Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av Romiplostim (AMG 531) for å behandle ITP hos pediatriske personer

18. juli 2014 oppdatert av: Amgen

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 1/2-studie for å bestemme sikkerheten og effekten av Romiplostim (AMG 531) hos trombocytopene pediatriske personer med kronisk immun (idiopatisk) trombocytopenisk purpura

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til romiplostim (AMG 531) ved behandling av trombocytopeni hos pediatriske personer med kronisk ITP. Vi vil også evaluere effekten av romiplostim (AMG 531) og karakterisere farmakokinetikken til romiplostim (AMG 531). Det forventes at romiplostim (AMG 531), når det gis i en effektiv dose og tidsplan, vil være godt tolerert behandling for trombocytopeni blant pediatriske personer med kronisk ITP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Før en studiespesifikk prosedyre må det innhentes riktig skriftlig informert samtykke. I tillegg til det skriftlige informerte samtykket, må samtykke fra barnet fra de personer som er i stand til å gi samtykke også innhentes hvis IRB/IEC ber om det.
  • Diagnose av ITP i henhold til The American Society of Hematology (ASH) retningslinjer minst seks måneder før screening
  • Alder ≥ 12 måneder og < 18 år ved innmelding
  • Gjennomsnittet av to blodplatetall tatt i løpet av screeningsperioden må være ≤ 30 x 10^9/L uten enkelttelling >35 x 10^9/L
  • En serumkreatininkonsentrasjon ≤ 1,5 ganger laboratoriets normalområde (for hver alderskategori)
  • Tilstrekkelig leverfunksjon; serumbilirubin ≤ 1,5 ganger laboratoriets normalområde
  • Hemoglobin >10,0 g/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent historie med en benmargsstamcelleforstyrrelse (alle unormale benmargsfunn andre enn de som er typiske for ITP må godkjennes av Amgen før en forsøksperson kan bli registrert i studien)
  • Kjent historie med venøs eller arteriell trombotisk eller tromboembolisk hendelse
  • Kjent historie med medfødt trombocytopeni
  • Kjent historie med malignitet unntatt basalcellekarsinom
  • Kjent historie med hepatitt B, hepatitt C eller HIV
  • Kjent historie med systemisk lupus erythematosus, Evans syndrom eller autoimmun nøytropeni
  • Kjent positiv lupus antikoagulant eller historie med antifosfolipid antistoff syndrom
  • Kjent historie med disseminert intravaskulær koagulasjon, hemolytisk uremisk syndrom eller trombotisk trombocytopenisk purpura
  • Mottar for tiden noen behandling for ITP bortsett fra kortikosteroider
  • IV Ig eller anti-D Ig innen to uker før screeningbesøket
  • Rituximab (for enhver indikasjon) innen 14 uker før screeningbesøket eller forventet bruk i løpet av den foreslåtte studien
  • Splenektomi innen åtte uker etter screeningbesøket
  • Mottok hematopoietiske vekstfaktorer inkludert IL-11 (oprelvekin) innen fire uker før screeningbesøket
  • Mottok alkyleringsmidler innen åtte uker før screeningbesøket eller forventet bruk i løpet av den foreslåtte studien
  • Forsøkspersonen er for øyeblikket påmeldt eller har ennå ikke fullført minst fire uker siden avsluttet annen undersøkelsesenhet eller legemiddelforsøk(er), eller forsøkspersonen mottar undersøkelsesmiddel(er)
  • Tidligere eller nåværende deltakelse i en studie som evaluerer PEG-rHuMGDF, rekombinant humant trombopoietin (rHuTPO), AMG 531 eller relatert blodplateprodukt
  • Gravid (dvs. positiv uringraviditetstest) eller amming
  • Personen bruker ikke tilstrekkelige prevensjonsmidler, hvis det er aktuelt.
  • Kjent overfølsomhet overfor ethvert rekombinant E coli-avledet produkt
  • Emnet har noen form for lidelse som kompromitterer evnen til å overholde alle studieprosedyrer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: II.
5 trombocytopeniske (som definert i henhold til protokollen) individer
Legemiddel: Placebo
Startdose på 1,0 ug/kg. Dosejusteringer gjøres gjennom hele studien basert på individuelle blodplatetall.
Eksperimentell: JEG.
15 trombocytopeniske (som definert i henhold til protokollen) individer
Legemiddel: AMG 531
Startdose på 1,0 ug/kg. Dosejusteringer gjøres gjennom hele studien basert på individuelle blodplatetall.
Andre navn:
  • romiplostim

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 12 uker
Forekomst av en eller flere uønskede hendelser hos deltakeren i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uker med blodplatetall ≥ 50 x 10^9/L
Tidsramme: 12 ukers behandlingsperiode
Antall uker med blodplatetall ≥ 50 x 10^9/L i løpet av 12 ukers behandlingsperiode.
12 ukers behandlingsperiode
Blødningshendelser (grad 2 eller høyere)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsperiode (uke 2 - 13)
Totalt antall blødningshendelser (grad 2 eller høyere, dvs. mild til livstruende, som definert i protokollen) for hver deltaker i løpet av uke 2-13 (slutt-av studiebesøk for ikke-responderere)
12 ukers behandlingsperiode (uke 2 - 13)
Blodplateantall ≥ 50 x 10^9/L i to påfølgende uker
Tidsramme: 12 ukers behandlingsperiode
Deltakerforekomst av å oppnå et blodplateantall ≥50 x 10^9/L i to påfølgende uker i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden.
12 ukers behandlingsperiode
Økning i antall blodplater ≥ 20 x 10^9/L over baseline i to påfølgende uker
Tidsramme: 12 ukers behandlingsperiode
Deltakerforekomst av å oppnå en økning i antall blodplater ≥20 x 10^9/L over baseline i to påfølgende uker i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden.
12 ukers behandlingsperiode
Krav til redningsterapi (som definert per protokoll)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsperiode
Deltakeren trengte redningsterapi (som definert i protokollen) i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden.
12 ukers behandlingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2007

Først lagt ut (Anslag)

13. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2014

Sist bekreftet

1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20060195

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere