Fase I/IIa-studie av FIXFc hos hemofili B-pasienter
16. desember 2020 oppdatert av: Bioverativ Therapeutics Inc.
En fase I/IIa sikkerhets- og farmakokinetisk studie av intravenøs FIXFc hos tidligere behandlede hemofili B-pasienter
Hovedmålet med studien er å vurdere sikkerheten til FIXFc ved doser fra 1 til 100 IE/kg.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble tidligere publisert av Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
I januar 2007 ble sponsing av forsøket overført til Biogen Idec.
I februar 2017 ble sponsing av forsøket overført til Bioverativ.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Er tidligere behandlet (PTP) med alvorlig (<2 IE/dL endogent FIX-nivå) hemofili B og minst 150 tidligere dokumenterte eksponeringsdager for andre FIX-produkter.
- Har ingen tidligere historie med eller for øyeblikket påvisbar inhibitor definert som > 0,6 Bethesda-enheter av det lokale laboratoriet. En familiehistorie med inhibitorer vil ikke ekskludere pasienten.
- Ingen tidligere historie med allergisk reaksjon eller anafylaksi assosiert med noen FIX- eller IVIG-administrasjon.
- Ingen samtidig autoimmun sykdom.
- Minst 7 dager siden siste dose av FIX (utvaskingsperiode).
- Visse laboratorietestkriterier og andre protokolldefinerte kriterier kan gjelde.
- HIV-negativ eller hvis HIV-positiv med CD4-tall ≥ 200 celler/mm3. HIV-pasienter har lov til å motta proteasehemmere etter etterforskerens skjønn.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av en større blødningsepisode på dag 1 av studien.
- Enhver koagulasjonsforstyrrelse i tillegg til hemofili B.
- En pasient på en dose og et regime av FIX som vil utelukke deltakelse i studien på grunn av mulig økt blødningsrisiko på grunn av kravet om å holde tilbake behandlingen i løpet av studieperioden.
- En positiv d-dimer ved screening.
- Dokumentert historie med levercirrhose.
- Positiv for HBsAg og/eller positiv for hepatitt C-antistoff, og/eller HIV-positiv med en ALAT eller ASAT større enn 5 ganger øvre normalgrense.
- Visse tidligere sykdommer og andre protokolldefinerte kriterier.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rFIXFc
Seks intravenøse (IV) dosenivåer, 1, 5, 12,5, 25, 50 og 100 IE/kg
|
Som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid for å nå maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Halveringstid (t½)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Distribusjonsvolum (Vd)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Område under kurven (AUC)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Inkrementell utvinning (K)
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Faktor IX protein (FIX) aktivitet
Tidsramme: Opptil 45 dager
|
Opptil 45 dager
|
|
Rekombinant (FIXFc) konsentrasjon over tid kurver
Tidsramme: opptil 45 dager
|
opptil 45 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2008
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2009
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. juli 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. juli 2008
Først lagt ut (Anslag)
16. juli 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. desember 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2020
Sist bekreftet
1. august 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SYN-FIXFc-07-001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .