Phase-I/IIa-Studie zu FIXFc bei Hämophilie-B-Patienten
16. Dezember 2020 aktualisiert von: Bioverativ Therapeutics Inc.
Eine Phase-I/IIa-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von intravenösem FIXFc bei zuvor behandelten Hämophilie-B-Patienten
Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von FIXFc in Dosen von 1 bis 100 IE/kg.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie wurde zuvor von Syntonix Pharmaceuticals, Inc. veröffentlicht.
Im Januar 2007 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen Idec übertragen.
Im Februar 2017 wurde das Sponsoring der Studie auf Bioverativ übertragen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
10
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina Medical School
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- Puget Sound Blood Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Vorbehandelt (PTPs) mit schwerer Hämophilie B (<2 IE/dL endogene FIX-Konzentration) und mindestens 150 vorherige dokumentierte Expositionstage gegenüber anderen FIX-Produkten.
- Keine Vorgeschichte oder derzeit nachweisbaren Inhibitoren haben, die vom örtlichen Labor als > 0,6 Bethesda-Einheiten definiert wurden. Eine Familienanamnese mit Inhibitoren schließt den Patienten nicht aus.
- Keine Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FIX- oder IVIG-Verabreichung.
- Keine gleichzeitige Autoimmunerkrankung.
- Mindestens 7 Tage seit der letzten FIX-Dosis (Auswaschphase).
- Bestimmte Labortestkriterien und andere protokolldefinierte Kriterien können gelten.
- HIV-negativ oder HIV-positiv mit einer CD4-Zellzahl ≥ 200 Zellen/mm3. HIV-Patienten dürfen nach Ermessen des Prüfarztes Protease-Inhibitoren erhalten.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein einer schweren Blutungsepisode an Tag 1 der Studie.
- Jede Gerinnungsstörung zusätzlich zu Hämophilie B.
- Ein Patient, der derzeit eine Dosis und ein Behandlungsschema von FIX erhält, die die Teilnahme an der Studie aufgrund eines möglichen erhöhten Blutungsrisikos ausschließen würden, da die Behandlung während des Studienzeitraums ausgesetzt werden muss.
- Ein positives d-Dimer beim Screening.
- Dokumentierte Geschichte der Leberzirrhose.
- Positiv für HBsAg und/oder positiv für Hepatitis-C-Antikörper und/oder HIV-positiv mit einem ALT- oder AST-Wert von mehr als dem 5-fachen der Obergrenze des Normalwerts.
- Bestimmte Vorerkrankungen und andere protokolldefinierte Kriterien.
HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: rFIXFc
Sechs intravenöse (IV) Dosisstufen, 1, 5, 12,5, 25, 50 und 100 IE/kg
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Wie im Behandlungsarm angegeben
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Halbwertszeit (t½)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Abstand (CL)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Verteilungsvolumen (Vd)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Mittlere Verweildauer (MRT)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Inkrementelle Wiederherstellung (K)
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Aktivität des Faktor-IX-Proteins (FIX).
Zeitfenster: Bis zu 45 Tage
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Bis zu 45 Tage
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Rekombinante (FIXFc) Konzentration über Zeitkurven
Zeitfenster: bis zu 45 Tage
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bis zu 45 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2008
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2009
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2009
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Juli 2008
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Juli 2008
Zuerst gepostet (Schätzen)
16. Juli 2008
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. August 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SYN-FIXFc-07-001
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