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Estudio para investigar la seguridad y eficacia del litio en voluntarios con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

18 de marzo de 2011 actualizado por: Massachusetts General Hospital

Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para investigar la seguridad y eficacia del litio en combinación con riluzol en voluntarios con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El propósito de este estudio es comparar la efectividad del litio combinado con riluzol con el riluzol combinado con placebo en personas con esclerosis lateral amiotrófica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo poco frecuente que provoca una atrofia progresiva y parálisis de los músculos voluntarios.

En este ensayo clínico doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, los investigadores evaluarán la seguridad y la eficacia del fármaco litio administrado en combinación con riluzol, un fármaco comúnmente utilizado para tratar la ELA, en comparación con un placebo administrado en combinación con riluzol.

Aproximadamente 250 participantes serán reclutados de múltiples centros, en los EE. UU. y Canadá, que pertenecen al Northeast ALS Consortium (NEALS) y la Canadian ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). La inscripción se realizará por etapas. Inicialmente, 84 participantes se inscribirán en el ensayo. Se realizará un análisis intermedio utilizando los datos disponibles después de que se inscriba al participante número 84. Durante este tiempo, la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) designada por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) puede decidir detener el ensayo por razones de eficacia o inutilidad o detener la inscripción y solicitar que continúe el seguimiento con los 84 participantes ya. inscrito en el ensayo, o el DSMB puede decidir continuar con la inscripción.

Los participantes serán asignados al azar a uno de los dos brazos del estudio. El brazo uno recibirá litio y riluzol. El brazo dos recibirá riluzol y placebo (una sustancia inactiva). Todos los participantes recibirán riluzol. Después de la selección y la aleatorización, se hará un seguimiento de los participantes cada 4 semanas durante las primeras 12 semanas. Las visitas en persona posteriores se realizarán cada 8 semanas con una visita final en la semana 52. Entre las visitas en persona, se realizarán entrevistas telefónicas cada 4 semanas para administrar el cuestionario de la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrópica revisada (ALSFRS-R). Se realizará una entrevista telefónica de seguimiento en la semana 56 (sin medicación del estudio) para revisar los eventos adversos. La medida de resultado primaria es la progresión de la enfermedad medida por el cuestionario ALSFRS-R. Los participantes asignados al azar al placebo cuya enfermedad progresa se cruzarán al litio durante el período restante del estudio (hasta 52 semanas en total).

La duración del estudio para los participantes es de 56 semanas, que incluye 52 semanas de tratamiento y una entrevista telefónica de seguimiento en la semana 56.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ELA familiar o esporádica
  • Participantes con diagnóstico de ELA probable, clínicamente posible, probable o definitiva respaldada por laboratorio según los criterios revisados ​​de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  • Duración de la enfermedad desde el inicio de los síntomas no superior a 36 meses en la visita de selección
  • 18 años o más
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo.
  • Con una dosis estable de 50 miligramos (mg) de riluzol dos veces al día (oferta) durante al menos 30 días antes de la selección
  • Capacidad vital (CV) igual o superior al 60 % del valor normal previsto para el sexo, la altura y la edad en la visita de selección
  • Creatinina
  • Los participantes mantenidos con medicamentos para la tiroides deben ser eutiroideos durante al menos 3 meses antes de la visita de selección.
  • Los participantes con psoriasis deben tener la enfermedad inactiva durante al menos 30 días antes de la visita de selección.
  • Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (por ejemplo, posmenopáusicas durante al menos un año, esterilizadas quirúrgicamente o practicando métodos anticonceptivos adecuados) durante la duración del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y no estar amamantando.
  • Accesibilidad geográfica al sitio de estudio

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de sensibilidad o intolerancia conocidas al litio o a cualquier otro compuesto relacionado
  • Exposición previa al litio dentro de los 90 días de la visita de selección
  • Exposición a cualquier agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección
  • Los participantes que estén desnutridos, deshidratados o con una dieta sin sodio serán excluidos debido a los posibles efectos secundarios del carbonato de litio.
  • Uso de digoxina o sales de yoduro [p. yoduro de calcio, yoduro de hidrógeno (ácido yodhídrico), yoduro, glicerol yodado (Organidin), yodo, yoduro de potasio (SSKI) y suplementos de yoduro de sodio más allá de la sal de mesa]
  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas: Abuso de sustancias en el último año; Enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endocrina, hematológica o maligna activa o infecciosa inestable; síndrome de deficiencia autoinmune (SIDA) o complejo relacionado con el SIDA; Psoriasis clínicamente activa dentro de los 30 días de la visita de selección; Enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis (alucinaciones o delirios) o depresión mayor no tratada dentro de los 90 días de la visita de selección; Detección de creatinina sérica mayor o igual a 1,5 mg/dL (133 umol/L), hormona estimulante de la tiroides (TSH) > 20 % por encima del límite superior; Presencia de anomalías de conducción clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG); o Lactando o tiene una prueba de embarazo en suero positiva en la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: 1
Participantes asignados al azar a litio/riluzol (la asignación al azar es 1:1 de litio/riluzol a placebo/riluzol, es decir, los participantes tienen las mismas posibilidades de ser asignados al azar a litio versus placebo).
Droga: Carbonato de litio
Los participantes recibirán cápsulas que contienen 150 miligramos (mg) de carbonato de litio. Los participantes serán asignados al azar a litio/riluzol o placebo/riluzol y serán tratados durante 52 semanas. Los participantes originalmente asignados al azar al placebo que fallan (progresan) pasarán al litio por el resto del ensayo.
Droga: Riluzol
Todos los participantes inscritos en este estudio tomarán una dosis estable de 50 miligramos (mg) de riluzol por vía oral (PO) dos veces al día (BID) durante al menos 30 días antes de la selección.
Comparador de placebos: 2
Participantes asignados al azar a placebo/riluzol (la asignación al azar es 1:1 de litio/riluzol a placebo/riluzol, es decir, los participantes tienen las mismas posibilidades de ser asignados al azar a litio versus placebo).
Droga: placebo
una sustancia inactiva
Droga: Riluzol
Todos los participantes inscritos en este estudio tomarán una dosis estable de 50 miligramos (mg) de riluzol por vía oral (PO) dos veces al día (BID) durante al menos 30 días antes de la selección.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Cuestionario revisado (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009 - octubre 2009)
ALSFRS-R es un cuestionario de escala de calificación ordinal autoadministrado (calificación 0-4 para cada pregunta, 4 es la más funcional, 0-48 en total) de 12 actividades funcionales. La puntuación total más funcional es 48. ALSFRS-R realizado al inicio y en las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 y 52, según la duración de la inscripción. Se evaluó el número de sujetos que fallaron por grupo de tratamiento. El fracaso se definió como una caída de 6 puntos en ALSFRS-R o muerte desde el inicio.
9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009 - octubre 2009)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Cuestionario revisado (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009 - octubre 2009)
ALSFRS-R es un cuestionario de escala de calificación ordinal autoadministrado (calificación 0-4 para cada pregunta, 4 es la más funcional, 0-48 en total) de 12 actividades funcionales. La puntuación total más funcional es 48. ALSFRS-R realizado al inicio y en las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 y 52, según la duración de la inscripción. La eficacia secundaria se evaluó comparando la tasa media de disminución de la puntuación ALSFRS-R por grupo de tratamiento.
9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009 - octubre 2009)
Capacidad Vital (VC) (Porcentaje del Normal Predicho)
Periodo de tiempo: 9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009- octubre 2009)
La eficacia secundaria se midió comparando la tasa de disminución de la CV media por grupo de tratamiento.
9 meses: Línea de base para terminar el estudio (enero 2009- octubre 2009)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Massachusetts General Hospital

Colaboradores

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Investigadores

  • Investigador principal: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Investigador principal: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de enero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

19 de abril de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2011

Última verificación

1 de marzo de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • U01NS049640 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 3U01NS049640-04S1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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