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Étude pour étudier l'innocuité et l'efficacité du lithium chez des volontaires atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

18 mars 2011 mis à jour par: Massachusetts General Hospital

Une étude multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à étudier l'innocuité et l'efficacité du lithium en association avec le riluzole chez des volontaires atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de cette étude est de comparer l'efficacité du lithium associé au riluzole à celle du riluzole associé à un placebo chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare qui se traduit par une atrophie progressive et une paralysie des muscles volontaires.

Dans cet essai clinique à double insu, randomisé et contrôlé par placebo, les chercheurs évalueront l'innocuité et l'efficacité du médicament lithium administré en association avec le riluzole, un médicament couramment utilisé pour traiter la SLA, par rapport à un placebo administré en association avec le riluzole.

Environ 250 participants seront recrutés dans plusieurs centres, aux États-Unis et au Canada, qui appartiennent au Northeast ALS Consortium (NEALS) et au Canadian ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). L'inscription se fera par étapes. Au départ, 84 participants seront inscrits à l'essai. Une analyse intermédiaire utilisant les données disponibles aura lieu après l'inscription du 84e participant. Pendant ce temps, le Data and Safety Monitoring Board (DSMB) nommé par les National Institutes of Health (NIH) peut décider d'arrêter l'essai pour des raisons d'efficacité ou de futilité ou d'arrêter le recrutement et demander que le suivi se poursuive avec les 84 participants déjà inscrits à l'essai, ou le DSMB peut décider de poursuivre l'inscription.

Les participants seront randomisés dans l'un des deux bras de l'étude. Le premier bras recevra du lithium et du riluzole. Le deuxième bras recevra du riluzole et un placebo (une substance inactive). Tous les participants recevront du riluzole. Après sélection et randomisation, les participants seront suivis toutes les 4 semaines pendant les 12 premières semaines. Les visites en personne ultérieures auront lieu toutes les 8 semaines avec une dernière visite à la semaine 52. Entre les visites en personne, des entretiens téléphoniques auront lieu toutes les 4 semaines pour administrer le questionnaire de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrope (ALSFRS-R). Un entretien téléphonique de suivi aura lieu à la semaine 56 (hors médicament à l'étude) pour examiner les événements indésirables. Le critère de jugement principal est la progression de la maladie telle que mesurée par le questionnaire ALSFRS-R. Les participants randomisés au placebo dont la maladie progresse seront passés au lithium pour la période restante de l'étude (jusqu'à 52 semaines au total).

La durée de l'étude pour les participants est de 56 semaines, ce qui comprend 52 semaines de traitement et un entretien téléphonique de suivi à la semaine 56.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

84

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • SLA familiale ou sporadique
  • Participants ayant reçu un diagnostic de SLA probable, cliniquement possible, probable ou certaine selon les critères révisés d'El Escorial de la Fédération mondiale de neurologie
  • Durée de la maladie depuis l'apparition des symptômes ne dépassant pas 36 mois lors de la visite de dépistage
  • 18 ans ou plus
  • Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'essai
  • Sur une dose stable de riluzole 50 milligrammes (mg) deux fois par jour (bid) pendant au moins 30 jours avant le dépistage
  • Capacité vitale (CV) égale ou supérieure à 60 % de la valeur normale prédite pour le sexe, la taille et l'âge lors de la visite de dépistage
  • Créatinine
  • Les participants maintenus sous médication thyroïdienne doivent être euthyroïdiens depuis au moins 3 mois avant la visite de dépistage.
  • Les participants atteints de psoriasis doivent avoir une maladie inactive depuis au moins 30 jours avant la visite de dépistage.
  • Les femmes ne doivent pas être en mesure de devenir enceintes (par exemple, après la ménopause pendant au moins un an, chirurgicalement stériles ou pratiquant des méthodes de contraception adéquates) pendant la durée de l'étude. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors de la visite de dépistage et ne pas allaiter.
  • Accessibilité géographique au site d'étude

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de sensibilité ou d'intolérance connue au lithium ou à tout autre composé apparenté
  • Exposition antérieure au lithium dans les 90 jours suivant la visite de dépistage
  • Exposition à tout agent expérimental dans les 30 jours suivant la visite de dépistage
  • Les participants souffrant de malnutrition, de déshydratation ou suivant un régime sans sodium seront exclus en raison des effets secondaires potentiels du carbonate de lithium
  • Utilisation de digoxine ou de sels d'iodure [par ex. iodure de calcium, iodure d'hydrogène (acide iodhydrique), iodure, glycérol iodé (Organidin), iode, iodure de potassium (SSKI) et supplémentation en iodure de sodium au-delà du sel de table]
  • Présence de l'une des conditions cliniques suivantes : Toxicomanie au cours de la dernière année ; Instable cardiaque, pulmonaire, rénal, hépatique, endocrinien, hématologique ou malignité active ou maladie infectieuse ; syndrome de déficience auto-immune (SIDA) ou complexe lié au SIDA; Psoriasis cliniquement actif dans les 30 jours suivant la visite de dépistage ; Maladie psychiatrique instable définie comme une psychose (hallucinations ou délires) ou une dépression majeure non traitée dans les 90 jours suivant la visite de dépistage ; Dépistage créatinine sérique supérieure ou égale à 1,5 mg/dL (133 umol/L), hormone stimulant la thyroïde (TSH) > 20 % au-dessus de la limite supérieure ; Présence de toute anomalie de conduction cliniquement significative sur l'électrocardiogramme (ECG) ; ou Allaiter ou avoir un test de grossesse sérique positif lors de la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: 1
Participants randomisés pour le lithium/riluzole (la randomisation est de 1:1 lithium/riluzole contre placebo/riluzole, c'est-à-dire que les participants ont une chance égale d'être randomisés pour le lithium par rapport au placebo).
Médicament: Carbonate de lithium
Les participants recevront des gélules contenant 150 milligrammes (mg) de carbonate de lithium. Les participants seront randomisés pour recevoir du lithium/riluzole ou un placebo/riluzole et seront traités pendant 52 semaines. Les participants initialement randomisés au placebo qui échouent (progrès) passeront au lithium pour le reste de l'essai.
Médicament: Riluzole
Tous les participants inscrits à cette étude prendront une dose stable de 50 milligrammes (mg) de riluzole par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) pendant au moins 30 jours avant le dépistage.
Comparateur placebo: 2
Participants randomisés dans le groupe placebo/riluzole (la randomisation est de 1:1 lithium/riluzole par rapport au placebo/riluzole, c'est-à-dire que les participants ont une chance égale d'être randomisés dans le groupe lithium par rapport au placebo).
Médicament: placebo
une substance inactive
Médicament: Riluzole
Tous les participants inscrits à cette étude prendront une dose stable de 50 milligrammes (mg) de riluzole par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) pendant au moins 30 jours avant le dépistage.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique - Questionnaire révisé (ALSFRS-R)
Délai: 9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009 - octobre 2009)
ALSFRS-R est un questionnaire d'échelle d'évaluation ordinale auto-administré (évaluation 0-4 pour chaque question, 4 est la plus fonctionnelle, 0-48 au total) de 12 activités fonctionnelles. Le score total le plus fonctionnel est de 48. ALSFRS-R effectué au départ et aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 et 52, en fonction de la durée d'inscription. Le nombre de sujets ayant échoué par groupe de traitement a été évalué. L'échec a été défini comme une baisse de 6 points de l'ALSFRS-R ou le décès par rapport au départ.
9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009 - octobre 2009)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique - Questionnaire révisé (ALSFRS-R)
Délai: 9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009 - octobre 2009)
ALSFRS-R est un questionnaire d'échelle d'évaluation ordinale auto-administré (évaluation 0-4 pour chaque question, 4 est la plus fonctionnelle, 0-48 au total) de 12 activités fonctionnelles. Le score total le plus fonctionnel est de 48. ALSFRS-R effectué au départ et aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 et 52, en fonction de la durée d'inscription. L'efficacité secondaire a été évaluée en comparant le taux moyen de déclin du score ALSFRS-R par groupe de traitement.
9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009 - octobre 2009)
Capacité vitale (VC) (Pourcentage de la normale prévue)
Délai: 9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009-octobre 2009)
L'efficacité secondaire a été mesurée en comparant le taux de déclin de la CV moyenne par groupe de traitement.
9 mois : de la période de référence à la fin de l'étude (janvier 2009-octobre 2009)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Collaborateurs

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Chercheur principal: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Chercheur principal: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2009

Première publication (Estimation)

7 janvier 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 avril 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2011

Dernière vérification

1 mars 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • U01NS049640 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 3U01NS049640-04S1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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