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Étude de phase I/IIa sur FIXFc chez des patients atteints d'hémophilie B

16 décembre 2020 mis à jour par: Bioverativ Therapeutics Inc.

Une étude de phase I/IIa sur l'innocuité et la pharmacocinétique du FIXFc intraveineux chez des patients atteints d'hémophilie B précédemment traités

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité du FIXFc à des doses allant de 1 à 100 UI/kg.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude a été précédemment publiée par Syntonix Pharmaceuticals, Inc. En janvier 2007, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen Idec. En février 2017, le parrainage de l'essai a été transféré à Bioverativ.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina Medical School
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Sont déjà traités (PTP) avec une hémophilie B sévère (<2 UI/dL niveau de FIX endogène) et au moins 150 jours d'exposition documentés antérieurs à d'autres produits FIX.
  2. N'avoir aucun antécédent ou inhibiteur actuellement détectable défini comme> 0,6 unités Bethesda par le laboratoire local. Une histoire familiale d'inhibiteurs n'exclura pas le patient.
  3. Aucun antécédent de réaction allergique ou d'anaphylaxie associée à l'administration de FIX ou d'IgIV.
  4. Pas de maladie auto-immune concomitante.
  5. Au moins 7 jours depuis leur dernière dose de FIX (période de sevrage).
  6. Certains critères de test de laboratoire et d'autres critères définis par le protocole peuvent s'appliquer.
  7. VIH négatif ou si VIH positif avec un nombre de CD4 ≥ 200 cellules/mm3. Les patients VIH sont autorisés à recevoir des inhibiteurs de protéase à la discrétion de l'investigateur.

Critères d'exclusion clés :

  1. Présence d'un épisode hémorragique majeur le jour 1 de l'étude.
  2. Tout trouble de la coagulation en plus de l'hémophilie B.
  3. Un patient recevant actuellement une dose et un régime de FIX qui empêcheraient la participation à l'étude en raison d'un risque accru de saignement en raison de l'obligation d'interrompre le traitement pendant la période d'étude.
  4. Un d-dimère positif au dépistage.
  5. Antécédents documentés de cirrhose du foie.
  6. Positif pour l'AgHBs et/ou positif pour les anticorps de l'hépatite C, et/ou positif pour le VIH avec un ALT ou AST supérieur à 5 fois la limite supérieure de la normale.
  7. Certaines maladies antérieures et d'autres critères définis par le protocole.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rFIXFc
Six niveaux de dose intraveineuse (IV), 1, 5, 12,5, 25, 50 et 100 UI/kg
Médicament: rFIXFc
Tel que spécifié dans le bras de traitement
Autres noms:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • protéine de fusion du facteur IX recombinante
  • FIXFc

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants subissant des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Temps pour atteindre la concentration maximale (Tmax)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Concentration maximale (Cmax)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Demi-vie (t½)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Dégagement (CL)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Volume de distribution (Vd)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Aire sous la courbe (AUC)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Récupération incrémentielle (K)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Activité de la protéine facteur IX (FIX)
Délai: Jusqu'à 45 jours
Jusqu'à 45 jours
Courbes de concentration de recombinant (FIXFc) dans le temps
Délai: jusqu'à 45 jours
jusqu'à 45 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ Therapeutics Inc.

Collaborateurs

Swedish Orphan Biovitrum
Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juillet 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2008

Première publication (Estimation)

16 juillet 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2020

Dernière vérification

1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SYN-FIXFc-07-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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