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Studio per studiare la sicurezza e l'efficacia del litio nei volontari con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

18 marzo 2011 aggiornato da: Massachusetts General Hospital

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, per studiare la sicurezza e l'efficacia del litio in combinazione con il riluzolo nei volontari con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia del litio combinato con riluzolo rispetto al riluzolo combinato con placebo nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una rara malattia neurodegenerativa che provoca un progressivo deperimento e paralisi dei muscoli volontari.

In questo studio clinico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, i ricercatori valuteranno la sicurezza e l'efficacia del farmaco litio somministrato in combinazione con riluzolo, un farmaco comunemente usato per trattare la SLA, rispetto a un placebo somministrato in combinazione con riluzolo.

Saranno reclutati circa 250 partecipanti da più centri, negli Stati Uniti e in Canada, che appartengono al Northeast ALS Consortium (NEALS) e al Canadian ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). L'iscrizione avverrà per gradi. Inizialmente 84 partecipanti saranno arruolati nella sperimentazione. Un'analisi ad interim utilizzando i dati disponibili avverrà dopo l'arruolamento dell'84° partecipante. Durante questo periodo, il Data and Safety Monitoring Board (DSMB) nominato dal National Institutes of Health (NIH) può decidere di interrompere la sperimentazione per motivi di efficacia o futilità o di interrompere l'arruolamento e richiedere che il follow-up continui con gli 84 partecipanti già iscritto alla sperimentazione, oppure il DSMB può decidere di continuare l'iscrizione.

I partecipanti saranno randomizzati a uno dei due bracci dello studio. Il braccio uno riceverà litio e riluzolo. Il secondo braccio riceverà riluzolo e placebo (una sostanza inattiva). Tutti i partecipanti riceveranno riluzolo. Dopo lo screening e la randomizzazione, i partecipanti saranno seguiti ogni 4 settimane per le prime 12 settimane. Le successive visite di persona avverranno ogni 8 settimane con una visita finale alla settimana 52. Tra le visite di persona, si svolgeranno interviste telefoniche ogni 4 settimane per somministrare il questionario ALSFRS-R (Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised). Un colloquio telefonico di follow-up si svolgerà alla settimana 56 (fuori dal farmaco in studio) per rivedere gli eventi avversi. L'outcome primario è la progressione della malattia misurata dal questionario ALSFRS-R. - Partecipanti randomizzati al placebo la cui malattia progredisce passerà al litio per il periodo rimanente dello studio (fino a 52 settimane in totale).

La durata dello studio per i partecipanti è di 56 settimane che include 52 settimane di trattamento e un colloquio telefonico di follow-up alla settimana 56.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SLA familiare o sporadica
  • Partecipanti con diagnosi di SLA probabile, clinicamente possibile, probabile o definita supportata dal laboratorio secondo i criteri El Escorial rivisti della World Federation of Neurology
  • Durata della malattia dall'insorgenza dei sintomi non superiore a 36 mesi alla visita di screening
  • Età 18 anni o più
  • In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure di prova
  • Con una dose stabile di riluzolo 50 milligrammi (mg) due volte al giorno (offerta) per almeno 30 giorni prima dello screening
  • Capacità vitale (VC) uguale o superiore al 60% del valore normale previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening
  • Creatinina
  • I partecipanti mantenuti in terapia con farmaci per la tiroide devono essere eutiroidei per almeno 3 mesi prima della visita di screening.
  • I partecipanti con psoriasi devono avere una malattia inattiva per almeno 30 giorni prima della visita di screening.
  • Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte (ad es. post menopausa da almeno un anno, chirurgicamente sterili o praticare adeguati metodi di controllo delle nascite) per la durata dello studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo alla visita di screening e non allattare.
  • Accessibilità geografica al sito di studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di nota sensibilità o intollerabilità al litio o a qualsiasi altro composto correlato
  • - Precedente esposizione al litio entro 90 giorni dalla visita di screening
  • Esposizione a qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening
  • I partecipanti che sono malnutriti, disidratati o che seguono una dieta priva di sodio saranno esclusi a causa dei potenziali effetti collaterali del carbonato di litio
  • Uso di digossina o sali di ioduro [ad es. ioduro di calcio, ioduro di idrogeno (acido iodrico), ioduro, glicerolo iodato (organidina), iodio, ioduro di potassio (SSKI) e supplementazione di ioduro di sodio oltre al sale da cucina]
  • Presenza di una delle seguenti condizioni cliniche: Abuso di sostanze nell'ultimo anno; Tumore instabile cardiaco, polmonare, renale, epatico, endocrino, ematologico o attivo o malattia infettiva; sindrome da deficienza autoimmune (AIDS) o complesso correlato all'AIDS; Psoriasi clinicamente attiva entro 30 giorni dalla Visita di Screening; Malattia psichiatrica instabile definita come psicosi (allucinazioni o deliri) o depressione maggiore non trattata entro 90 giorni dalla visita di screening; Screening della creatinina sierica maggiore o uguale a 1,5 mg/dL (133 umol/L), ormone stimolante la tiroide (TSH) > 20% al di sopra del limite superiore; Presenza di eventuali anomalie di conduzione clinicamente significative sull'elettrocardiogramma (ECG); o In allattamento o avere un test di gravidanza su siero positivo alla visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 1
Partecipanti randomizzati a litio/riluzolo (la randomizzazione è 1:1 litio/riluzolo rispetto a placebo/riluzolo, ovvero i partecipanti hanno la stessa possibilità di essere randomizzati a litio rispetto a placebo).
Droga: Carbonato di litio
I partecipanti riceveranno capsule che contengono 150 milligrammi (mg) di carbonato di litio. I partecipanti saranno randomizzati a litio/riluzolo o placebo/riluzolo e trattati per 52 settimane. I partecipanti originariamente randomizzati al placebo che falliscono (progresso) passeranno al litio per il resto dello studio.
Droga: Riluzolo
Tutti i partecipanti arruolati in questo studio assumeranno una dose stabile di riluzolo 50 milligrammi (mg) per via orale (PO) due volte al giorno (BID) per almeno 30 giorni prima dello screening.
Comparatore placebo: 2
Partecipanti randomizzati a placebo/riluzolo (la randomizzazione è 1:1 litio/riluzolo rispetto a placebo/riluzolo, ovvero i partecipanti hanno la stessa possibilità di essere randomizzati a litio rispetto a placebo).
Droga: placebo
una sostanza inattiva
Droga: Riluzolo
Tutti i partecipanti arruolati in questo studio assumeranno una dose stabile di riluzolo 50 milligrammi (mg) per via orale (PO) due volte al giorno (BID) per almeno 30 giorni prima dello screening.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - Questionario rivisto (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009 - ottobre 2009)
ALSFRS-R è un questionario su scala di valutazione ordinale autosomministrato (valutazione 0-4 per ogni domanda, 4 è la più funzionale, 0-48 in totale) di 12 attività funzionali. Il punteggio totale più funzionale è 48. ALSFRS-R eseguito al basale e alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 e 52, a seconda della durata dell'arruolamento. È stato valutato il numero di soggetti che hanno fallito per gruppo di trattamento. Il fallimento è stato definito come calo di 6 punti in ALSFRS-R o morte rispetto al basale.
9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009 - ottobre 2009)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - Questionario rivisto (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009 - ottobre 2009)
ALSFRS-R è un questionario su scala di valutazione ordinale autosomministrato (valutazione 0-4 per ogni domanda, 4 è la più funzionale, 0-48 in totale) di 12 attività funzionali. Il punteggio totale più funzionale è 48. ALSFRS-R eseguito al basale e alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 e 52, a seconda della durata dell'arruolamento. L'efficacia secondaria è stata valutata confrontando il tasso medio di declino del punteggio ALSFRS-R per gruppo di trattamento.
9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009 - ottobre 2009)
Capacità vitale (VC) (percentuale del normale previsto)
Lasso di tempo: 9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009- ottobre 2009)
L'efficacia secondaria è stata misurata confrontando il tasso di declino della VC media per gruppo di trattamento.
9 mesi: dalla baseline alla fine dello studio (gennaio 2009- ottobre 2009)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Investigatori

  • Investigatore principale: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Investigatore principale: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2009

Primo Inserito (Stima)

7 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 aprile 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2011

Ultimo verificato

1 marzo 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • U01NS049640 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 3U01NS049640-04S1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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