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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Romiplostim (AMG 531) per il trattamento della PTI nei soggetti pediatrici

18 luglio 2014 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 1/2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia di Romiplostim (AMG 531) in soggetti pediatrici trombocitopenici con porpora trombocitopenica immunitaria cronica (idiopatica)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di romiplostim (AMG 531) nel trattamento della trombocitopenia in soggetti pediatrici con ITP cronica. Valuteremo anche l'efficacia di romiplostim (AMG 531) e caratterizzeremo la farmacocinetica di romiplostim (AMG 531). Si prevede che romiplostim (AMG 531), se somministrato a una dose ea un programma efficaci, sarà un trattamento ben tollerato per la trombocitopenia tra i soggetti pediatrici con ITP cronica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prima di qualsiasi procedura specifica dello studio, deve essere ottenuto il consenso informato scritto appropriato. Oltre al consenso informato scritto, se richiesto dall'IRB/IEC, deve essere ottenuto anche l'assenso del minore da parte dei soggetti in grado di fornire l'assenso.
  • Diagnosi di ITP secondo le linee guida dell'American Society of Hematology (ASH) almeno sei mesi prima dello screening
  • Età ≥ 12 mesi e < 18 anni all'arruolamento
  • La media di due conte piastriniche effettuate durante il periodo di screening deve essere ≤ 30 x 10^9/L senza conta singola >35 x 10^9/L
  • Una concentrazione di creatinina sierica ≤ 1,5 volte il range normale di laboratorio (per ogni categoria di età)
  • Adeguata funzionalità epatica; bilirubina sierica ≤ 1,5 volte il range normale di laboratorio
  • Emoglobina >10,0 g/dL

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di un disturbo delle cellule staminali del midollo osseo (qualsiasi risultato anomalo del midollo osseo diverso da quelli tipici della PTI deve essere approvato da Amgen prima che un soggetto possa essere arruolato nello studio)
  • Storia nota di evento trombotico o tromboembolico venoso o arterioso
  • Storia nota di trombocitopenia congenita
  • Storia nota di malignità ad eccezione del carcinoma basocellulare
  • Storia nota di epatite B, epatite C o HIV
  • Storia nota di lupus eritematoso sistemico, sindrome di Evans o neutropenia autoimmune
  • Lupus anticoagulante positivo noto o storia di sindrome da anticorpi antifosfolipidi
  • Storia nota di coagulazione intravascolare disseminata, sindrome emolitico-uremica o porpora trombotica trombocitopenica
  • Attualmente riceve qualsiasi trattamento per ITP ad eccezione dei corticosteroidi
  • IV Ig o Ig anti-D entro due settimane prima della visita di screening
  • Rituximab (per qualsiasi indicazione) entro 14 settimane prima della visita di screening o uso previsto durante il periodo dello studio proposto
  • Splenectomia entro otto settimane dalla visita di screening
  • Fattori di crescita ematopoietici ricevuti tra cui IL-11 (oprelvekin) entro quattro settimane prima della visita di screening
  • - Ricevuto qualsiasi agente alchilante entro otto settimane prima della visita di screening o uso previsto durante il periodo dello studio proposto
  • Il soggetto è attualmente arruolato o non ha ancora completato almeno quattro settimane dalla conclusione di altri dispositivi sperimentali o sperimentazioni farmacologiche, oppure il soggetto sta ricevendo uno o più agenti sperimentali
  • Partecipazione passata o presente a qualsiasi studio che valuti PEG-rHuMGDF, trombopoietina umana ricombinante (rHuTPO), AMG 531 o prodotto piastrinico correlato
  • incinta (es. test di gravidanza sulle urine positivo) o allattamento
  • Il soggetto non sta usando adeguate precauzioni contraccettive, se applicabili.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto ricombinante derivato da E. coli
  • Il soggetto ha qualsiasi tipo di disturbo che comprometta la capacità di rispettare tutte le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: II.
5 soggetti trombocitopenici (come definito dal protocollo).
Droga: Placebo
Dose iniziale di 1,0 ug/kg. Gli aggiustamenti della dose vengono effettuati durante lo studio in base alla conta piastrinica individuale.
Sperimentale: IO.
15 soggetti trombocitopenici (come definito dal protocollo).
Droga: AMG 531
Dose iniziale di 1,0 ug/kg. Gli aggiustamenti della dose vengono effettuati durante lo studio in base alla conta piastrinica individuale.
Altri nomi:
  • romiplostim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Occorrenza di uno o più eventi avversi nel partecipante durante il periodo di trattamento di 12 settimane
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Settimane con conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
Il numero di settimane con conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
Periodo di trattamento di 12 settimane
Eventi di sanguinamento (grado 2 o superiore)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane (settimane 2 - 13)
Numero totale di eventi di sanguinamento (Grado 2 o superiore, cioè da lieve a pericoloso per la vita, come definito nel protocollo) per ciascun partecipante durante le settimane 2-13 (visita di fine studio per i non responsivi)
Periodo di trattamento di 12 settimane (settimane 2 - 13)
Conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L per due settimane consecutive
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
Incidenza dei partecipanti al raggiungimento di una conta piastrinica ≥50 x 10^9/L per due settimane consecutive durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
Periodo di trattamento di 12 settimane
Aumento della conta piastrinica ≥ 20 x 10^9/L al di sopra del basale per due settimane consecutive
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
Incidenza dei partecipanti al raggiungimento di un aumento della conta piastrinica ≥20 x 10^9/L sopra il basale per due settimane consecutive durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
Periodo di trattamento di 12 settimane
Requisito per la terapia di soccorso (come definito dal protocollo)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
Il partecipante ha richiesto una terapia di salvataggio (come definita dal protocollo) durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
Periodo di trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

13 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20060195

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