Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению безопасности и эффективности лития у добровольцев с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

18 марта 2011 г. обновлено: Massachusetts General Hospital

Многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по изучению безопасности и эффективности лития в комбинации с рилузолом у добровольцев с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Цель этого исследования — сравнить эффективность лития в сочетании с рилузолом и рилузолом в сочетании с плацебо у людей с боковым амиотрофическим склерозом.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — редкое нейродегенеративное заболевание, которое приводит к прогрессирующему истощению и параличу произвольных мышц.

В этом двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании исследователи оценят безопасность и эффективность препарата лития, назначаемого в сочетании с рилузолом, препаратом, обычно используемым для лечения БАС, по сравнению с плацебо, назначаемым в сочетании с рилузолом.

Приблизительно 250 участников будут набраны из нескольких центров в США и Канаде, которые принадлежат Северо-восточному консорциуму БАС (NEALS) и Канадской сети клинических испытаний и исследований БАС (CALS). Зачисление будет происходить поэтапно. Первоначально в испытание будут включены 84 участника. Промежуточный анализ с использованием имеющихся данных будет проведен после регистрации 84-го участника. В течение этого времени Совет по мониторингу данных и безопасности (DSMB), назначенный Национальными институтами здравоохранения (NIH), может принять решение об остановке испытания по причинам эффективности или бесполезности или о прекращении регистрации и запросить продолжение последующего наблюдения за уже 84 участниками. зарегистрированы в пробной версии, или DSMB может принять решение о продолжении регистрации.

Участники будут рандомизированы в одну из двух групп исследования. Вооруженные получат литий и рилузол. Вторая группа получит рилузол и плацебо (неактивное вещество). Все участники будут получать рилузол. После скрининга и рандомизации участники будут наблюдаться каждые 4 недели в течение первых 12 недель. Последующие личные визиты будут происходить каждые 8 ​​недель, а последний визит состоится на 52-й неделе. Между личными посещениями каждые 4 недели будут проводиться телефонные интервью для заполнения вопросника по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотропного склероза (ALSFRS-R). Последующее телефонное интервью будет проведено на 56-й неделе (отмена исследуемого препарата) для рассмотрения нежелательных явлений. Первичным показателем исхода является прогрессирование заболевания, измеряемое с помощью опросника ALSFRS-R. Участники, рандомизированные в группу плацебо, у которых заболевание прогрессирует, будут переведены на литий на оставшийся период исследования (всего до 52 недель).

Продолжительность исследования для участников составляет 56 недель, включая 52 недели лечения и последующее телефонное интервью на 56-й неделе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

84

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Канада, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Канада, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Семейный или спорадический БАС
  • Участники с лабораторно подтвержденным вероятным, клинически возможным, вероятным или определенным БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль Эскориала Всемирной федерации неврологов.
  • Продолжительность заболевания с момента появления симптомов не более 36 месяцев на момент скринингового визита.
  • Возраст 18 лет и старше
  • Способны дать информированное согласие и соблюдать процедуры испытания
  • На стабильной дозе рилузола 50 миллиграммов (мг) два раза в день (2 раза в день) в течение как минимум 30 дней до скрининга.
  • Жизненная емкость легких (ЖЕЛ) равна или превышает 60% прогнозируемого нормального значения для пола, роста и возраста на скрининговом визите.
  • креатинин
  • Участники, получающие препараты для лечения щитовидной железы, должны находиться в эутиреоидном состоянии не менее 3 месяцев до визита для скрининга.
  • Участники с псориазом должны иметь неактивное заболевание в течение как минимум 30 дней до скринингового визита.
  • Женщины не должны быть в состоянии забеременеть (например, в постменопаузе в течение как минимум одного года, хирургически бесплодны или применяющие адекватные методы контроля над рождаемостью) в течение всего периода исследования. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность во время скринингового визита и не кормить грудью.
  • Географическая доступность к месту исследования

Критерий исключения:

  • История известной чувствительности или непереносимости к литию или любому другому родственному соединению
  • Предшествующее воздействие лития в течение 90 дней после скринингового визита
  • Воздействие любого исследуемого агента в течение 30 дней после визита для скрининга
  • Участники, которые недоедают, обезвожены или придерживаются диеты без натрия, будут исключены из-за потенциальных побочных эффектов карбоната лития.
  • Использование дигоксина или йодистых солей [например, йодид кальция, йодистый водород (иодистоводородная кислота), йодид, йодированный глицерин (органидин), йод, йодид калия (SSKI) и добавки йодида натрия помимо поваренной соли]
  • Наличие любого из следующих клинических состояний: Злоупотребление психоактивными веществами в течение последнего года; Нестабильная сердечная, легочная, почечная, печеночная, эндокринная, гематологическая или активная злокачественная опухоль или инфекционное заболевание; синдром аутоиммунной недостаточности (СПИД) или комплекс, связанный со СПИДом; Клинически активный псориаз в течение 30 дней после скринингового визита; Нестабильное психическое заболевание, определяемое как психоз (галлюцинации или бред) или невылеченная большая депрессия в течение 90 дней после визита для скрининга; Скрининг уровня креатинина в сыворотке выше или равного 1,5 мг/дл (133 мкмоль/л), тиреотропного гормона (ТТГ) > 20% выше верхнего предела; Наличие любых клинически значимых нарушений проводимости на электрокардиограмме (ЭКГ); или кормление грудью или наличие положительного сывороточного теста на беременность во время скринингового визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: 1
Участники рандомизированы в группу лития/рилузола (рандомизация составляет 1:1 литий/рилузол в сравнении с плацебо/рилузолом, т. е. участники имеют равные шансы быть рандомизированными в группу лития и плацебо).
Лекарство: Карбонат лития
Участники получат капсулы, содержащие 150 миллиграммов (мг) карбоната лития. Участники будут рандомизированы в группу литий/рилузол или плацебо/рилузол и будут получать лечение в течение 52 недель. Участники, первоначально рандомизированные в группу плацебо, которые потерпели неудачу (прогресс), перейдут на литий до конца испытания.
Лекарство: Рилузол
Все участники, включенные в это исследование, будут принимать стабильную дозу рилузола 50 миллиграммов (мг) перорально (перорально) два раза в день (дважды в день) в течение как минимум 30 дней до скрининга.
Плацебо Компаратор: 2
Участники рандомизированы в группу плацебо/рилузол (рандомизация составляет 1:1 литий/рилузол к группе плацебо/рилузол, т. е. участники имеют равные шансы попасть в группу лития и плацебо).
Лекарство: плацебо
неактивное вещество
Лекарство: Рилузол
Все участники, включенные в это исследование, будут принимать стабильную дозу рилузола 50 миллиграммов (мг) перорально (перорально) два раза в день (дважды в день) в течение как минимум 30 дней до скрининга.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функциональная шкала оценки бокового амиотрофического склероза - пересмотренный вопросник (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 9 месяцев: исходный уровень до завершения исследования (январь 2009 г. - октябрь 2009 г.)
ALSFRS-R представляет собой анкету с порядковой шкалой для самостоятельного заполнения (рейтинг 0–4 по каждому вопросу, 4 — наиболее функциональный, всего 0–48) по 12 функциональным видам деятельности. Наиболее функциональный суммарный балл равен 48. ALSFRS-R проводится на исходном уровне и через 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 и 52 недели, в зависимости от продолжительности регистрации. Оценивали количество субъектов, у которых не получилось, по группам лечения. Неудача определялась как снижение ALSFRS-R на 6 баллов или смерть по сравнению с исходным уровнем.
9 месяцев: исходный уровень до завершения исследования (январь 2009 г. - октябрь 2009 г.)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функциональная шкала оценки бокового амиотрофического склероза - пересмотренный вопросник (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 9 месяцев: исходный уровень до завершения исследования (январь 2009 г. - октябрь 2009 г.)
ALSFRS-R представляет собой анкету с порядковой шкалой для самостоятельного заполнения (рейтинг 0–4 по каждому вопросу, 4 — наиболее функциональный, всего 0–48) по 12 функциональным видам деятельности. Наиболее функциональный суммарный балл равен 48. ALSFRS-R проводится на исходном уровне и через 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 и 52 недели, в зависимости от продолжительности регистрации. Вторичную эффективность оценивали путем сравнения средней скорости снижения показателя ALSFRS-R по группам лечения.
9 месяцев: исходный уровень до завершения исследования (январь 2009 г. - октябрь 2009 г.)
Жизненная емкость легких (ЖЕЛ) (в процентах от прогнозируемой нормы)
Временное ограничение: 9 месяцев: исходный уровень до окончания исследования (январь 2009 г. – октябрь 2009 г.)
Вторичная эффективность измерялась путем сравнения скорости снижения среднего VC по группам лечения.
9 месяцев: исходный уровень до окончания исследования (январь 2009 г. – октябрь 2009 г.)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Соавторы

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Следователи

  • Главный следователь: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Главный следователь: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Главный следователь: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 января 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 января 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 января 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

19 апреля 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2011 г.

Последняя проверка

1 марта 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • U01NS049640 (Грант/контракт NIH США)
  • 3U01NS049640-04S1 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться