maksan toiminta; seerumin bilirubiini ≤ 1,5 kertaa laboratorionormaali
  • Hemoglobiini > 10,0 g/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu luuytimen kantasoluhäiriö (kaikki muut kuin ITP:lle tyypilliset epänormaalit luuytimen löydökset on hyväksyttävä Amgenin toimesta ennen kuin tutkimushenkilö voidaan ottaa mukaan tutkimukseen)
  • Tunnettu laskimo- tai valtimotromboottinen tai tromboembolinen tapahtuma
  • Tunnettu synnynnäinen trombosytopenia
  • Tunnettu pahanlaatuisuus, paitsi tyvisolusyöpä
  • Tunnettu hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV
  • Tunnettu systeeminen lupus erythematosus, Evansin oireyhtymä tai autoimmuunineutropenia
  • Tunnettu positiivinen lupus-antikoagulantti tai aiempi antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä
  • Tunnettu disseminoituneen intravaskulaarisen koagulaation, hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän tai tromboottisen trombosytopeenisen purppuran historia
  • Tällä hetkellä saa muuta ITP-hoitoa paitsi kortikosteroideja
  • IV Ig tai anti-D Ig kahden viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Rituksimabi (kaikki käyttöaiheet) 14 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai odotettua käyttöä ehdotetun tutkimuksen aikana
  • Splenectomia kahdeksan viikon sisällä seulontakäynnistä
  • Hematopoieettisia kasvutekijöitä, mukaan lukien IL-11 (oprelvekiini) neljän viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  • saanut alkyloivia aineita kahdeksan viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai odotettua käyttöä ehdotetun tutkimuksen aikana
  • Koehenkilö on tällä hetkellä ilmoittautunut tai ei ole vielä suorittanut vähintään neljää viikkoa muiden tutkimuslaitteiden tai lääkekokeiden lopettamisesta, tai koehenkilö saa tutkimusaineita
  • Aiempi tai nykyinen osallistuminen tutkimukseen, jossa arvioidaan PEG-rHuMGDF:ää, ihmisen rekombinanttia trombopoietiinia (rHuTPO), AMG 531:tä tai vastaavaa verihiutaletuotetta
  • Raskaana (ts. positiivinen virtsaraskaustesti) tai imetys
  • Koehenkilö ei käytä riittäviä ehkäisyä, jos mahdollista.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin rekombinantille E coli -peräiselle tuotteelle
  • Tutkittavalla on kaikenlainen häiriö, joka heikentää kykyä noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: II.
5 trombosytopeenista (protokollan mukaan) koehenkilöä
Lääke: Plasebo
Aloitusannos 1,0 ug/kg. Annosta muutetaan koko tutkimuksen ajan yksittäisten verihiutaleiden määrän perusteella.
Kokeellinen: Minä
15 trombosytopeenista (protokollan mukaan) koehenkilöä
Lääke: AMG 531
Aloitusannos 1,0 ug/kg. Annosta muutetaan koko tutkimuksen ajan yksittäisten verihiutaleiden määrän perusteella.
Muut nimet:
  • romiplostiimi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Yhden tai useamman haittatapahtuman esiintyminen osallistujalla 12 viikon hoitojakson aikana
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Viikot verihiutalemäärällä ≥ 50 x 10^9/l
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
Viikkojen lukumäärä, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 50 x 10^9/l 12 viikon hoitojakson aikana.
12 viikon hoitojakso
Verenvuototapahtumat (luokka 2 tai korkeampi)
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso (viikot 2-13)
Verenvuototapahtumien kokonaismäärä (aste 2 tai korkeampi, eli lievästä hengenvaaralliseen, kuten protokollassa on määritelty) jokaiselle osallistujalle viikoilla 2–13 (tutkimuksen päättymiskäynti potilaille, jotka eivät reagoi)
12 viikon hoitojakso (viikot 2-13)
Verihiutalemäärä ≥ 50 x 10^9/l kahden peräkkäisen viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
Osallistujien ilmaantuvuus saavuttaa verihiutaleiden määrä ≥50 x 10^9/l kahden peräkkäisen viikon ajan 12 viikon hoitojakson aikana.
12 viikon hoitojakso
Verihiutaleiden määrän nousu ≥ 20 x 10^9/l perustason yläpuolella kahden peräkkäisen viikon ajan
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
Osallistujien ilmaantuvuus verihiutaleiden määrän nousuun ≥20 x 10^9/l lähtötason yläpuolelle kahden peräkkäisen viikon ajan 12 viikon hoitojakson aikana.
12 viikon hoitojakso
Pelastushoidon vaatimus (protokollan mukaan)
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
Osallistuja tarvitsi pelastushoitoa (protokollan mukaisesti) 12 viikon hoitojakson aikana.
12 viikon hoitojakso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 25. heinäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. heinäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20060195

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa