Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​lithium hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. marts 2011 opdateret af: Massachusetts General Hospital

En multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​lithium i kombination med riluzol hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​lithium kombineret med riluzol med riluzol kombineret med placebo hos mennesker med amyotrofisk lateral sklerose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjælden, neurodegenerativ lidelse, der resulterer i progressiv svind og lammelse af frivillige muskler.

I dette dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede kliniske forsøg vil forskerne evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​lægemidlet lithium givet i kombination med riluzol, et lægemiddel, der almindeligvis anvendes til behandling af ALS, sammenlignet med et placebo givet i kombination med riluzol.

Cirka 250 deltagere vil blive rekrutteret fra flere centre, i USA og Canada, der tilhører Northeast ALS Consortium (NEALS) og det canadiske ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). Tilmelding vil ske i etaper. I første omgang vil 84 deltagere blive tilmeldt forsøget. En foreløbig analyse ved hjælp af tilgængelige data vil finde sted, efter at den 84. deltager er tilmeldt. I løbet af denne tid kan Data and Safety Monitoring Board (DSMB), der er udpeget af National Institutes of Health (NIH), beslutte at stoppe forsøget af effektivitets- eller nytteløse årsager eller at stoppe tilmeldingen og anmode om, at opfølgningen fortsætter med de 84 deltagere, der allerede er tilmeldt prøven, eller DSMB kan beslutte at fortsætte tilmeldingen.

Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​undersøgelsens to arme. Arm en vil modtage lithium og riluzol. Arm to vil modtage riluzol og placebo (et inaktivt stof). Alle deltagere vil modtage riluzol. Efter screening og randomisering vil deltagerne blive fulgt hver 4. uge i de første 12 uger. Efterfølgende personlige besøg vil finde sted hver 8. uge med et sidste besøg i uge 52. Mellem de personlige besøg vil telefoninterviews finde sted hver 4. uge for at administrere spørgeskemaet Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). En opfølgende telefonsamtale vil finde sted i uge 56 (uden undersøgelsesmedicin) for at gennemgå bivirkninger. Det primære resultatmål er sygdomsprogression målt ved ALSFRS-R spørgeskemaet. Deltagere randomiseret til placebo, hvis sygdom skrider frem, vil blive krydset over til lithium i den resterende periode af undersøgelsen (op til 52 uger i alt).

Varigheden af ​​undersøgelsen for deltagere er 56 uger, hvilket inkluderer 52 ugers behandling og en opfølgende telefonsamtale i uge 56.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Familiær eller sporadisk ALS
  • Deltagere diagnosticeret med laboratorieunderstøttet sandsynlig, klinisk mulig, sandsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Sygdomsvarighed fra symptomdebut ikke længere end 36 måneder ved screeningsbesøget
  • Alder 18 år eller ældre
  • I stand til at give informeret samtykke og overholde forsøgsprocedurer
  • På en stabil dosis af riluzol 50 milligram (mg) to gange dagligt (bud) i mindst 30 dage før screening
  • Vitalkapacitet (VC) lig med eller mere end 60 % af den forventede normalværdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget
  • Kreatinin
  • Deltagere, der holdes på skjoldbruskkirtelmedicin, skal være euthyroid i mindst 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Deltagere med psoriasis skal have inaktiv sygdom i mindst 30 dage før screeningsbesøget.
  • Kvinder må ikke være i stand til at blive gravide (f.eks. efter overgangsalderen i mindst et år, kirurgisk sterile eller praktisere passende præventionsmetoder) i løbet af undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningsbesøget og være ikke-ammende.
  • Geografisk tilgængelighed til studiestedet

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kendt følsomhed eller intolerance over for lithium eller enhver anden beslægtet forbindelse
  • Forudgående eksponering for lithium inden for 90 dage efter screeningsbesøget
  • Eksponering for ethvert forsøgsmiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget
  • Deltagere, der er underernærede, dehydrerede eller på en natriumfri diæt vil blive udelukket på grund af de potentielle bivirkninger af lithiumcarbonat
  • Anvendelse af digoxin eller iodidsalte [f.eks. calciumiodid, hydrogeniodid (hydriodic acid), iodid, jodated glycerol (Organidin), jod, kaliumiodid (SSKI) og natriumiodid supplering ud over bordsalt]
  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende kliniske tilstande: Stofmisbrug inden for det seneste år; Ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin, hæmatologisk eller aktiv malignitet eller infektionssygdom; autoimmunt mangelsyndrom (AIDS) eller AIDS-relateret kompleks; Klinisk aktiv psoriasis inden for 30 dage efter screeningsbesøget; Ustabil psykiatrisk sygdom defineret som psykose (hallucinationer eller vrangforestillinger) eller ubehandlet svær depression inden for 90 dage efter screeningsbesøget; Screening af serumkreatinin større end eller lig med 1,5 mg/dL (133 umol/L), thyreoideastimulerende hormon (TSH) > 20 % over den øvre grænse; Tilstedeværelse af klinisk signifikante ledningsabnormiteter på elektrokardiogram (EKG); eller ammende eller have en positiv serumgraviditetstest ved screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
Deltagere randomiseret til lithium/riluzol (randomisering er 1:1 lithium/riluzol til placebo/riluzol, dvs. deltagerne har lige stor chance for at blive randomiseret til lithium vs. placebo).
Medicin: Lithiumkarbonat
Deltagerne vil modtage kapsler, der indeholder 150 milligram (mg) lithiumcarbonat. Deltagerne vil blive randomiseret til lithium/riluzol eller placebo/riluzol og behandles i 52 uger. Deltagere, der oprindeligt var randomiseret til placebo, og som fejler (fremskridt), vil gå over til lithium i resten af ​​forsøget.
Medicin: Riluzol
Alle deltagere, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil tage en stabil dosis riluzol 50 milligram (mg) gennem munden (PO) to gange dagligt (BID) i mindst 30 dage før screening.
Placebo komparator: 2
Deltagere randomiseret til placebo/riluzol (randomisering er 1:1 lithium/riluzol til placebo/riluzol, dvs. deltagerne har lige stor chance for at blive randomiseret til lithium vs. placebo).
Medicin: placebo
et inaktivt stof
Medicin: Riluzol
Alle deltagere, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil tage en stabil dosis riluzol 50 milligram (mg) gennem munden (PO) to gange dagligt (BID) i mindst 30 dage før screening.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala - Revideret spørgeskema (ALSFRS-R)
Tidsramme: 9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R er et selvadministreret ordinær vurderingsskala-spørgeskema (vurdering 0-4 for hvert spørgsmål, 4 er mest funktionel, 0-48 i alt) af 12 funktionelle aktiviteter. Den mest funktionelle samlede score er 48. ALSFRS-R udført ved baseline og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 og 52, afhængigt af tilmeldingens varighed. Antallet af forsøgspersoner, der fejlede efter behandlingsgruppe, blev evalueret. Fejl blev defineret som et fald på 6 punkter i ALSFRS-R eller død fra baseline.
9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009 - oktober 2009)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurderingsskala - Revideret spørgeskema(ALSFRS-R)
Tidsramme: 9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R er et selvadministreret ordinær vurderingsskala-spørgeskema (vurdering 0-4 for hvert spørgsmål, 4 er mest funktionel, 0-48 i alt) af 12 funktionelle aktiviteter. Den mest funktionelle samlede score er 48. ALSFRS-R udført ved baseline og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 og 52, afhængigt af tilmeldingens varighed. Sekundær effektivitet blev evalueret ved at sammenligne den gennemsnitlige hastighed for fald i ALSFRS-R-score efter behandlingsgruppe.
9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009 - oktober 2009)
Vital kapacitet (VC) (procent af forventet normal)
Tidsramme: 9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009- oktober 2009)
Sekundær effektivitet blev målt ved at sammenligne hastigheden af ​​faldet i gennemsnitlig VC efter behandlingsgruppe.
9 måneder: Baseline til studieafslutning (januar 2009- oktober 2009)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Ledende efterforsker: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2009

Først opslået (Skøn)

7. januar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. april 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2011

Sidst verificeret

1. marts 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • U01NS049640 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 3U01NS049640-04S1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner