Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Romiplostim (AMG 531) til behandling af ITP hos pædiatriske forsøgspersoner

18. juli 2014 opdateret af: Amgen

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 1/2-studie til bestemmelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Romiplostim (AMG 531) hos trombocytopeniske pædiatriske forsøgspersoner med kronisk immun (idiopatisk) trombocytopenisk purpura

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​romiplostim (AMG 531) til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske personer med kronisk ITP. Vi vil også evaluere effektiviteten af ​​romiplostim (AMG 531) og karakterisere farmakokinetikken af ​​romiplostim (AMG 531). Det forventes, at romiplostim (AMG 531), når det gives i en effektiv dosis og tidsplan, vil være veltolereret behandling for trombocytopeni blandt pædiatriske forsøgspersoner med kronisk ITP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Før enhver undersøgelsesspecifik procedure skal der indhentes det relevante skriftlige informerede samtykke. Ud over det skriftlige informerede samtykke skal barnets samtykke fra de personer, der er i stand til at give samtykke, også indhentes, hvis IRB/IEC anmoder om det.
  • Diagnose af ITP i henhold til The American Society of Hematology (ASH) retningslinjer mindst seks måneder før screening
  • Alder ≥ 12 måneder og < 18 år ved indskrivning
  • Gennemsnittet af to blodpladetal taget i løbet af screeningsperioden skal være ≤ 30 x 10^9/L uden enkelttal >35 x 10^9/L
  • En serumkreatininkoncentration ≤ 1,5 gange laboratoriets normalområde (for hver alderskategori)
  • Tilstrækkelig leverfunktion; serumbilirubin ≤ 1,5 gange laboratoriets normalområde
  • Hæmoglobin >10,0 g/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med en knoglemarvsstamcellesygdom (alle unormale knoglemarvsfund ud over dem, der er typiske for ITP, skal godkendes af Amgen, før en forsøgsperson kan tilmeldes undersøgelsen)
  • Kendt historie med venøs eller arteriel trombotisk eller tromboembolisk hændelse
  • Kendt historie med medfødt trombocytopeni
  • Kendt historie med malignitet undtagen basalcellekarcinom
  • Kendt historie med hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Kendt historie med systemisk lupus erythematosus, Evans syndrom eller autoimmun neutropeni
  • Kendt positiv lupus antikoagulant eller historie med antiphospholipid antistof syndrom
  • Kendt historie med dissemineret intravaskulær koagulation, hæmolytisk uræmisk syndrom eller trombotisk trombocytopenisk purpura
  • Modtager i øjeblikket enhver behandling for ITP undtagen kortikosteroider
  • IV Ig eller anti-D Ig inden for to uger før screeningsbesøget
  • Rituximab (til enhver indikation) inden for 14 uger før screeningsbesøget eller forventet brug i løbet af den foreslåede undersøgelse
  • Splenektomi inden for otte uger efter screeningsbesøget
  • Modtog hæmatopoietiske vækstfaktorer inklusive IL-11 (oprelvekin) inden for fire uger før screeningsbesøget
  • Modtaget alkyleringsmidler inden for otte uger før screeningsbesøget eller forventet brug i løbet af den foreslåede undersøgelse
  • Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt eller har endnu ikke afsluttet mindst fire uger efter afslutningen af ​​andre afprøvningsanordninger eller lægemiddelforsøg, eller forsøgspersonen modtager forsøgsmiddel(er)
  • Tidligere eller nuværende deltagelse i enhver undersøgelse, der evaluerer PEG-rHuMGDF, rekombinant humant trombopoietin (rHuTPO), AMG 531 eller beslægtet blodpladeprodukt
  • Gravid (dvs. positiv uringraviditetstest) eller amning
  • Forsøgspersonen bruger ikke tilstrækkelige præventionsforanstaltninger, hvis det er relevant.
  • Kendt overfølsomhed over for ethvert rekombinant E coli-afledt produkt
  • Forsøgspersonen har enhver form for lidelse, der kompromitterer evnen til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: II.
5 trombocytopeniske (som defineret i henhold til protokol) forsøgspersoner
Medicin: Placebo
Startdosis på 1,0 ug/kg. Dosisjusteringer foretages gennem hele undersøgelsen baseret på individuelle trombocyttal.
Eksperimentel: JEG.
15 trombocytopeniske (som defineret pr. protokol) forsøgspersoner
Medicin: AMG 531
Startdosis på 1,0 ug/kg. Dosisjusteringer foretages gennem hele undersøgelsen baseret på individuelle trombocyttal.
Andre navne:
  • romiplostim

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af en eller flere uønskede hændelser hos deltageren i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uger med blodpladetal ≥ 50 x 10^9/L
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
Antallet af uger med trombocyttal ≥ 50 x 10^9/L i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode.
12 ugers behandlingsperiode
Blødningsbegivenheder (grad 2 eller højere)
Tidsramme: 12-ugers behandlingsperiode (uge 2 - 13)
Samlet antal blødningshændelser (grad 2 eller højere, dvs. mild til livstruende, som defineret i protokollen) for hver deltager i uge 2-13 (afslutningsbesøg for ikke-responderende)
12-ugers behandlingsperiode (uge 2 - 13)
Blodpladeantal ≥ 50 x 10^9/L i to på hinanden følgende uger
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
Deltagerens forekomst af opnåelse af et trombocyttal ≥50 x 10^9/L i to på hinanden følgende uger i løbet af den 12 uger lange behandlingsperiode.
12 ugers behandlingsperiode
Stigning i blodpladetal ≥ 20 x 10^9/L over baseline i to på hinanden følgende uger
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
Deltagerens forekomst af at opnå en stigning i trombocyttallet ≥20 x 10^9/L over baseline i to på hinanden følgende uger i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode.
12 ugers behandlingsperiode
Krav til redningsterapi (som defineret pr. protokol)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
Deltageren krævede redningsterapi (som defineret i henhold til protokol) i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode.
12 ugers behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2007

Først opslået (Skøn)

13. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20060195

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Idiopatisk trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner