Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I/IIa-studie van FIXFc bij hemofilie B-patiënten

16 december 2020 bijgewerkt door: Bioverativ Therapeutics Inc.

Een fase I/IIa veiligheids- en farmacokinetische studie van intraveneus FIXFc bij eerder behandelde hemofilie B-patiënten

Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid van FIXFc bij doses variërend van 1 tot 100 IE/kg.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is eerder gepubliceerd door Syntonix Pharmaceuticals, Inc. In januari 2007 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen Idec. In februari 2017 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Bioverativ.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina Medical School
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. eerder zijn behandeld (PTP's) met ernstige hemofilie B (<2 IE/dL endogeen FIX-niveau) en ten minste 150 eerdere gedocumenteerde blootstellingsdagen aan andere FIX-producten.
  2. Heb geen voorgeschiedenis van of momenteel detecteerbare remmer gedefinieerd als> 0,6 Bethesda-eenheden door het lokale laboratorium. Een familiegeschiedenis van remmers sluit de patiënt niet uit.
  3. Geen voorgeschiedenis van een allergische reactie of anafylaxie geassocieerd met een FIX- of IVIG-toediening.
  4. Geen gelijktijdige auto-immuunziekte.
  5. Minstens 7 dagen sinds hun laatste dosis FIX (wash-out periode).
  6. Bepaalde laboratoriumtestcriteria en andere in het protocol gedefinieerde criteria kunnen van toepassing zijn.
  7. HIV-negatief of indien HIV-positief met een CD4-telling ≥ 200 cellen/mm3. HIV-patiënten mogen proteaseremmers krijgen naar goeddunken van de onderzoeker.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een episode van ernstige bloeding op dag 1 van de studie.
  2. Elke stollingsstoornis naast hemofilie B.
  3. Een patiënt die momenteel een dosis en regime van FIX gebruikt die deelname aan de studie uitsluit vanwege een mogelijk verhoogd risico op bloedingen vanwege de vereiste om de behandeling tijdens de studieperiode achterwege te laten.
  4. Een positieve d-dimeer bij screening.
  5. Gedocumenteerde geschiedenis van levercirrose.
  6. Positief voor HBsAg en/of positief voor hepatitis C-antilichaam, en/of HIV-positief met een ALT of AST groter dan 5 maal de bovengrens van normaal.
  7. Bepaalde eerdere ziekten en andere in het protocol gedefinieerde criteria.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rFIXFc
Zes intraveneuze (IV) dosisniveaus, 1, 5, 12,5, 25, 50 en 100 IE/kg
Geneesmiddel: rFIXFc
Zoals gespecificeerd in de behandelarm
Andere namen:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • recombinant factor IX-fusie-eiwit
  • FIXFc

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd om maximale concentratie te bereiken (Tmax)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Opruiming (CL)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Distributievolume (Vd)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Oppervlakte onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Incrementeel herstel (K)
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Factor IX-eiwit (FIX) activiteit
Tijdsspanne: Tot 45 dagen
Tot 45 dagen
Recombinante (FIXFc) concentratie over tijdcurves
Tijdsspanne: tot 45 dagen
tot 45 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Medewerkers

Swedish Orphan Biovitrum
Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juli 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 december 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SYN-FIXFc-07-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op rFIXFc

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Latvia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren