Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности ромиплостима (AMG 531) для лечения ИТП у детей

18 июля 2014 г. обновлено: Amgen

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 для определения безопасности и эффективности ромиплостима (AMG 531) у детей с тромбоцитопенией и хронической иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости ромиплостима (AMG 531) при лечении тромбоцитопении у детей с хронической ИТП. Мы также оценим эффективность ромиплостима (AMG 531) и охарактеризуем фармакокинетику ромиплостима (AMG 531). Ожидается, что ромиплостим (AMG 531) при применении в эффективной дозе и по схеме будет хорошо переносимым средством для лечения тромбоцитопении у детей с хронической ИТП.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Перед любой процедурой, связанной с исследованием, необходимо получить соответствующее письменное информированное согласие. В дополнение к письменному информированному согласию, согласие ребенка от тех субъектов, которые могут дать согласие, также должно быть получено, если этого требует ЭСО/НЭК.
  • Диагностика ИТП в соответствии с рекомендациями Американского общества гематологов (ASH) не менее чем за шесть месяцев до скрининга.
  • Возраст ≥ 12 месяцев и < 18 лет на момент зачисления
  • Среднее значение двух подсчетов тромбоцитов, полученных в период скрининга, должно быть ≤ 30 x 10^9/л, ни одно число тромбоцитов не должно превышать 35 x 10^9/л.
  • Концентрация креатинина в сыворотке ≤ 1,5 раза выше лабораторного нормального диапазона (для каждой возрастной категории)
  • Адекватная функция печени; билирубин сыворотки ≤ 1,5 раза выше лабораторного нормального диапазона
  • Гемоглобин > 10,0 г/дл

Критерий исключения:

  • Известное заболевание стволовых клеток костного мозга в анамнезе (любые аномальные результаты костного мозга, отличные от тех, которые типичны для ИТП, должны быть одобрены Amgen, прежде чем субъект может быть включен в исследование)
  • Известный анамнез венозных или артериальных тромботических или тромбоэмболических событий
  • Известный анамнез врожденной тромбоцитопении
  • Злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением базально-клеточного рака.
  • Известный анамнез гепатита В, гепатита С или ВИЧ
  • Системная красная волчанка, синдром Эванса или аутоиммунная нейтропения в анамнезе.
  • Известный положительный результат волчаночного антикоагулянта или синдром антифосфолипидных антител в анамнезе
  • Диссеминированное внутрисосудистое свертывание крови, гемолитико-уремический синдром или тромботическая тромбоцитопеническая пурпура в анамнезе.
  • В настоящее время получает любое лечение ИТП, кроме кортикостероидов.
  • IV Ig или анти-D Ig в течение двух недель до визита для скрининга
  • Ритуксимаб (по любому показанию) в течение 14 недель до визита для скрининга или предполагаемого использования во время предлагаемого исследования
  • Спленэктомия в течение восьми недель после скринингового визита
  • Получали гемопоэтические факторы роста, включая IL-11 (опрелвекин), в течение четырех недель до визита для скрининга.
  • Получали какие-либо алкилирующие агенты в течение восьми недель до визита для скрининга или предполагаемого использования во время предлагаемого исследования.
  • Субъект в настоящее время зарегистрирован или еще не прошел по крайней мере четыре недели с момента окончания испытаний другого исследуемого устройства или лекарственного средства, или субъект получает исследуемый агент (агенты).
  • Прошлое или настоящее участие в любом исследовании по оценке PEG-rHuMGDF, рекомбинантного человеческого тромбопоэтина (rHuTPO), AMG 531 или родственного продукта тромбоцитов
  • беременна (т. положительный тест мочи на беременность) или грудное вскармливание
  • Субъект не использует адекватные меры контрацепции, если это применимо.
  • Известная гиперчувствительность к любому рекомбинантному продукту, полученному из кишечной палочки.
  • Субъект имеет любое расстройство, которое ставит под угрозу способность соблюдать все процедуры исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: II.
5 субъектов с тромбоцитопенией (как определено в протоколе)
Лекарство: Плацебо
Начальная доза 1,0 мкг/кг. Корректировка дозы производится на протяжении всего исследования на основании количества отдельных тромбоцитов.
Экспериментальный: Я.
15 субъектов с тромбоцитопенией (как определено в протоколе)
Лекарство: АМГ 531
Начальная доза 1,0 мкг/кг. Корректировка дозы производится на протяжении всего исследования на основании количества отдельных тромбоцитов.
Другие имена:
  • ромиплостим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 12 недель
Возникновение одного или нескольких нежелательных явлений у участника в течение 12-недельного периода лечения.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Недели с количеством тромбоцитов ≥ 50 x 10^9/л
Временное ограничение: 12-недельный период лечения
Количество недель с количеством тромбоцитов ≥ 50 x 10 ^ 9 / л в течение 12-недельного периода лечения.
12-недельный период лечения
Кровотечение (уровень 2 или выше)
Временное ограничение: 12-недельный период лечения (2-13 недели)
Общее количество случаев кровотечения (степени 2 или выше, т. е. от легкой до угрожающей жизни, как определено в протоколе) для каждого участника в течение недель 2–13 (посещение в конце исследования для не ответивших на лечение)
12-недельный период лечения (2-13 недели)
Количество тромбоцитов ≥ 50 x 10^9/л в течение двух недель подряд
Временное ограничение: 12-недельный период лечения
Частота достижения участниками числа тромбоцитов ≥50 x 10 ^ 9 / л в течение двух недель подряд в течение 12-недельного периода лечения.
12-недельный период лечения
Увеличение числа тромбоцитов ≥ 20 x 10^9/л выше исходного уровня в течение двух недель подряд
Временное ограничение: 12-недельный период лечения
Частота достижения участниками увеличения числа тромбоцитов на ≥20 x 10^9/л по сравнению с исходным уровнем в течение двух недель подряд в течение 12-недельного периода лечения.
12-недельный период лечения
Требование к спасательной терапии (как определено в протоколе)
Временное ограничение: 12-недельный период лечения
Участнику требовалась спасательная терапия (как определено в протоколе) в течение 12-недельного периода лечения.
12-недельный период лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 августа 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 августа 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2014 г.

Последняя проверка

1 июля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20060195

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться