Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A romiplosztim (AMG 531) biztonságossági és hatásossági vizsgálata ITP kezelésére gyermekeknél

2014. július 18. frissítette: Amgen

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos 1/2 fázisú vizsgálat a romiplosztim (AMG 531) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására krónikus immunrendszerű (idiopátiás) trombocitopéniás purpurában szenvedő, thrombocytopeniás gyermekeknél

E vizsgálat célja a romiplosztim (AMG 531) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a thrombocytopenia kezelésében krónikus ITP-ben szenvedő gyermekeknél. Ezenkívül értékelni fogjuk a romiplosztim (AMG 531) hatékonyságát, és jellemezzük a romiplosztim (AMG 531) farmakokinetikáját. Várhatóan a romiplosztim (AMG 531) hatékony dózisban és ütemezésben adva jól tolerálható lesz a thrombocytopenia kezelésére krónikus ITP-ben szenvedő gyermekek körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen vizsgálatra vonatkozó eljárás előtt meg kell szerezni a megfelelő írásos beleegyezést. Az írásos beleegyezésen túlmenően az IRB/IEC kérésére a gyermek beleegyezését is be kell szerezni azon alanyoktól, akik beleegyezést tudnak adni.
  • Az ITP diagnózisa az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) irányelvei szerint legalább hat hónappal a szűrés előtt
  • Kor ≥ 12 hónap és < 18 év a beiratkozáskor
  • A szűrési időszak alatt mért két vérlemezkeszám átlagának ≤ 30 x 10^9/L-nek kell lennie, egyetlen szám nélkül >35 x 10^9/l
  • A szérum kreatinin koncentrációja ≤ 1,5-szerese a laboratóriumi normál tartománynak (minden korosztályban)
  • Megfelelő májfunkció; szérum bilirubin ≤ a laboratóriumi normál tartomány 1,5-szerese
  • Hemoglobin > 10,0 g/dl

Kizárási kritériumok:

  • Ismert csontvelői őssejt-rendellenesség (az ITP-re jellemzőktől eltérő bármilyen kóros csontvelői leletet az Amgennek jóvá kell hagynia, mielőtt egy alanyot bevonnának a vizsgálatba)
  • Vénás vagy artériás trombotikus vagy tromboembóliás esemény ismert anamnézisében
  • Veleszületett thrombocytopenia ismert anamnézisében
  • Ismert rosszindulatú daganat, kivéve a bazálissejtes karcinómát
  • Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV ismert anamnézisében
  • Ismert szisztémás lupus erythematosus, Evans-szindróma vagy autoimmun neutropenia
  • Ismert pozitív lupus antikoaguláns vagy az anamnézisben szereplő antifoszfolipid antitest szindróma
  • Disszeminált intravaszkuláris koaguláció, hemolitikus urémiás szindróma vagy trombotikus thrombocytopeniás purpura ismert története
  • Jelenleg bármilyen kezelésben részesül az ITP miatt, kivéve a kortikoszteroidokat
  • IV Ig vagy anti-D Ig a szűrővizsgálatot megelőző két héten belül
  • Rituximab (bármilyen indikációra) 14 héttel a szűrővizsgálat vagy a javasolt vizsgálat ideje alatti várható használat előtt
  • Splenectomia a szűrővizsgálatot követő nyolc héten belül
  • Hematopoietikus növekedési faktorokat, köztük IL-11-et (oprelvekin) kapott a szűrési látogatás előtt négy héten belül
  • Bármilyen alkilezőszert kapott nyolc héttel a szűrési látogatás vagy a javasolt vizsgálat ideje alatti felhasználás előtt
  • Az alany jelenleg be van írva, vagy még nem telt le legalább négy héttel azután, hogy befejeződött más vizsgálóeszköz- vagy gyógyszervizsgálat(ok), vagy az alany vizsgálati szer(ek)et kap.
  • Múltbeli vagy jelenlegi részvétel a PEG-rHuMGDF-et, a rekombináns humán trombopoietint (rHuTPO), az AMG 531-et vagy a kapcsolódó vérlemezke-terméket értékelő bármely vizsgálatban
  • Terhes (pl. pozitív vizelet terhességi teszt) vagy szoptatás
  • Az alany nem alkalmaz megfelelő fogamzásgátló óvintézkedéseket, ha vannak ilyenek.
  • Ismert túlérzékenység bármely rekombináns E coli eredetű termékkel szemben
  • Az alanynak bármilyen rendellenessége van, amely veszélyezteti az összes vizsgálati eljárás betartását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: II.
5 thrombocytopeniás (a protokoll szerint) alany
Drog: Placebo
Kezdő adag 1,0 ug/kg. A dózismódosítás a vizsgálat során az egyéni vérlemezkeszám alapján történik.
Kísérleti: ÉN.
15 thrombocytopeniás (a protokoll szerint) alany
Drog: AMG 531
Kezdő adag 1,0 ug/kg. A dózismódosítás a vizsgálat során az egyéni vérlemezkeszám alapján történik.
Más nevek:
  • romiplosztim

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 12 hét
Egy vagy több nemkívánatos esemény előfordulása a résztvevőnél a 12 hetes kezelési időszak alatt
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hetek vérlemezkeszámmal ≥ 50 x 10^9/l
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak
Azon hetek száma, amikor a vérlemezkeszám ≥ 50 x 10^9/L a 12 hetes kezelési időszak alatt.
12 hetes kezelési időszak
Vérzéses események (2. fokozat vagy magasabb)
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak (2-13. hét)
A vérzéses események teljes száma (2. fokozatú vagy magasabb, azaz enyhe vagy életveszélyes, a protokollban meghatározottak szerint) minden résztvevőnél a 2–13. héten (a vizsgálat végi vizit a nem reagálók esetében)
12 hetes kezelési időszak (2-13. hét)
Thrombocytaszám ≥ 50 x 10^9/l két egymást követő héten
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak
Azok a résztvevők, akiknél a 12 hetes kezelési időszak alatt két egymást követő héten át ≥50 x 10^9/l vérlemezkeszám érhető el.
12 hetes kezelési időszak
A vérlemezkeszám növekedése ≥ 20 x 10^9/l-rel az alapvonal felett két egymást követő héten
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak
A 12 hetes kezelési időszak alatt két egymást követő héten át a kiindulási értékhez képest ≥20 x 10^9/l-rel megnövekedett thrombocytaszám a résztvevők körében.
12 hetes kezelési időszak
A mentési terápiára vonatkozó követelmény (a protokoll szerint)
Időkeret: 12 hetes kezelési időszak
A résztvevőnek mentőterápiára volt szüksége (a protokollban meghatározottak szerint) a 12 hetes kezelési időszak alatt.
12 hetes kezelési időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. augusztus 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. augusztus 9.

Első közzététel (Becslés)

2007. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 18.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20060195

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel