Studio di fase I/IIa di FIXFc nei pazienti con emofilia B
16 dicembre 2020 aggiornato da: Bioverativ Therapeutics Inc.
Uno studio di fase I/IIa sulla sicurezza e sulla farmacocinetica della FIXFc per via endovenosa in pazienti con emofilia B precedentemente trattati
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza di FIXFc a dosi comprese tra 1 e 100 UI/kg.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato precedentemente pubblicato da Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
Nel gennaio 2007, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen Idec.
A febbraio 2017, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Bioverativ.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina Medical School
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Puget Sound Blood Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Sono stati trattati in precedenza (PTP) con emofilia B grave (livello FIX endogeno <2 UI/dL) e almeno 150 giorni di esposizione precedenti documentati ad altri prodotti FIX.
- Non avere una storia precedente o un inibitore attualmente rilevabile definito come > 0,6 unità Bethesda dal laboratorio locale. Una storia familiare di inibitori non escluderà il paziente.
- Nessuna storia precedente di reazione allergica o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di FIX o IVIG.
- Nessuna malattia autoimmune concomitante.
- Almeno 7 giorni dall'ultima dose di FIX (periodo di wash-out).
- Possono essere applicati determinati criteri di test di laboratorio e altri criteri definiti dal protocollo.
- HIV negativo o se HIV positivo con una conta dei CD4 ≥ 200 cellule/mm3. I pazienti affetti da HIV possono ricevere inibitori della proteasi a discrezione dello sperimentatore.
Criteri chiave di esclusione:
- Presenza di un episodio di sanguinamento maggiore il giorno 1 dello studio.
- Qualsiasi disturbo della coagulazione oltre all'emofilia B.
- Un paziente attualmente in trattamento con una dose e un regime di FIX che precluderebbe la partecipazione allo studio a causa del possibile aumento del rischio di sanguinamento a causa della necessità di sospendere il trattamento durante il periodo dello studio.
- Un d-dimero positivo allo screening.
- Storia documentata di cirrosi epatica.
- Positivo per HBsAg e/o positivo per gli anticorpi dell'epatite C e/o HIV positivo con un ALT o AST superiore a 5 volte il limite superiore della norma.
- Alcune malattie precedenti e altri criteri definiti dal protocollo.
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: rFIXFc
Sei livelli di dose per via endovenosa (IV), 1, 5, 12,5, 25, 50 e 100 UI/kg
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Come specificato nel braccio di trattamento
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo per raggiungere la massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Emivita (t½)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Gioco (CL)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Recupero incrementale (K)
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Attività della proteina fattore IX (FIX).
Lasso di tempo: Fino a 45 giorni
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Fino a 45 giorni
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Curve di concentrazione ricombinante (FIXFc) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 45 giorni
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fino a 45 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 luglio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 luglio 2008
Primo Inserito (Stima)
16 luglio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 dicembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SYN-FIXFc-07-001
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