Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att undersöka säkerheten och effektiviteten av litium hos frivilliga med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

18 mars 2011 uppdaterad av: Massachusetts General Hospital

En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten och effekten av litium i kombination med riluzol hos frivilliga med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med denna studie är att jämföra effektiviteten av litium i kombination med riluzol med riluzol i kombination med placebo hos personer med amyotrofisk lateralskleros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en sällsynt, neurodegenerativ störning som resulterar i progressiv utmattning och förlamning av frivilliga muskler.

I denna dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade kliniska prövning kommer forskarna att utvärdera säkerheten och effektiviteten av läkemedlet litium som ges i kombination med riluzol, ett läkemedel som vanligtvis används för att behandla ALS, jämfört med en placebo som ges i kombination med riluzol.

Cirka 250 deltagare kommer att rekryteras från flera centra, i USA och Kanada, som tillhör Northeast ALS Consortium (NEALS) och det kanadensiska ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). Anmälan kommer att ske stegvis. Inledningsvis kommer 84 deltagare att registreras i försöket. En interimsanalys med tillgänglig data kommer att ske efter att den 84:e deltagaren har registrerats. Under denna tid kan Data and Safety Monitoring Board (DSMB) som utsetts av National Institutes of Health (NIH) besluta att avbryta prövningen av effektivitets- eller meningslösa skäl eller att avbryta registreringen och begära att uppföljningen fortsätter med de 84 deltagarna redan registrerade sig i provperioden, eller så kan DSMB besluta att fortsätta registreringen.

Deltagarna kommer att randomiseras till en av studiens två armar. Arm ett kommer att få litium och riluzol. Arm två kommer att få riluzol och placebo (en inaktiv substans). Alla deltagare kommer att få riluzol. Efter screening och randomisering kommer deltagarna att följas var 4:e vecka under de första 12 veckorna. Efterföljande personliga besök kommer att ske var 8:e vecka med ett sista besök vid vecka 52. Mellan personliga besök kommer telefonintervjuer att äga rum var fjärde vecka för att administrera frågeformuläret Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). En uppföljande telefonintervju kommer att äga rum vid vecka 56 (utan studiemedicinering) för att granska biverkningar. Det primära utfallsmåttet är sjukdomsprogression mätt med ALSFRS-R-enkäten. Deltagare som randomiserats till placebo vars sjukdom fortskrider kommer att passeras över till litium under den återstående perioden av studien (upp till totalt 52 veckor).

Studiens varaktighet för deltagarna är 56 veckor vilket inkluderar 52 veckors behandling och en uppföljande telefonintervju vecka 56.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Familjär eller sporadisk ALS
  • Deltagare som diagnostiserats med laboratoriestödd sannolik, kliniskt möjlig, sannolik eller definitiv ALS enligt World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Sjukdomens varaktighet från symtomdebut inte längre än 36 månader vid screeningbesöket
  • Ålder 18 år eller äldre
  • Kan ge informerat samtycke och följa testprocedurer
  • På en stabil dos av riluzol 50 milligram (mg) två gånger per dag (bud) i minst 30 dagar före screening
  • Vitalkapacitet (VC) lika med eller mer än 60 % förväntat normalvärde för kön, längd och ålder vid screeningbesöket
  • Kreatinin
  • Deltagare som hålls på sköldkörtelmedicin måste vara eutyroid i minst 3 månader före screeningbesöket.
  • Deltagare med psoriasis måste ha inaktiv sjukdom i minst 30 dagar före screeningbesöket.
  • Kvinnor får inte kunna bli gravida (t.ex. efter klimakteriet i minst ett år, kirurgiskt sterila eller använda adekvata preventivmetoder) under hela studien. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screeningbesöket och vara icke-ammande.
  • Geografisk tillgänglighet till studieplatsen

Exklusions kriterier:

  • Historik med känd känslighet eller intolerans mot litium eller någon annan besläktad förening
  • Tidigare exponering för litium inom 90 dagar efter screeningbesöket
  • Exponering för undersökningsmedel inom 30 dagar efter screeningbesöket
  • Deltagare som är undernärda, uttorkade eller på en natriumfri diet kommer att uteslutas på grund av de potentiella biverkningarna av litiumkarbonat
  • Användning av digoxin eller jodidsalter [t.ex. kalciumjodid, vätejodid (vätejodidsyra), jodid, jodhaltig glycerol (Organidin), jod, kaliumjodid (SSKI) och natriumjodidtillskott utöver bordssalt]
  • Förekomst av något av följande kliniska tillstånd: Missbruk under det senaste året; Instabil hjärt-, lung-, njur-, lever-, endokrin, hematologisk eller aktiv malignitet eller infektionssjukdom; autoimmunbristsyndrom (AIDS) eller AIDS-relaterat komplex; Kliniskt aktiv psoriasis inom 30 dagar efter screeningbesöket; Instabil psykiatrisk sjukdom definierad som psykos (hallucinationer eller vanföreställningar) eller obehandlad allvarlig depression inom 90 dagar efter screeningbesöket; Screening av serumkreatinin högre än eller lika med 1,5 mg/dL (133 umol/L), sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) > 20 % över den övre gränsen; Förekomst av kliniskt signifikanta överledningsavvikelser på elektrokardiogram (EKG); eller Ammande eller ha ett positivt serumgraviditetstest vid screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
Deltagare randomiserade till litium/riluzol (randomisering är 1:1 litium/riluzol till placebo/riluzol, dvs. deltagarna har lika stor chans att bli randomiserade till litium jämfört med placebo).
Läkemedel: Litiumkarbonat
Deltagarna kommer att få kapslar som innehåller 150 milligram (mg) litiumkarbonat. Deltagarna kommer att randomiseras till litium/riluzol eller placebo/riluzol och behandlas i 52 veckor. Deltagare som ursprungligen randomiserades till placebo och som misslyckas (framsteg) kommer att gå över till litium under resten av studien.
Läkemedel: Riluzol
Alla deltagare som ingår i denna studie kommer att ta en stabil dos av riluzol 50 milligram (mg) genom munnen (PO) två gånger per dag (BID) i minst 30 dagar före screening.
Placebo-jämförare: 2
Deltagare randomiserade till placebo/riluzol (randomisering är 1:1 litium/riluzol till placebo/riluzol, dvs. deltagarna har lika stor chans att bli randomiserade till litium jämfört med placebo).
Läkemedel: placebo
ett inaktivt ämne
Läkemedel: Riluzol
Alla deltagare som ingår i denna studie kommer att ta en stabil dos av riluzol 50 milligram (mg) genom munnen (PO) två gånger per dag (BID) i minst 30 dagar före screening.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Amyotrofisk lateralskleros Funktionell betygsskala - Reviderat frågeformulär (ALSFRS-R)
Tidsram: 9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R är ett självadministrativt frågeformulär med ordinarie betygsskala (betyg 0-4 för varje fråga, 4 är mest funktionellt, 0-48 totalt) av 12 funktionella aktiviteter. Den mest funktionella totalpoängen är 48. ALSFRS-R gjordes vid baslinjen och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 och 52, beroende på registreringens varaktighet. Antalet försökspersoner som misslyckades per behandlingsgrupp utvärderades. Misslyckande definierades som 6-punkters minskning av ALSFRS-R eller död från baslinjen.
9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009 - oktober 2009)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Amyotrofisk lateralskleros Funktionell betygsskala - Reviderad frågeformulär (ALSFRS-R)
Tidsram: 9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R är ett självadministrativt frågeformulär med ordinarie betygsskala (betyg 0-4 för varje fråga, 4 är mest funktionellt, 0-48 totalt) av 12 funktionella aktiviteter. Den mest funktionella totalpoängen är 48. ALSFRS-R gjordes vid baslinjen och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 och 52, beroende på registreringens varaktighet. Sekundär effekt utvärderades genom att jämföra den genomsnittliga minskningshastigheten för ALSFRS-R-poäng efter behandlingsgrupp.
9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009 - oktober 2009)
Vitalkapacitet (VC) (procent av förväntad normal)
Tidsram: 9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009-oktober 2009)
Sekundär effekt mättes genom att jämföra graden av minskning av genomsnittlig VC efter behandlingsgrupp.
9 månader: Baslinje till studieavslut (januari 2009-oktober 2009)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbetspartners

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Utredare

  • Huvudutredare: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Huvudutredare: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Huvudutredare: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2009

Första postat (Uppskatta)

7 januari 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 april 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2011

Senast verifierad

1 mars 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • U01NS049640 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • 3U01NS049640-04S1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera