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Estudo para Investigar a Segurança e Eficácia do Lítio em Voluntários com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

18 de março de 2011 atualizado por: Massachusetts General Hospital

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, para investigar a segurança e a eficácia do lítio em combinação com o riluzol em voluntários com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O objetivo deste estudo é comparar a eficácia do lítio combinado com riluzol com o riluzol combinado com placebo em pessoas com esclerose lateral amiotrófica.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rara que resulta em perda progressiva e paralisia dos músculos voluntários.

Neste ensaio clínico duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, os pesquisadores avaliarão a segurança e a eficácia do medicamento lítio administrado em combinação com o riluzol, um medicamento comumente usado para tratar a ELA, em comparação com um placebo administrado em combinação com o riluzol.

Aproximadamente 250 participantes serão recrutados em vários centros, nos EUA e no Canadá, que pertencem ao Nordeste ALS Consortium (NEALS) e à Canadian ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). As inscrições ocorrerão em etapas. Inicialmente, 84 participantes serão inscritos no estudo. Uma análise intermediária usando os dados disponíveis ocorrerá após a inscrição do 84º participante. Durante esse período, o Conselho de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMB) nomeado pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) pode decidir interromper o estudo por motivos de eficácia ou futilidade ou interromper a inscrição e solicitar que o acompanhamento continue com os 84 participantes já inscritos no teste, ou o DSMB pode decidir continuar a inscrição.

Os participantes serão randomizados para um dos dois braços do estudo. O braço um receberá lítio e riluzol. O braço dois receberá riluzol e placebo (uma substância inativa). Todos os participantes receberão riluzol. Após triagem e randomização, os participantes serão acompanhados a cada 4 semanas durante as primeiras 12 semanas. As visitas pessoais subsequentes ocorrerão a cada 8 semanas com uma visita final na semana 52. Entre as visitas pessoais, serão realizadas entrevistas por telefone a cada 4 semanas para administrar o questionário Revisão da Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrópica (ALSFRS-R). Uma entrevista por telefone de acompanhamento ocorrerá na semana 56 (sem medicação do estudo) para revisar os eventos adversos. O desfecho primário é a progressão da doença medida pelo questionário ALSFRS-R. Os participantes randomizados para placebo cuja doença progride serão transferidos para lítio pelo período restante do estudo (até 52 semanas no total).

A duração do estudo para os participantes é de 56 semanas, que inclui 52 semanas de tratamento e uma entrevista por telefone de acompanhamento na semana 56.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

84

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA familiar ou esporádica
  • Participantes diagnosticados com ELA provável, clinicamente possível, provável ou definitiva com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
  • Duração da doença desde o início dos sintomas não superior a 36 meses na visita de triagem
  • Idade 18 anos ou mais
  • Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
  • Em uma dose estável de riluzole 50 miligramas (mg) duas vezes por dia (bid) por pelo menos 30 dias antes da triagem
  • Capacidade vital (CV) igual ou superior a 60% do valor normal previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem
  • Creatinina
  • Os participantes mantidos com medicação para tireoide devem estar eutireoidianos por pelo menos 3 meses antes da visita de triagem.
  • Os participantes com psoríase devem ter doença inativa por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem.
  • As mulheres não devem poder engravidar (por exemplo, pós-menopausa por pelo menos um ano, cirurgicamente estéreis ou praticando métodos adequados de controle de natalidade) durante o estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na visita de triagem e não amamentar.
  • Acessibilidade geográfica ao local de estudo

Critério de exclusão:

  • História de sensibilidade ou intolerância conhecida ao lítio ou a qualquer outro composto relacionado
  • Exposição prévia ao lítio dentro de 90 dias da visita de triagem
  • Exposição a qualquer agente investigacional dentro de 30 dias da visita de triagem
  • Os participantes desnutridos, desidratados ou em dieta sem sódio serão excluídos devido aos possíveis efeitos colaterais do carbonato de lítio
  • Uso de digoxina ou sais de iodeto [p. iodeto de cálcio, iodeto de hidrogênio (ácido iodídrico), iodeto, glicerol iodado (Organidina), iodo, iodeto de potássio (SSKI) e suplementação de iodeto de sódio além do sal de mesa]
  • Presença de qualquer uma das seguintes condições clínicas: Abuso de substâncias no último ano; Instável cardíaco, pulmonar, renal, hepático, endócrino, hematológico ou malignidade ativa ou doença infecciosa; síndrome de deficiência autoimune (AIDS) ou complexo relacionado à AIDS; Psoríase clinicamente ativa dentro de 30 dias da visita de triagem; Doença psiquiátrica instável definida como psicose (alucinações ou delírios) ou depressão maior não tratada dentro de 90 dias da visita de triagem; Triagem de creatinina sérica maior ou igual a 1,5 mg/dL (133 umol/L), hormônio estimulante da tireoide (TSH) > 20% acima do limite superior; Presença de qualquer anormalidade de condução clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG); ou Lactante ou tenha um teste de gravidez sérico positivo na Visita de Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: 1
Participantes randomizados para lítio/riluzol (a randomização é 1:1 lítio/riluzol para placebo/riluzol, ou seja, os participantes têm uma chance igual de serem randomizados para lítio versus placebo).
Medicamento: Carbonato de lítio
Os participantes receberão cápsulas que contêm 150 miligramas (mg) de carbonato de lítio. Os participantes serão randomizados para lítio/riluzol ou placebo/riluzol e tratados por 52 semanas. Os participantes originalmente randomizados para o placebo que falharam (progrediram) passarão para o lítio pelo restante do estudo.
Medicamento: Riluzol
Todos os participantes inscritos neste estudo tomarão uma dose estável de riluzole 50 miligramas (mg) por via oral (PO) duas vezes por dia (BID) por pelo menos 30 dias antes da triagem.
Comparador de Placebo: 2
Participantes randomizados para placebo/riluzol (a randomização é 1:1 lítio/riluzol para placebo/riluzol, ou seja, os participantes têm uma chance igual de serem randomizados para lítio versus placebo).
Medicamento: placebo
uma substância inativa
Medicamento: Riluzol
Todos os participantes inscritos neste estudo tomarão uma dose estável de riluzole 50 miligramas (mg) por via oral (PO) duas vezes por dia (BID) por pelo menos 30 dias antes da triagem.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica - Questionário Revisado (ALSFRS-R)
Prazo: 9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 - outubro de 2009)
ALSFRS-R é um questionário de escala de classificação ordinal auto-administrado (avaliação de 0 a 4 para cada pergunta, 4 é o mais funcional, 0 a 48 no total) de 12 atividades funcionais. A pontuação total mais funcional é 48. ALSFRS-R feito no início do estudo e nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 e 52, dependendo da duração da inscrição. Foi avaliado o número de indivíduos que falharam por grupo de tratamento. A falha foi definida como queda de 6 pontos no ALSFRS-R ou morte desde o início.
9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 - outubro de 2009)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica - Questionário Revisado (ALSFRS-R)
Prazo: 9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 - outubro de 2009)
ALSFRS-R é um questionário de escala de classificação ordinal auto-administrado (avaliação de 0 a 4 para cada pergunta, 4 é o mais funcional, 0 a 48 no total) de 12 atividades funcionais. A pontuação total mais funcional é 48. ALSFRS-R feito no início do estudo e nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 e 52, dependendo da duração da inscrição. A eficácia secundária foi avaliada comparando a taxa média de declínio da pontuação ALSFRS-R por grupo de tratamento.
9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 - outubro de 2009)
Capacidade Vital (VC) (Porcentagem do Normal Previsto)
Prazo: 9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 a outubro de 2009)
A eficácia secundária foi medida comparando a taxa de declínio da CV média por grupo de tratamento.
9 meses: linha de base para terminar o estudo (janeiro de 2009 a outubro de 2009)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Massachusetts General Hospital

Colaboradores

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Investigadores

  • Investigador principal: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Investigador principal: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

7 de janeiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de abril de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de março de 2011

Última verificação

1 de março de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • U01NS049640 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • 3U01NS049640-04S1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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