Estudio de seguridad y eficacia de romiplostim (AMG 531) para tratar la PTI en sujetos pediátricos
18 de julio de 2014 actualizado por: Amgen
Estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la seguridad y la eficacia de romiplostim (AMG 531) en sujetos pediátricos trombocitopénicos con púrpura trombocitopénica inmune (idiopática) crónica
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de romiplostim (AMG 531) en el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes pediátricos con PTI crónica.
También evaluaremos la eficacia de romiplostim (AMG 531) y caracterizaremos la farmacocinética de romiplostim (AMG 531).
Se prevé que romiplostim (AMG 531), cuando se administre en una dosis y un programa efectivos, será un tratamiento bien tolerado para la trombocitopenia en pacientes pediátricos con PTI crónica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Antes de cualquier procedimiento específico del estudio, se debe obtener el correspondiente consentimiento informado por escrito. Además del consentimiento informado por escrito, también se debe obtener el asentimiento del niño de aquellos sujetos capaces de proporcionar el asentimiento si así lo solicita el IRB/IEC.
- Diagnóstico de PTI según las pautas de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) al menos seis meses antes de la selección
- Edad ≥ 12 meses y < 18 años en el momento de la inscripción
- La media de dos recuentos de plaquetas realizados durante el período de selección debe ser ≤ 30 x 10 ^ 9/L sin ningún recuento único > 35 x 10 ^ 9/L
- Una concentración de creatinina sérica ≤ 1,5 veces el rango normal de laboratorio (para cada categoría de edad)
- Función hepática adecuada; bilirrubina sérica ≤ 1,5 veces el rango normal de laboratorio
- Hemoglobina >10,0 g/dL
Criterio de exclusión:
- Antecedentes conocidos de un trastorno de las células madre de la médula ósea (cualquier hallazgo anormal en la médula ósea que no sea el típico de la PTI debe ser aprobado por Amgen antes de que un sujeto pueda inscribirse en el estudio)
- Antecedentes conocidos de evento trombótico o tromboembólico venoso o arterial.
- Antecedentes conocidos de trombocitopenia congénita
- Historia conocida de malignidad excepto carcinoma de células basales
- Antecedentes conocidos de hepatitis B, hepatitis C o VIH
- Antecedentes conocidos de lupus eritematoso sistémico, síndrome de Evans o neutropenia autoinmune
- Anticoagulante lúpico positivo conocido o antecedentes de síndrome de anticuerpos antifosfolípidos
- Antecedentes conocidos de coagulación intravascular diseminada, síndrome urémico hemolítico o púrpura trombocitopénica trombótica
- Recibe actualmente algún tratamiento para la PTI excepto corticosteroides
- IV Ig o anti-D Ig dentro de las dos semanas anteriores a la visita de selección
- Rituximab (para cualquier indicación) dentro de las 14 semanas anteriores a la visita de selección o uso anticipado durante el tiempo del estudio propuesto
- Esplenectomía dentro de las ocho semanas posteriores a la visita de selección
- Recibió factores de crecimiento hematopoyético, incluida la IL-11 (oprelvekina), dentro de las cuatro semanas anteriores a la visita de selección.
- Recibió cualquier agente alquilante dentro de las ocho semanas anteriores a la visita de selección o uso anticipado durante el tiempo del estudio propuesto
- El sujeto está actualmente inscrito o aún no ha completado al menos cuatro semanas desde que finalizó otro dispositivo en investigación o prueba(s) de drogas, o el sujeto está recibiendo agente(s) en investigación
- Participación pasada o presente en cualquier estudio que evalúe PEG-rHuMGDF, trombopoyetina humana recombinante (rHuTPO), AMG 531 o producto plaquetario relacionado
- Embarazada (es decir, prueba de embarazo en orina positiva) o lactancia
- El sujeto no está usando las precauciones anticonceptivas adecuadas, si corresponde.
- Hipersensibilidad conocida a cualquier producto derivado de E. coli recombinante
- El sujeto tiene algún tipo de trastorno que compromete la capacidad de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: II.
5 sujetos trombocitopénicos (como se define en el protocolo)
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Dosis inicial de 1,0 ug/kg.
Los ajustes de dosis se realizan a lo largo del estudio en función de los recuentos de plaquetas individuales.
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Experimental: I.
15 sujetos trombocitopénicos (como se define en el protocolo)
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Dosis inicial de 1,0 ug/kg.
Los ajustes de dosis se realizan a lo largo del estudio en función de los recuentos de plaquetas individuales.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Ocurrencia de uno o más eventos adversos en el participante durante el período de tratamiento de 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Semanas con recuento de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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El número de semanas con recuento de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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Período de tratamiento de 12 semanas
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Eventos de sangrado (grado 2 o superior)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas (Semanas 2 - 13)
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Número total de eventos hemorrágicos (grado 2 o superior, es decir, de leves a potencialmente mortales, según se define en el protocolo) para cada participante durante las semanas 2 a 13 (visita de finalización del estudio para los no respondedores)
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Período de tratamiento de 12 semanas (Semanas 2 - 13)
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Recuento de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L durante dos semanas consecutivas
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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Incidencia del participante de lograr un recuento de plaquetas ≥50 x 10^9/L durante dos semanas consecutivas durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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Período de tratamiento de 12 semanas
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Aumento en el recuento de plaquetas ≥ 20 x 10^9/L por encima del valor inicial durante dos semanas consecutivas
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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Incidencia del participante de lograr un aumento en el recuento de plaquetas ≥20 x 10^9/L por encima del valor inicial durante dos semanas consecutivas durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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Período de tratamiento de 12 semanas
|
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Requisito para la terapia de rescate (como se define por protocolo)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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El participante requirió terapia de rescate (como se define en el protocolo) durante el período de tratamiento de 12 semanas.
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Período de tratamiento de 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bussel JB, Buchanan GR, Nugent DJ, Gnarra DJ, Bomgaars LR, Blanchette VS, Wang YM, Nie K, Jun S. A randomized, double-blind study of romiplostim to determine its safety and efficacy in children with immune thrombocytopenia. Blood. 2011 Jul 7;118(1):28-36. doi: 10.1182/blood-2010-10-313908. Epub 2011 Apr 18.
- Klaassen RJ, Mathias SD, Buchanan G, Bussel J, Deuson R, Young NL, Collier A, Bomgaars L, Blanchette V. Pilot study of the effect of romiplostim on child health-related quality of life (HRQoL) and parental burden in immune thrombocytopenia (ITP). Pediatr Blood Cancer. 2012 Mar;58(3):395-8. doi: 10.1002/pbc.23312. Epub 2011 Sep 9.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de agosto de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de agosto de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
25 de julio de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de julio de 2014
Última verificación
1 de julio de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- 20060195
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .