Фаза I/IIa исследования FIXFc у пациентов с гемофилией B
16 декабря 2020 г. обновлено: Bioverativ Therapeutics Inc.
Исследование безопасности и фармакокинетики фазы I/IIa внутривенного введения FIXFc у ранее леченных пациентов с гемофилией B
Основной целью исследования является оценка безопасности FIXFc в дозах от 1 до 100 МЕ/кг.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование было ранее опубликовано Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
В январе 2007 г. спонсорство испытания было передано компании Biogen Idec.
В феврале 2017 г. спонсорство исследования было передано компании «Биовератив».
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Ключевые критерии включения:
- Ранее лечились (PTP) от тяжелой (<2 МЕ/дл уровня эндогенного фактора FIX) гемофилии В и по меньшей мере 150 дней ранее задокументировано подвергались воздействию других продуктов FIX.
- Не иметь в анамнезе или обнаруживаемого в настоящее время ингибитора, определяемого местной лабораторией как > 0,6 единиц Бетесда. Семейная история ингибиторов не исключает пациента.
- Отсутствие в анамнезе аллергических реакций или анафилаксии, связанных с введением FIX или IVIG.
- Отсутствие сопутствующих аутоиммунных заболеваний.
- Не менее 7 дней с момента последней дозы FIX (период вымывания).
- Могут применяться определенные критерии лабораторных испытаний и другие критерии, определенные протоколом.
- ВИЧ-отрицательный или ВИЧ-положительный с количеством CD4 ≥ 200 клеток/мм3. Пациентам с ВИЧ разрешается принимать ингибиторы протеазы по усмотрению исследователя.
Ключевые критерии исключения:
- Наличие большого эпизода кровотечения в 1-й день исследования.
- Любое нарушение свертывания крови помимо гемофилии B.
- Пациент, который в настоящее время принимает дозу и режим FIX, которые исключают участие в исследовании из-за возможного повышенного риска кровотечения из-за требования воздержаться от лечения в течение периода исследования.
- Положительный d-димер при скрининге.
- Документально подтвержденный цирроз печени.
- Положительный результат на HBsAg и/или положительный результат на антитела к гепатиту С и/или положительный результат на ВИЧ с уровнем АЛТ или АСТ, превышающим верхний предел нормы более чем в 5 раз.
- Некоторые предшествующие заболевания и другие критерии, определенные протоколом.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: rFIXFC
Шесть внутривенных (в/в) уровней доз: 1, 5, 12,5, 25, 50 и 100 МЕ/кг.
|
Как указано в лечебной группе
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников, столкнувшихся с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Максимальная концентрация (Смакс)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Период полувыведения (t½)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Клиренс (CL)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Объем распределения (Vd)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Площадь под кривой (AUC)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Инкрементальное восстановление (K)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Активность белка фактора IX (FIX)
Временное ограничение: До 45 дней
|
До 45 дней
|
|
Кривые зависимости концентрации рекомбинантного (FIXFc) от времени
Временное ограничение: до 45 дней
|
до 45 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2009 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2009 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 июля 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 июля 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 июля 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SYN-FIXFc-07-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .