Studie FIXFc fáze I/IIa u pacientů s hemofilií B
16. prosince 2020 aktualizováno: Bioverativ Therapeutics Inc.
Bezpečnostní a farmakokinetická studie fáze I/IIa intravenózního FIXFc u dříve léčených pacientů s hemofilií B
Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost FIXFc v dávkách v rozmezí od 1 do 100 IU/kg.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla dříve zveřejněna společností Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
V lednu 2007 bylo sponzorství studie převedeno na Biogen Idec.
V únoru 2017 bylo sponzorství studie převedeno na Bioverativ.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Jsou dříve léčeni (PTP) se závažnou (<2 IU/dl endogenní hladina FIX) hemofilií B a nejméně 150 předchozích zdokumentovaných dnů expozice jiným produktům FIX.
- Nemají žádnou předchozí anamnézu nebo aktuálně detekovatelný inhibitor definovaný jako > 0,6 jednotek Bethesda místní laboratoří. Rodinná anamnéza inhibitorů pacienta nevyloučí.
- Žádná předchozí anamnéza alergické reakce nebo anafylaxe spojené s jakýmkoli podáním FIX nebo IVIG.
- Žádné souběžné autoimunitní onemocnění.
- Nejméně 7 dní od jejich poslední dávky FIX (období vyplachování).
- Mohou platit určitá laboratorní testovací kritéria a další kritéria definovaná protokolem.
- HIV negativní nebo HIV pozitivní s počtem CD4 ≥ 200 buněk/mm3. Pacienti s HIV mohou dostávat inhibitory proteázy podle uvážení zkoušejícího.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Přítomnost epizody velkého krvácení v den 1 studie.
- Jakákoli porucha koagulace kromě hemofilie B.
- Pacient v současné době na dávce a režimu FIX, které by vylučovaly účast ve studii kvůli možnému zvýšenému riziku krvácení kvůli požadavku na přerušení léčby během období studie.
- Pozitivní d-dimer při screeningu.
- Zdokumentovaná anamnéza jaterní cirhózy.
- Pozitivní na HBsAg a/nebo pozitivní na protilátky proti hepatitidě C a/nebo pozitivní na HIV s ALT nebo AST vyšší než 5násobek horní hranice normy.
- Některá předchozí onemocnění a další kritéria definovaná protokolem.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: rFIXFc
Šest úrovní intravenózní (IV) dávky, 1, 5, 12,5, 25, 50 a 100 IU/kg
|
Jak je uvedeno v léčebném rameni
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas k dosažení maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Poločas rozpadu (t½)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Odbavení (CL)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Distribuční objem (Vd)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Průměrná doba zdržení (MRT)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Přírůstkové obnovení (K)
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Aktivita proteinu faktoru IX (FIX).
Časové okno: Až 45 dní
|
Až 45 dní
|
|
Rekombinantní (FIXFc) koncentrace v závislosti na čase
Časové okno: až 45 dní
|
až 45 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
16. července 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. prosince 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SYN-FIXFc-07-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .