Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności litu u ochotników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

18 marca 2011 zaktualizowane przez: Massachusetts General Hospital

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności litu w połączeniu z riluzolem u ochotników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest porównanie skuteczności litu w połączeniu z riluzolem do riluzolu w połączeniu z placebo u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną, która powoduje postępujące wyniszczenie i paraliż dobrowolnych mięśni.

W tym podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym naukowcy ocenią bezpieczeństwo i skuteczność litu podawanego w połączeniu z riluzolem, lekiem powszechnie stosowanym w leczeniu ALS, w porównaniu z placebo podawanym w połączeniu z riluzolem.

Około 250 uczestników zostanie zrekrutowanych z wielu ośrodków w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie, które należą do konsorcjum Northeast ALS Consortium (NEALS) oraz kanadyjskiej sieci badań klinicznych i badań klinicznych ALS (CALS). Zapisy będą odbywać się etapami. Początkowo w badaniu weźmie udział 84 uczestników. Tymczasowa analiza z wykorzystaniem dostępnych danych zostanie przeprowadzona po zarejestrowaniu 84. uczestnika. W tym czasie Rada ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) powołana przez Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) może podjąć decyzję o przerwaniu badania ze względu na skuteczność lub bezcelowość lub o przerwaniu rejestracji i zażądaniu kontynuacji obserwacji 84 uczestników już zapisał się na okres próbny lub DSMB może podjąć decyzję o kontynuacji rejestracji.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup badania. Ramię pierwsze otrzyma lit i riluzol. Ramię drugie otrzyma riluzol i placebo (substancja nieaktywna). Wszyscy uczestnicy otrzymają riluzol. Po badaniu przesiewowym i randomizacji uczestnicy będą obserwowani co 4 tygodnie przez pierwsze 12 tygodni. Kolejne wizyty osobiste będą odbywać się co 8 tygodni, z ostatnią wizytą w 52. tygodniu. Pomiędzy wizytami osobistymi, wywiady telefoniczne będą odbywać się co 4 tygodnie w celu podania kwestionariusza poprawionej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R). W 56. tygodniu (lek poza badaniem) odbędzie się kolejna rozmowa telefoniczna w celu przeglądu zdarzeń niepożądanych. Podstawową miarą wyniku jest progresja choroby mierzona za pomocą kwestionariusza ALSFRS-R. Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo, u których choroba postępuje, zostaną przeniesieni do grupy litowej na pozostały okres badania (łącznie do 52 tygodni).

Czas trwania badania dla uczestników wynosi 56 tygodni, w tym 52 tygodnie leczenia i kontrolna rozmowa telefoniczna w 56 tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzinny lub sporadyczny ALS
  • Uczestnicy, u których zdiagnozowano laboratoryjnie prawdopodobną, klinicznie możliwą, prawdopodobną lub definitywną ALS zgodnie ze poprawionymi kryteriami El Escorial Światowej Federacji Neurologii
  • Czas trwania choroby od wystąpienia objawów nie dłuższy niż 36 miesięcy podczas wizyty przesiewowej
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych
  • Na stabilnej dawce riluzolu 50 miligramów (mg) dwa razy dziennie przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pojemność życiowa (VC) równa lub większa niż 60% przewidywanej wartości normalnej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej
  • Kreatynina
  • Uczestnicy leczeni lekami na tarczycę muszą być w stanie eutyreozy przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnicy z łuszczycą muszą mieć nieaktywną chorobę przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie przez co najmniej jeden rok, być sterylnymi chirurgicznie lub stosować odpowiednie metody kontroli urodzeń) w czasie trwania badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej i nie być w okresie laktacji.
  • Dostępność geograficzna do miejsca badania

Kryteria wyłączenia:

  • Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji na lit lub jakikolwiek inny pokrewny związek
  • Wcześniejsza ekspozycja na lit w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej
  • Kontakt z jakimkolwiek agentem badawczym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
  • Uczestnicy niedożywieni, odwodnieni lub na diecie bezsodowej zostaną wykluczeni ze względu na potencjalne skutki uboczne węglanu litu
  • Stosowanie digoksyny lub soli jodkowych [np. jodek wapnia, jodowodór (kwas jodowodorowy), jodek, jodowany glicerol (organidyna), jod, jodek potasu (SSKI) i suplementacja jodkiem sodu poza solą kuchenną]
  • Obecność któregokolwiek z następujących stanów klinicznych: Nadużywanie substancji w ciągu ostatniego roku; Niestabilna choroba serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego, hematologicznego lub czynna choroba nowotworowa lub zakaźna; zespół niedoboru autoimmunologicznego (AIDS) lub zespół związany z AIDS; Klinicznie aktywna łuszczyca w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej; niestabilna choroba psychiczna zdefiniowana jako psychoza (omamy lub urojenia) lub nieleczona duża depresja w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej; Kreatynina w surowicy w badaniu przesiewowym większa lub równa 1,5 mg/dl (133 umol/l), hormon tyreotropowy (TSH) > 20% powyżej górnej granicy; Obecność jakichkolwiek klinicznie istotnych nieprawidłowości przewodzenia w elektrokardiogramie (EKG); lub w okresie laktacji lub mieć pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: 1
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy lit/riluzol (randomizacja to stosunek 1:1 lit/riluzol do grupy placebo/riluzol, tj. uczestnicy mają równe szanse losowego przydzielenia do grupy litu i placebo).
Lek: Węglan litu
Uczestnicy otrzymają kapsułki zawierające 150 miligramów (mg) węglanu litu. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy lit/riluzol lub placebo/riluzol i leczeni przez 52 tygodnie. Uczestnicy pierwotnie przydzieleni losowo do grupy placebo, u których nie powiodło się (postęp), przejdą na lit na pozostałą część badania.
Lek: Riluzol
Wszyscy uczestnicy włączeni do tego badania będą przyjmować stabilną dawkę riluzolu 50 miligramów (mg) doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym.
Komparator placebo: 2
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy placebo/riluzol (randomizacja to stosunek 1:1 lit/riluzol do grupy placebo/riluzol, tj. uczestnicy mają równe szanse losowego przydzielenia do grupy litu i placebo).
Lek: placebo
substancja nieaktywna
Lek: Riluzol
Wszyscy uczestnicy włączeni do tego badania będą przyjmować stabilną dawkę riluzolu 50 miligramów (mg) doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego — poprawiony kwestionariusz (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 9 miesięcy: od początku badania do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)
ALSFRS-R to samodzielnie wypełniany kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 oznacza najbardziej funkcjonalną, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych. Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48. ALSFRS-R wykonano na początku badania oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 i 52, w zależności od czasu trwania rejestracji. Oceniono liczbę pacjentów, u których nie powiodło się, według grup terapeutycznych. Niepowodzenie zdefiniowano jako 6-punktowy spadek ALSFRS-R lub zgon w stosunku do wartości wyjściowej.
9 miesięcy: od początku badania do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego — poprawiony kwestionariusz (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 9 miesięcy: od początku badania do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)
ALSFRS-R to samodzielnie wypełniany kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 oznacza najbardziej funkcjonalną, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych. Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48. ALSFRS-R wykonano na początku badania oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 i 52, w zależności od czasu trwania rejestracji. Skuteczność drugorzędową oceniano przez porównanie średniego tempa spadku wyniku ALSFRS-R w poszczególnych grupach terapeutycznych.
9 miesięcy: od początku badania do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)
Pojemność życiowa (VC) (procent przewidywanej normy)
Ramy czasowe: 9 miesięcy: stan początkowy do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)
Skuteczność drugorzędową mierzono porównując tempo spadku średniej VC w grupach leczonych.
9 miesięcy: stan początkowy do zakończenia badania (styczeń 2009 – październik 2009)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Śledczy

  • Główny śledczy: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Główny śledczy: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 kwietnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2011

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • U01NS049640 (Grant/umowa NIH USA)
  • 3U01NS049640-04S1 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj