Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av Romiplostim (AMG 531) för behandling av ITP hos pediatriska patienter

18 juli 2014 uppdaterad av: Amgen

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 1/2-studie för att fastställa säkerheten och effekten av Romiplostim (AMG 531) hos trombocytopena pediatriska patienter med kronisk immun (idiopatisk) trombocytopen purpura

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av romiplostim (AMG 531) vid behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med kronisk ITP. Vi kommer också att utvärdera effektiviteten av romiplostim (AMG 531) och karakterisera farmakokinetiken för romiplostim (AMG 531). Det förväntas att romiplostim (AMG 531), när det ges i en effektiv dos och ett effektivt schema, kommer att tolereras väl för trombocytopeni bland pediatriska patienter med kronisk ITP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Före varje studiespecifikt förfarande måste lämpligt skriftligt informerat samtycke erhållas. Utöver det skriftliga informerade samtycket måste barnets samtycke från de försökspersoner som kan ge samtycke också erhållas på begäran av IRB/IEC.
  • Diagnos av ITP enligt The American Society of Hematology (ASH) riktlinjer minst sex månader före screening
  • Ålder ≥ 12 månader och < 18 år vid inskrivning
  • Medelvärdet av två trombocytantal tagna under screeningsperioden måste vara ≤ 30 x 10^9/L utan en enda räkning >35 x 10^9/L
  • En serumkreatininkoncentration ≤ 1,5 gånger laboratoriets normala intervall (för varje ålderskategori)
  • Tillräcklig leverfunktion; serumbilirubin ≤ 1,5 gånger laboratoriets normala intervall
  • Hemoglobin >10,0 g/dL

Exklusions kriterier:

  • Känd historia av en benmärgsstamcellstörning (alla onormala benmärgsfynd utöver de typiska för ITP måste godkännas av Amgen innan en försöksperson kan registreras i studien)
  • Känd historia av venös eller arteriell trombotisk eller tromboembolisk händelse
  • Känd historia av medfödd trombocytopeni
  • Känd historia av malignitet förutom basalcellscancer
  • Känd historia av hepatit B, hepatit C eller HIV
  • Känd historia av systemisk lupus erythematosus, Evans syndrom eller autoimmun neutropeni
  • Känd positiv lupus-antikoagulant eller historia av antifosfolipidantikroppssyndrom
  • Känd historia av disseminerad intravaskulär koagulation, hemolytiskt uremiskt syndrom eller trombotisk trombocytopen purpura
  • Får för närvarande någon behandling för ITP förutom kortikosteroider
  • IV Ig eller anti-D Ig inom två veckor före screeningbesöket
  • Rituximab (för alla indikationer) inom 14 veckor före screeningbesöket eller förväntad användning under tiden för den föreslagna studien
  • Splenektomi inom åtta veckor efter screeningbesöket
  • Fick hematopoetiska tillväxtfaktorer inklusive IL-11 (oprelvekin) inom fyra veckor före screeningbesöket
  • Fick alkyleringsmedel inom åtta veckor före screeningbesöket eller förväntad användning under tiden för den föreslagna studien
  • Försökspersonen är för närvarande inskriven i eller har ännu inte slutfört minst fyra veckor efter avslutad annan undersökning av utrustning eller läkemedelsprövning(ar), eller försökspersonen tar emot undersökningsmedel.
  • Tidigare eller nuvarande deltagande i någon studie som utvärderar PEG-rHuMGDF, rekombinant humant trombopoietin (rHuTPO), AMG 531 eller relaterad trombocytprodukt
  • Gravid (dvs. positivt uringraviditetstest) eller amning
  • Försökspersonen använder inte adekvata preventivmedel, om tillämpligt.
  • Känd överkänslighet mot alla rekombinanta E coli-härledda produkter
  • Försökspersonen har någon form av störning som äventyrar förmågan att följa alla studieprocedurer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: II.
5 personer med trombocytopeni (enligt definitionen enligt protokoll).
Läkemedel: Placebo
Startdos på 1,0 ug/kg. Dosjusteringar görs under hela studien baserat på individuella trombocytantal.
Experimentell: Jag.
15 patienter med trombocytopeni (enligt protokoll).
Läkemedel: AMG 531
Startdos på 1,0 ug/kg. Dosjusteringar görs under hela studien baserat på individuella trombocytantal.
Andra namn:
  • romiplostim

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 12 veckor
Förekomst av en eller flera biverkningar hos deltagaren under den 12 veckor långa behandlingsperioden
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Veckor med trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Antalet veckor med trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
12 veckors behandlingstid
Blödningshändelser (klass 2 eller högre)
Tidsram: 12-veckors behandlingsperiod (vecka 2 - 13)
Totalt antal blödningshändelser (grad 2 eller högre, d.v.s. mild till livshotande, enligt definitionen i protokollet) för varje deltagare under veckorna 2-13 (slutet av studiebesök för icke-svarare)
12-veckors behandlingsperiod (vecka 2 - 13)
Trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L under två på varandra följande veckor
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Deltagarnas incidens av att uppnå ett trombocytantal ≥50 x 10^9/L under två på varandra följande veckor under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
12 veckors behandlingstid
Ökning av trombocytantal ≥ 20 x 10^9/L över baslinjen under två på varandra följande veckor
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Deltagarnas incidens av att uppnå en ökning av trombocytantalet ≥20 x 10^9/L över baslinjen under två på varandra följande veckor under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
12 veckors behandlingstid
Krav på räddningsterapi (enligt definition per protokoll)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Deltagaren behövde räddningsterapi (enligt protokollet) under den 12 veckor långa behandlingsperioden.
12 veckors behandlingstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 augusti 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2007

Första postat (Uppskatta)

13 augusti 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 juli 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2014

Senast verifierad

1 juli 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20060195

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera