Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající bezpečnost a účinnost lithia u dobrovolníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

18. března 2011 aktualizováno: Massachusetts General Hospital

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti lithia v kombinaci s riluzolem u dobrovolníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Účelem této studie je porovnat účinnost lithia v kombinaci s riluzolem s riluzolem v kombinaci s placebem u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácná neurodegenerativní porucha, která vede k progresivnímu ochabování a paralýze volních svalů.

V této dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované klinické studii vědci vyhodnotí bezpečnost a účinnost léku lithium podávaného v kombinaci s riluzolem, což je lék běžně používaný k léčbě ALS, ve srovnání s placebem podávaným v kombinaci s riluzolem.

Přibližně 250 účastníků bude rekrutováno z několika center v USA a Kanadě, která patří do Severovýchodního ALS konsorcia (NEALS) a Kanadské sítě klinických zkoušek a výzkumu ALS (CALS). Zápis bude probíhat po etapách. Zpočátku bude do zkoušky přihlášeno 84 účastníků. Průběžná analýza využívající dostupná data proběhne po přihlášení 84. účastníka. Během této doby může Rada pro monitorování údajů a bezpečnosti (DSMB) jmenovaná Národními ústavy zdraví (NIH) rozhodnout o zastavení studie z důvodů účinnosti nebo marnosti nebo o zastavení registrace a požádat, aby sledování pokračovalo s již 84 účastníky. zapsán do zkušebního období, nebo DSMB může rozhodnout o pokračování zápisu.

Účastníci budou randomizováni do jedné ze dvou větví studie. První rameno dostane lithium a riluzol. Druhá skupina bude dostávat riluzol a placebo (neaktivní látka). Všichni účastníci dostanou riluzol. Po screeningu a randomizaci budou účastníci sledováni každé 4 týdny po dobu prvních 12 týdnů. Následné osobní návštěvy budou probíhat každých 8 týdnů s poslední návštěvou v 52. týdnu. Mezi osobními návštěvami budou každé 4 týdny probíhat telefonické rozhovory za účelem podání dotazníku ALSFRS-R (Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised). Následný telefonický rozhovor se uskuteční v 56. týdnu (mimo studijní medikaci), aby se zhodnotily nežádoucí účinky. Primárním výsledným měřítkem je progrese onemocnění měřená dotazníkem ALSFRS-R. Účastníci randomizovaní k placebu, jejichž onemocnění progreduje, budou převedeni na lithium po zbývající období studie (celkem až 52 týdnů).

Délka studie pro účastníky je 56 týdnů, což zahrnuje 52 týdnů léčby a následný telefonický rozhovor v 56. týdnu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodinná nebo sporadická ALS
  • Účastníci s diagnózou laboratorně podporované pravděpodobné, klinicky možné, pravděpodobné nebo definitivní ALS podle revidovaných kritérií El Escorial World Federation of Neurology
  • Doba trvání onemocnění od nástupu příznaků není delší než 36 měsíců při screeningové návštěvě
  • Věk 18 let nebo starší
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy
  • Na stabilní dávce riluzolu 50 miligramů (mg) dvakrát denně (bid) po dobu nejméně 30 dnů před screeningem
  • Vitální kapacita (VC) rovná nebo více než 60 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě
  • Kreatinin
  • Účastníci udržovaní na léčbě štítné žlázy musí být euthyroidní alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou.
  • Účastníci s psoriázou musí mít neaktivní onemocnění po dobu nejméně 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Ženy nesmí být schopny otěhotnět (např. po menopauze po dobu alespoň jednoho roku, chirurgicky sterilní nebo praktikující adekvátní antikoncepční metody) po dobu trvání studie. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě a nesmí být kojící.
  • Geografická dostupnost místa studia

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza známé citlivosti nebo nesnášenlivosti na lithium nebo jakoukoli jinou příbuznou sloučeninu
  • Předchozí expozice lithiu během 90 dnů od screeningové návštěvy
  • Expozice jakékoli zkoumané látce do 30 dnů od screeningové návštěvy
  • Účastníci, kteří jsou podvyživení, dehydratovaní nebo na dietě bez sodíku, budou vyloučeni kvůli potenciálním vedlejším účinkům uhličitanu lithného.
  • Použití digoxinu nebo jodidových solí [např. jodid vápenatý, jodovodík (kyselina jodovodíková), jodid, jodovaný glycerol (organidin), jód, jodid draselný (SSKI) a jodid sodný kromě kuchyňské soli]
  • Přítomnost některého z následujících klinických stavů: Zneužívání návykových látek během posledního roku; Nestabilní srdeční, plicní, renální, jaterní, endokrinní, hematologická nebo aktivní malignita nebo infekční onemocnění; syndrom autoimunitní nedostatečnosti (AIDS) nebo komplex související s AIDS; klinicky aktivní psoriáza do 30 dnů od screeningové návštěvy; Nestabilní psychiatrické onemocnění definované jako psychóza (halucinace nebo bludy) nebo neléčená velká deprese do 90 dnů od screeningové návštěvy; Screening sérového kreatininu vyššího nebo rovného 1,5 mg/dl (133 umol/L), hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) > 20 % nad horní hranicí; Přítomnost jakýchkoli klinicky významných abnormalit vedení na elektrokardiogramu (EKG); nebo kojící nebo mít pozitivní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 1
Účastníci randomizováni do skupiny lithium/riluzol (randomizace je 1:1 lithium/riluzol k placebu/riluzolu, tj. účastníci mají stejnou šanci, že budou randomizováni na lithium vs. placebo).
Lék: Uhličitan lithný
Účastníci obdrží kapsle, které obsahují 150 miligramů (mg) uhličitanu lithného. Účastníci budou randomizováni do skupiny lithium/riluzol nebo placebo/riluzol a budou léčeni po dobu 52 týdnů. Účastníci původně randomizovaní k placebu, kteří neuspějí (postoupí), přejdou na lithium po zbytek studie.
Lék: Riluzol
Všichni účastníci zařazení do této studie budou užívat stabilní dávku riluzolu 50 miligramů (mg) ústy (PO) dvakrát denně (BID) po dobu nejméně 30 dnů před screeningem.
Komparátor placeba: 2
Účastníci randomizováni do skupiny placebo/riluzol (randomizace je 1:1 lithium/riluzol k placebu/riluzolu, tj. účastníci mají stejnou šanci, že budou randomizováni k léčbě lithiem vs. placebo).
Lék: placebo
neaktivní látka
Lék: Riluzol
Všichni účastníci zařazení do této studie budou užívat stabilní dávku riluzolu 50 miligramů (mg) ústy (PO) dvakrát denně (BID) po dobu nejméně 30 dnů před screeningem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční hodnotící škála amyotrofické laterální sklerózy – revidovaný dotazník (ALSFRS-R)
Časové okno: 9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)
ALSFRS-R je samoobslužný dotazník na ordinální stupnici hodnocení (hodnocení 0-4 pro každou otázku, 4 je nejfunkčnější, 0-48 celkem) 12 funkčních aktivit. Nejfunkčnější celkové skóre je 48. ALSFRS-R provedeno na začátku a v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 a 52, v závislosti na délce registrace. Byl hodnocen počet subjektů, u kterých selhalo, podle léčebné skupiny. Selhání bylo definováno jako 6bodový pokles ALSFRS-R nebo úmrtí oproti výchozí hodnotě.
9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaný dotazník (ALSFRS-R)
Časové okno: 9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)
ALSFRS-R je samoobslužný dotazník na ordinální stupnici hodnocení (hodnocení 0-4 pro každou otázku, 4 je nejfunkčnější, 0-48 celkem) 12 funkčních aktivit. Nejfunkčnější celkové skóre je 48. ALSFRS-R provedeno na začátku a v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 a 52, v závislosti na délce registrace. Sekundární účinnost byla hodnocena srovnáním průměrné rychlosti poklesu skóre ALSFRS-R podle léčebné skupiny.
9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)
Vitální kapacita (VC) (procento předpokládané normální hodnoty)
Časové okno: 9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)
Sekundární účinnost byla měřena srovnáním rychlosti poklesu průměrné VC podle léčebné skupiny.
9 měsíců: Výchozí stav do ukončení studia (leden 2009 – říjen 2009)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Vrchní vyšetřovatel: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2009

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. dubna 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2011

Naposledy ověřeno

1. března 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • U01NS049640 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 3U01NS049640-04S1 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit