Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/IIa FIXFc-tutkimus hemofilia B -potilailla

keskiviikko 16. joulukuuta 2020 päivittänyt: Bioverativ Therapeutics Inc.

Vaiheen I/IIa turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus laskimonsisäisestä FIXFc:stä aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida FIXFc:n turvallisuutta annoksilla 1-100 IU/kg.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Syntonix Pharmaceuticals, Inc. Tammikuussa 2007 kokeilun sponsorointi siirrettiin Biogen Idecille. Helmikuussa 2017 tutkimuksen sponsorointi siirrettiin Bioverativille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Medical School
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Heillä on aiemmin hoidettu (PTP:t) vaikeaa (<2 IU/dl endogeenistä FIX-tasoa) hemofiliaa B:tä ja vähintään 150 aiempaa dokumentoitua altistuspäivää muille FIX-tuotteille.
  2. Sinulla ei ole aiempaa tai tällä hetkellä havaittavissa olevaa inhibiittoria, jonka paikallinen laboratorio on määritellyt > 0,6 Bethesda-yksikköä. Inhibiittoreiden perhehistoria ei sulje pois potilasta.
  3. Ei aikaisempaa allergista reaktiota tai anafylaksiaa, joka liittyy mihinkään FIX- tai IVIG-antoon.
  4. Ei samanaikaista autoimmuunisairautta.
  5. Vähintään 7 päivää viimeisestä FIX-annoksestaan ​​(huuhtelujakso).
  6. Tietyt laboratoriotestauskriteerit ja muut protokollan määrittelemät kriteerit voivat olla voimassa.
  7. HIV-negatiivinen tai jos HIV-positiivinen CD4-määrä ≥ 200 solua/mm3. HIV-potilaat voivat saada proteaasi-inhibiittoreita tutkijan harkinnan mukaan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Suuren verenvuotojakson esiintyminen tutkimuspäivänä 1.
  2. Mikä tahansa hyytymishäiriö hemofilia B:n lisäksi.
  3. Potilas, jolla on tällä hetkellä FIX-annos ja hoito-ohjelma, joka estäisi osallistumisen tutkimukseen mahdollisen lisääntyneen verenvuotoriskin vuoksi, koska hoito on keskeytettävä tutkimusjakson aikana.
  4. Positiivinen d-dimeeri seulonnassa.
  5. Dokumentoitu maksakirroosihistoria.
  6. Positiivinen HBsAg:lle ja/tai positiivinen hepatiitti C -vasta-aineelle ja/tai HIV-positiivinen, kun ALAT- tai ASAT-arvo on yli 5 kertaa normaalin yläraja.
  7. Tietyt aiemmat sairaudet ja muut protokollan mukaiset kriteerit.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rFIXFc
Kuusi suonensisäistä (IV) annostasoa, 1, 5, 12,5, 25, 50 ja 100 IU/kg
Lääke: rFIXFc
Kuten hoitohaarassa on määritelty
Muut nimet:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • rekombinantti tekijä IX -fuusioproteiini
  • FIXFc

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Vapaa (CL)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Jakeluvolyymi (Vd)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Inkrementaalinen palautuminen (K)
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Tekijä IX proteiinin (FIX) aktiivisuus
Aikaikkuna: Jopa 45 päivää
Jopa 45 päivää
Rekombinantti (FIXFc) -konsentraatio ajan suhteen
Aikaikkuna: jopa 45 päivää
jopa 45 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioverativ Therapeutics Inc.

Yhteistyökumppanit

Swedish Orphan Biovitrum
Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 16. heinäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 19. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SYN-FIXFc-07-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset rFIXFc

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa