Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I/IIa-undersøgelse af FIXFc i hæmofili B-patienter

16. december 2020 opdateret af: Bioverativ Therapeutics Inc.

En fase I/IIa sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse af intravenøs FIXFc i tidligere behandlede hæmofili B-patienter

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden af ​​FIXFc ved doser fra 1 til 100 IE/kg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af Syntonix Pharmaceuticals, Inc. I januar 2007 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen Idec. I februar 2017 blev sponsoratet af forsøget overført til Bioverativ.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Medical School
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Er tidligere behandlet (PTP'er) med svær (<2 IE/dL endogent FIX-niveau) hæmofili B og mindst 150 tidligere dokumenterede eksponeringsdage for andre FIX-produkter.
  2. Har ingen tidligere historie med eller aktuelt påviselig inhibitor defineret som > 0,6 Bethesda-enheder af det lokale laboratorium. En familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke patienten.
  3. Ingen tidligere historie med en allergisk reaktion eller anafylaksi forbundet med nogen FIX- eller IVIG-administration.
  4. Ingen samtidig autoimmun sygdom.
  5. Mindst 7 dage siden deres sidste dosis FIX (udvaskningsperiode).
  6. Visse laboratorietestkriterier og andre protokoldefinerede kriterier kan være gældende.
  7. HIV-negativ eller hvis HIV-positiv med et CD4-tal ≥ 200 celler/mm3. HIV-patienter har lov til at modtage proteasehæmmere efter efterforskerens skøn.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af en større blødningsepisode på dag 1 af undersøgelsen.
  2. Enhver koagulationsforstyrrelse ud over hæmofili B.
  3. En patient i øjeblikket på en dosis og et regime af FIX, der ville udelukke deltagelse i undersøgelsen på grund af mulig øget risiko for blødning på grund af kravet om at tilbageholde behandlingen i undersøgelsesperioden.
  4. En positiv d-dimer ved screening.
  5. Dokumenteret historie om levercirrhose.
  6. Positiv for HBsAg og/eller positiv for hepatitis C-antistof og/eller HIV-positiv med en ALAT eller AST større end 5 gange øvre normalgrænse.
  7. Visse tidligere sygdomme og andre protokoldefinerede kriterier.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rFIXFc
Seks intravenøse (IV) dosisniveauer, 1, 5, 12,5, 25, 50 og 100 IE/kg
Medicin: rFIXFc
Som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • rekombinant faktor IX fusionsprotein
  • FIXFc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til at nå maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Halveringstid (t½)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Klarering (CL)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Inkrementel genopretning (K)
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Faktor IX protein (FIX) aktivitet
Tidsramme: Op til 45 dage
Op til 45 dage
Rekombinant (FIXFc) koncentration over tid kurver
Tidsramme: op til 45 dage
op til 45 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbejdspartnere

Swedish Orphan Biovitrum
Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2008

Først opslået (Skøn)

16. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2020

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SYN-FIXFc-07-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner