Estudio de fase I/IIa de FIXFc en pacientes con hemofilia B
16 de diciembre de 2020 actualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.
Un estudio de seguridad y farmacocinética de fase I/IIa de FIXFc intravenoso en pacientes con hemofilia B previamente tratados
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad de FIXFc en dosis que oscilan entre 1 y 100 UI/kg.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio fue publicado previamente por Syntonix Pharmaceuticals, Inc.
En enero de 2007, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen Idec.
En febrero de 2017, el patrocinio del ensayo se transfirió a Bioverativ.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Tienen tratamiento previo (PTP) con hemofilia B grave (<2 UI/dL de nivel de FIX endógeno) y al menos 150 días de exposición documentada previa a otros productos de FIX.
- No tener antecedentes de inhibidor detectable actualmente definido como > 0,6 unidades Bethesda por el laboratorio local. Un historial familiar de inhibidores no excluirá al paciente.
- Sin antecedentes de reacción alérgica o anafilaxia asociada con la administración de FIX o IVIG.
- Sin enfermedad autoinmune concurrente.
- Al menos 7 días desde su última dosis de FIX (período de lavado).
- Pueden aplicarse ciertos criterios de pruebas de laboratorio y otros criterios definidos por el protocolo.
- VIH negativo o si es VIH positivo con un recuento de CD4 ≥ 200 células/mm3. Los pacientes con VIH pueden recibir inhibidores de la proteasa según el criterio del investigador.
Criterios clave de exclusión:
- Presencia de un episodio de sangrado mayor el día 1 del estudio.
- Cualquier trastorno de la coagulación además de la hemofilia B.
- Un paciente que actualmente recibe una dosis y un régimen de FIX que impediría la participación en el estudio debido al posible aumento del riesgo de hemorragia debido al requisito de suspender el tratamiento durante el período del estudio.
- Un dímero D positivo en la selección.
- Antecedentes documentados de cirrosis hepática.
- Positivo para HBsAg y/o positivo para anticuerpos contra la hepatitis C, y/o VIH positivo con ALT o AST superior a 5 veces el límite superior de lo normal.
- Ciertas enfermedades previas y otros criterios definidos por el protocolo.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: rFIXFc
Seis niveles de dosis intravenosa (IV), 1, 5, 12,5, 25, 50 y 100 UI/kg
|
Como se especifica en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de participantes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tiempo para alcanzar la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Concentración máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Vida media (t½)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Volumen de distribución (Vd)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Recuperación incremental (K)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Actividad de la proteína del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: Hasta 45 días
|
Hasta 45 días
|
|
Curvas de concentración recombinante (FIXFc) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 45 días
|
hasta 45 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de julio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de julio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SYN-FIXFc-07-001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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