Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van lithium te onderzoeken bij vrijwilligers met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

18 maart 2011 bijgewerkt door: Massachusetts General Hospital

Een multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van lithium in combinatie met riluzol te onderzoeken bij vrijwilligers met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het doel van deze studie is om de effectiviteit van lithium in combinatie met riluzol te vergelijken met riluzol in combinatie met placebo bij mensen met amyotrofische laterale sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die resulteert in progressieve verspilling en verlamming van vrijwillige spieren.

In deze dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie zullen onderzoekers de veiligheid en doeltreffendheid evalueren van het medicijn lithium gegeven in combinatie met riluzol, een medicijn dat gewoonlijk wordt gebruikt om ALS te behandelen, in vergelijking met een placebo gegeven in combinatie met riluzol.

Er zullen ongeveer 250 deelnemers worden geworven uit meerdere centra, in de VS en Canada, die behoren tot het Northeast ALS Consortium (NEALS) en het Canadian ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). De inschrijving gaat in fasen. In eerste instantie zullen 84 deelnemers deelnemen aan de proef. Na inschrijving van de 84e deelnemer vindt een tussentijdse analyse plaats met behulp van beschikbare gegevens. Gedurende deze tijd kan de Data and Safety Monitoring Board (DSMB), aangesteld door de National Institutes of Health (NIH), besluiten om de studie stop te zetten om redenen van werkzaamheid of zinloosheid, of om de inschrijving stop te zetten en te verzoeken dat de follow-up wordt voortgezet met de reeds 84 deelnemers. ingeschreven voor het onderzoek, of de DSMB kan besluiten de inschrijving voort te zetten.

Deelnemers worden gerandomiseerd naar een van de twee takken van het onderzoek. Arm één krijgt lithium en riluzol. Arm twee krijgt riluzol en placebo (een inactieve stof). Alle deelnemers krijgen riluzol. Na screening en randomisatie worden de deelnemers de eerste 12 weken elke 4 weken gevolgd. Daaropvolgende persoonlijke bezoeken vinden om de 8 weken plaats met een laatste bezoek in week 52. Tussen de persoonlijke bezoeken door vinden er om de 4 weken telefonische interviews plaats om de Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) vragenlijst af te nemen. Een telefonisch vervolggesprek zal plaatsvinden in week 56 (zonder studiemedicatie) om bijwerkingen te beoordelen. De primaire uitkomstmaat is ziekteprogressie zoals gemeten met de ALSFRS-R-vragenlijst. Deelnemers gerandomiseerd naar placebo bij wie de ziekte voortschrijdt, zullen worden overgezet op lithium voor de resterende periode van het onderzoek (tot in totaal 52 weken).

De duur van het onderzoek voor deelnemers is 56 weken, inclusief 52 weken behandeling en een telefonisch vervolggesprek in week 56.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Familiale of sporadische ALS
  • Deelnemers gediagnosticeerd met door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, klinisch mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS volgens de criteria van de World Federation of Neurology Revised El Escorial
  • Duur van de ziekte vanaf het begin van de symptomen niet langer dan 36 maanden bij het screeningsbezoek
  • Leeftijd 18 jaar of ouder
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan procesprocedures
  • Op een stabiele dosis riluzol 50 milligram (mg) tweemaal daags (bid) gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Vitale capaciteit (VC) gelijk aan of meer dan 60% van de voorspelde normale waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij het screeningsbezoek
  • Creatinine
  • Deelnemers die op schildkliermedicatie worden gehouden, moeten ten minste 3 maanden vóór het screeningsbezoek euthyroïde zijn.
  • Deelnemers met psoriasis moeten ten minste 30 dagen vóór het screeningsbezoek een inactieve ziekte hebben.
  • Vrouwen mogen tijdens de duur van het onderzoek niet zwanger kunnen worden (bijvoorbeeld na de menopauze gedurende ten minste één jaar, chirurgisch steriel zijn of geschikte anticonceptiemethodes toepassen). Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij het screeningsbezoek en mogen geen borstvoeding geven.
  • Geografische toegankelijkheid van de onderzoekslocatie

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van bekende gevoeligheid of intolerantie voor lithium of voor een andere verwante verbinding
  • Eerdere blootstelling aan lithium binnen 90 dagen na het screeningsbezoek
  • Blootstelling aan een onderzoeksagent binnen 30 dagen na het screeningsbezoek
  • Deelnemers die ondervoed of uitgedroogd zijn of een natriumvrij dieet volgen, worden uitgesloten vanwege de mogelijke bijwerkingen van lithiumcarbonaat
  • Gebruik van digoxine- of jodidezouten [bijv. calciumjodide, waterstofjodide (waterstofjodide), jodide, gejodeerde glycerol (Organidin), jodium, kaliumjodide (SSKI) en natriumjodide-suppletie naast keukenzout]
  • Aanwezigheid van een van de volgende klinische aandoeningen: middelenmisbruik in het afgelopen jaar; Onstabiele hart-, long-, nier-, lever-, endocriene, hematologische of actieve maligniteit of infectieziekte; auto-immuun deficiëntiesyndroom (AIDS) of AIDS-gerelateerd complex; Klinisch actieve psoriasis binnen 30 dagen na het screeningsbezoek; Instabiele psychiatrische ziekte gedefinieerd als psychose (hallucinaties of wanen) of onbehandelde ernstige depressie binnen 90 dagen na het screeningsbezoek; Screening van serumcreatinine hoger dan of gelijk aan 1,5 mg/dL (133 umol/L), schildklierstimulerend hormoon (TSH) > 20% boven de bovengrens; Aanwezigheid van klinisch significante geleidingsafwijkingen op het elektrocardiogram (ECG); of borstvoeding geeft of een positieve serumzwangerschapstest heeft tijdens het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: 1
Deelnemers gerandomiseerd naar lithium/riluzol (randomisatie is 1:1 lithium/riluzol naar placebo/riluzol, d.w.z. deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar lithium vs. placebo).
Geneesmiddel: Lithiumcarbonaat
Deelnemers krijgen capsules die 150 milligram (mg) lithiumcarbonaat bevatten. Deelnemers worden gerandomiseerd naar lithium/riluzol of placebo/riluzol en gedurende 52 weken behandeld. Deelnemers die oorspronkelijk gerandomiseerd waren naar placebo en die falen (voortgang) zullen voor de rest van de proef overstappen op lithium.
Geneesmiddel: Riluzol
Alle deelnemers aan dit onderzoek zullen gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis riluzol 50 milligram (mg) via de mond (PO) tweemaal per dag (BID) innemen.
Placebo-vergelijker: 2
Deelnemers gerandomiseerd naar placebo/riluzol (randomisatie is 1:1 lithium/riluzol naar placebo/riluzol, d.w.z. deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar lithium vs. placebo).
Geneesmiddel: placebo
een inactieve stof
Geneesmiddel: Riluzol
Alle deelnemers aan dit onderzoek zullen gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis riluzol 50 milligram (mg) via de mond (PO) tweemaal per dag (BID) innemen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose - herziene vragenlijst (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R is een zelf-toegediende ordinale beoordelingsschaalvragenlijst (score 0-4 voor elke vraag, 4 is het meest functioneel, 0-48 in totaal) van 12 functionele activiteiten. De meest functionele totaalscore is 48. ALSFRS-R uitgevoerd bij baseline en in week 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 & 52, afhankelijk van de inschrijvingsduur. Het aantal proefpersonen dat faalde per behandelingsgroep werd geëvalueerd. Falen werd gedefinieerd als een daling van 6 punten in ALSFRS-R of overlijden vanaf de basislijn.
9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009 - oktober 2009)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose - herziene vragenlijst (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R is een zelf-toegediende ordinale beoordelingsschaalvragenlijst (score 0-4 voor elke vraag, 4 is het meest functioneel, 0-48 in totaal) van 12 functionele activiteiten. De meest functionele totaalscore is 48. ALSFRS-R uitgevoerd bij baseline en in week 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 & 52, afhankelijk van de inschrijvingsduur. De secundaire werkzaamheid werd geëvalueerd door de gemiddelde afnamesnelheid van de ALSFRS-R-score per behandelingsgroep te vergelijken.
9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009 - oktober 2009)
Vitale capaciteit (VC) (percentage van voorspeld normaal)
Tijdsspanne: 9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009-oktober 2009)
Secundaire werkzaamheid werd gemeten door de afnamesnelheid van de gemiddelde VC per behandelingsgroep te vergelijken.
9 maanden: Baseline tot studiebeëindiging (januari 2009-oktober 2009)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Hoofdonderzoeker: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

7 januari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 april 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2011

Laatst geverifieerd

1 maart 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • U01NS049640 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • 3U01NS049640-04S1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren