Duoterapie fenylbutyrát/genistein u delta F508-heterozygotů (pro cystickou fibrózu)

Kritéria pro zařazení:

1. Schopný komunikovat s příslušným personálem, schopný porozumět a ochotný vyhovět požadavkům studie a schopný a ochotný dát informovaný souhlas.
2. Ochota během studia praktikovat spolehlivou a studiem uznávanou metodu antikoncepce.

3. Diagnóza cystické fibrózy se skládá z obou:

   1. klinické projevy cystické fibrózy a
   2. buď genotyp cystické fibrózy heterozygotní pro Delta F508 s druhou identifikovanou mutací CFTR, nebo genotyp cystické fibrózy s jednou alelou Delta F508 a jednou neidentifikovanou alelou a sodík nebo chlorid potu > 60 mEq/l
4. Saturace oxyhemoglobinu vyšší nebo rovna 92 ​​% při dýchání vzduchu v místnosti

Kritéria vyloučení:

1. Základní onemocnění, která pravděpodobně omezí délku života a/nebo zvýší riziko komplikací:

   1. Rakovina vyžadující léčbu v posledních 5 letech, s výjimkou rakoviny, která byla vyléčena, nebo podle názoru zkoušejícího, má dobrou prognózu, jako je nemelanomová rakovina kůže, papilární karcinom štítné žlázy a rakovina děložního čípku in situ.
   2. GI onemocnění

   i. Zánětlivé onemocnění střev vyžadující léčbu v posledním roce ii. zvýšení hladin ALT nebo AST na více než trojnásobek horní hranice normálu

2. Podmínky nebo chování, které mohou ovlivnit provádění studie

   1. Současná nebo předpokládaná účast na jiném projektu intervenčního výzkumu
   2. Nedávná (po 2 měsících) operace dutin nebo nosní polypektomie
   3. Momentálně těhotná nebo méně než 3 měsíce po porodu
   4. V současné době kojím nebo do 6 týdnů po ukončení ošetřování
   5. Neochota podstoupit těhotenský test nebo okamžitě hlásit možné nebo potvrzené těhotenství v průběhu studie
   6. Neochota používat spolehlivou metodu antikoncepce dva měsíce po dokončení studie.
   7. Závažná psychiatrická porucha, která by podle názoru vyšetřovatelů bránila provedení studie, např.
   8. Jiný stav, který by podle názoru vyšetřovatelů bránil provedení studie.
3. Glukokortikoidy jiné než topické, oftalmologické a inhalační přípravky.

4. Stavy, které by pacienta vystavily zvýšenému riziku komplikací:

   1. Pneumotorax za posledních 12 měsíců
   2. Nekontrolovaný diabetes
   3. Astma nebo alergická bronchopulmonální aspergilóza vyžadující systémovou léčbu glukokortikoidy během posledních dvou měsíců
   4. Kultivace sputa pěstující patogen, který nemá in vitro citlivost na alespoň dva typy antibiotik, která by mohla být pacientovi podána
   5. Velká hemoptýza v anamnéze: (více než 240 ml krve během 24 hodin během posledních 12 měsíců).
5. Užívání léků nebo stavy, které nejsou konkrétně uvedeny výše, včetně těžkého plicního onemocnění CF nebo jeho konečného stadia, které mohou sloužit jako kritéria pro vyloučení podle uvážení zkoušejících.
6. Anamnéza významného kardiovaskulárního onemocnění, jako je infarkt myokardu, městnavé srdeční selhání, nestabilní arytmie nebo nekontrolovaná hypertenze.