Badanie fazy I/IIa FIXFc u pacjentów z hemofilią B
16 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Bioverativ Therapeutics Inc.
Badanie fazy I/IIa dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki dożylnego FIXFc u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania FIXFc w dawkach od 1 do 100 IU/kg.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie zostało wcześniej opublikowane przez Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
W styczniu 2007 roku sponsorowanie badania zostało przeniesione na firmę Biogen Idec.
W lutym 2017 roku sponsorowanie badania zostało przeniesione na firmę Bioverativ.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Są wcześniej leczeni (PTP) z ciężką (<2 IU/dl endogennego poziomu FIX) hemofilią B i co najmniej 150 wcześniejszych udokumentowanych dni narażenia na inne produkty FIX.
- Brak wcześniejszej historii lub obecnie wykrywalnego inhibitora zdefiniowanego przez lokalne laboratorium jako > 0,6 jednostek Bethesda. Występowanie w rodzinie inhibitorów nie wyklucza pacjenta.
- Brak wcześniejszej historii reakcji alergicznej lub anafilaksji związanej z jakimkolwiek podaniem FIX lub IVIG.
- Brak współistniejącej choroby autoimmunologicznej.
- Co najmniej 7 dni od ostatniej dawki FIX (okres wypłukiwania).
- Mogą mieć zastosowanie określone kryteria badań laboratoryjnych i inne kryteria określone w protokole.
- HIV-ujemny lub jeśli jest HIV-pozytywny z liczbą CD4 ≥ 200 komórek/mm3. Pacjenci z HIV mogą otrzymywać inhibitory proteazy według uznania Badacza.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Obecność poważnego epizodu krwawienia w dniu 1 badania.
- Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia oprócz hemofilii B.
- Pacjent aktualnie przyjmujący dawkę i schemat preparatu FIX, który wykluczałby udział w badaniu z powodu możliwego zwiększonego ryzyka krwawienia z powodu konieczności wstrzymania leczenia w okresie badania.
- Dodatni d-dimer podczas badania przesiewowego.
- Udokumentowana historia marskości wątroby.
- Dodatni w kierunku HBsAg i/lub dodatni w kierunku przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C i/lub dodatni w stosunku do wirusa HIV z aktywnością ALT lub AST ponad 5-krotnie wyższą od górnej granicy normy.
- Niektóre wcześniejsze choroby i inne kryteria określone w protokole.
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: rFIXFc
Sześć poziomów dawek dożylnych (IV), 1, 5, 12,5, 25, 50 i 100 j.m./kg
|
Jak określono w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba Uczestników, u których wystąpiły Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Okres półtrwania (t½)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Prześwit (CL)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Objętość dystrybucji (Vd)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Odzyskiwanie przyrostowe (K)
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Aktywność białka czynnika IX (FIX).
Ramy czasowe: Do 45 dni
|
Do 45 dni
|
|
Krzywe stężenia rekombinantu (FIXFc) w funkcji czasu
Ramy czasowe: do 45 dni
|
do 45 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 lipca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 lipca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 lipca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 grudnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SYN-FIXFc-07-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .