Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Romiplostim (AMG 531) voor de behandeling van ITP bij pediatrische patiënten

18 juli 2014 bijgewerkt door: Amgen

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1/2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van romiplostim (AMG 531) te bepalen bij trombocytopenische pediatrische proefpersonen met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van romiplostim (AMG 531) bij de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische proefpersonen met chronische ITP. We zullen ook de werkzaamheid van romiplostim (AMG 531) evalueren en de farmacokinetiek van romiplostim (AMG 531) karakteriseren. Verwacht wordt dat romiplostim (AMG 531), mits toegediend in een effectieve dosis en volgens een effectief schema, een goed verdragen behandeling zal zijn voor trombocytopenie bij pediatrische proefpersonen met chronische ITP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaand aan een studiespecifieke procedure moet de juiste schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen. Naast de schriftelijke geïnformeerde toestemming moet op verzoek van de IRB/IEC ook de toestemming van het kind worden verkregen van de proefpersonen die toestemming kunnen geven.
  • Diagnose van ITP volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (ASH) ten minste zes maanden voorafgaand aan de screening
  • Leeftijd ≥ 12 maanden en < 18 jaar bij inschrijving
  • Het gemiddelde van twee trombocytentellingen tijdens de screeningperiode moet ≤ 30 x 10^9/l zijn, waarbij geen enkele telling >35 x 10^9/l is
  • Een serumcreatinineconcentratie ≤ 1,5 keer het normale laboratoriumbereik (voor elke leeftijdscategorie)
  • Adequate leverfunctie; serumbilirubine ≤ 1,5 keer het normale laboratoriumbereik
  • Hemoglobine >10,0 g/dl

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende voorgeschiedenis van een beenmergstamcelaandoening (elke abnormale bevindingen in het beenmerg, anders dan die typisch zijn voor ITP, moeten door Amgen worden goedgekeurd voordat een proefpersoon aan het onderzoek kan deelnemen)
  • Bekende voorgeschiedenis van veneuze of arteriële trombotische of trombo-embolische gebeurtenis
  • Bekende voorgeschiedenis van congenitale trombocytopenie
  • Bekende voorgeschiedenis van maligniteit behalve basaalcelcarcinoom
  • Bekende geschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of HIV
  • Bekende geschiedenis van systemische lupus erythematosus, Evans-syndroom of auto-immune neutropenie
  • Bekend positief lupus-anticoagulans of voorgeschiedenis van antifosfolipide-antilichaamsyndroom
  • Bekende voorgeschiedenis van gedissemineerde intravasculaire stolling, hemolytisch-uremisch syndroom of trombotische trombocytopenische purpura
  • Ondergaat momenteel een behandeling voor ITP behalve corticosteroïden
  • IV Ig of anti-D Ig binnen twee weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Rituximab (voor elke indicatie) binnen 14 weken vóór het screeningsbezoek of verwacht gebruik gedurende de voorgestelde studie
  • Splenectomie binnen acht weken na het screeningsbezoek
  • Kreeg hematopoëtische groeifactoren waaronder IL-11 (oprelvekin) binnen vier weken vóór het screeningsbezoek
  • Alle alkylerende middelen ontvangen binnen acht weken vóór het screeningsbezoek of verwacht gebruik tijdens de voorgestelde studie
  • Proefpersoon is momenteel ingeschreven in of heeft nog geen vier weken voltooid sinds het beëindigen van andere onderzoekshulpmiddelen of geneesmiddelenonderzoek(en), of proefpersoon ontvangt onderzoeksmiddel(en)
  • Eerdere of huidige deelname aan een studie ter evaluatie van PEG-rHuMGDF, recombinant humaan trombopoëtine (rHuTPO), AMG 531 of verwant bloedplaatjesproduct
  • Zwanger (d.w.z. positieve zwangerschapstest in urine) of borstvoeding
  • De patiënt gebruikt, indien van toepassing, geen adequate voorbehoedsmiddelen.
  • Bekende overgevoeligheid voor een van recombinant E coli afgeleid product
  • Proefpersoon heeft enige vorm van stoornis die het vermogen om aan alle studieprocedures te voldoen in gevaar brengt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: II.
5 trombocytopenische (zoals gedefinieerd per protocol) proefpersonen
Geneesmiddel: Placebo
Startdosis van 1,0 ug/kg. Tijdens het onderzoek worden dosisaanpassingen gemaakt op basis van het individuele aantal bloedplaatjes.
Experimenteel: I.
15 trombocytopenische (zoals gedefinieerd per protocol) proefpersonen
Geneesmiddel: AMG 531
Startdosis van 1,0 ug/kg. Tijdens het onderzoek worden dosisaanpassingen gemaakt op basis van het individuele aantal bloedplaatjes.
Andere namen:
  • romiplostim

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 weken
Het optreden van een of meer bijwerkingen bij de deelnemer tijdens de behandelingsperiode van 12 weken
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Weken met aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
Het aantal weken met een aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L tijdens de behandelingsperiode van 12 weken.
Behandelingsperiode van 12 weken
Bloedingen (graad 2 of hoger)
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken (week 2 - 13)
Totaal aantal bloedingen (graad 2 of hoger, d.w.z. licht tot levensbedreigend, zoals gedefinieerd in het protocol) voor elke deelnemer in week 2-13 (einde studiebezoek voor non-responders)
Behandelingsperiode van 12 weken (week 2 - 13)
Aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L gedurende twee opeenvolgende weken
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
Deelnemerincidentie van het bereiken van een aantal bloedplaatjes ≥50 x 10^9/L gedurende twee opeenvolgende weken tijdens de behandelingsperiode van 12 weken.
Behandelingsperiode van 12 weken
Toename van het aantal bloedplaatjes ≥ 20 x 10^9/L boven de basislijn gedurende twee opeenvolgende weken
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
Incidentie bij deelnemers van het bereiken van een toename van het aantal bloedplaatjes ≥20 x 10^9/L boven de uitgangswaarde gedurende twee opeenvolgende weken tijdens de behandelingsperiode van 12 weken.
Behandelingsperiode van 12 weken
Vereiste voor reddingstherapie (zoals gedefinieerd per protocol)
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
De deelnemer had tijdens de behandelingsperiode van 12 weken noodtherapie nodig (zoals gedefinieerd in het protocol).
Behandelingsperiode van 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

13 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20060195

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Idiopathische trombocytopenische purpura

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren