Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å undersøke sikkerheten og effekten av litium hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. mars 2011 oppdatert av: Massachusetts General Hospital

En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke sikkerheten og effekten av litium i kombinasjon med riluzol hos frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Hensikten med denne studien er å sammenligne effektiviteten av litium kombinert med riluzol med riluzol kombinert med placebo hos personer med amyotrofisk lateral sklerose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjelden, nevrodegenerativ lidelse som resulterer i progressiv sløsing og lammelse av frivillige muskler.

I denne dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte kliniske studien vil forskerne evaluere sikkerheten og effektiviteten til stoffet litium gitt i kombinasjon med riluzol, et stoff som vanligvis brukes til å behandle ALS, sammenlignet med en placebo gitt i kombinasjon med riluzol.

Omtrent 250 deltakere vil bli rekruttert fra flere sentre, i USA og Canada, som tilhører Northeast ALS Consortium (NEALS) og det kanadiske ALS Clinical Trials and Research Network (CALS). Påmelding vil skje trinnvis. I utgangspunktet vil 84 deltakere bli påmeldt i forsøket. En foreløpig analyse med tilgjengelige data vil finne sted etter at den 84. deltakeren er registrert. I løpet av denne tiden kan Data and Safety Monitoring Board (DSMB) utnevnt av National Institutes of Health (NIH) bestemme seg for å stoppe studien av effektivitets- eller meningsløse grunner eller å stoppe registreringen og be om at oppfølgingen fortsetter med de 84 deltakerne som allerede er registrert i prøveperioden, eller DSMB kan bestemme seg for å fortsette påmeldingen.

Deltakerne vil bli randomisert til en av to armer av studien. Arm en vil motta litium og riluzol. Arm to vil få riluzol og placebo (et inaktivt stoff). Alle deltakere vil motta riluzol. Etter screening og randomisering vil deltakerne følges hver 4. uke de første 12 ukene. Påfølgende personlige besøk vil finne sted hver 8. uke med et siste besøk i uke 52. Mellom personlige besøk vil telefonintervjuer finne sted hver 4. uke for å administrere spørreskjemaet Amyotropic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Et oppfølgende telefonintervju vil finne sted i uke 56 (utenfor studiemedisinering) for å vurdere uønskede hendelser. Det primære utfallsmålet er sykdomsprogresjon målt med ALSFRS-R spørreskjemaet. Deltakere randomisert til placebo hvis sykdom utvikler seg, vil bli krysset over til litium for den gjenværende perioden av studien (opptil 52 uker totalt).

Varigheten av studien for deltakerne er 56 uker som inkluderer 52 ukers behandling og et oppfølgingsintervju på telefon i uke 56.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary, Area 3, University of Calgary Medical Clinic, 3350 Hospital Drive NW Foothills Hosp. Grounds
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta, Division of Neurology, Dept of Medicine, 2E3.17 Walter C. MacKenzie Health Sciences Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 2G9
        • University of British Columbia, GF Strong Rehab Centre, 4255 Laurel Street
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 4R3
        • University of New Brunswick, The Stan Cassidy Centre for Rehabilitation, 800 Priestman St.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6A5
        • Dalhousie University, Capital District Health Authority, Queen Elizabeth II Health Sciences Centre, P.O. Box 9000, Summer Street
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University, McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences, 1200 Main Street West, Room 4U7, Box 2000
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 5A2
        • Queen's University, The Adult Neuromuscular Clinic, PCCC, St. Mary's of the Lake Hospital Site, Department of Physical Medicine and Rehabilitation, 340 Union Street, Postal Bldg 3600
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario, Department of Clinical Neurological Sciences, Motor Neuron Disease Clinic, 339 Windermere Road, Box 5339
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8M2
        • University of Ottawa, The Rehabilitation Centre, 505 Smyth Road
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre, ALS/Neuromuscular Clinic - SCIL, Room UG-35, 2075 Bayview Ave
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • University of Montreal, CHUM (Centre Hospitalier de l'Université de Montréal) Notre-Dame Hospital 1560,Sherbrooke east street
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University, Montreal Neurological Hospital, 3801 University, Room 205
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Laval University, CHA-Enfant-Jesus Hospital, 1401, 18th Street
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • University of Saskatchewan, Saskatoon City Hospital, 701 Queen Street, Room 7717 - 7th Floor
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Phoenix Neurological Assoc., 1331 N. 7th Street, Suite 350
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai ALS Center, Neurology Specialty Clinic, 8730 Alden Drive, Thalians, E 245
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF ALS Center, University of California San Francisco, Neurology, Box 0114, UCSF
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic-Jacksonville, Neurology Department, 4500 San Pablo Road
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, 1150 NW 14th Street, Suite 609 (SCs are suite 701)
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University, Department of Neurology, 1050 Wishard Blvd, RG 6
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40502'
        • University of Kentucky Medical Center, BAMC, Department of Neurology, Room A307, 1101 Veteran's Drive
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University, Department of Neurology, 600 N. Wolfe St, Meyer 6-181
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13th St, Room 2266
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University, Department of Neurology, 4201 St. Antoine, 8C UHC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center, Dept of Neurology, 701 Part Ave S, P5-200
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University, 660 S. Euclid Ave., Box 8111 Neurology
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia Univ Med Ctr, Eleanor and Lou Gehrig ALS/MDA Center, 710 West 168th St, 9th Floor
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University, 750 E Adams St, 6610UH
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27707
        • Duke University Medical Center, Box 3333
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157-1078
        • Wake Forest University, ALS Center, Paul Sticht Center, Ground Floor, Medical Center Blvd
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University, Neuromuscular Division, 1654 Uphan Drive, 417 Means Hall
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center, Department of Neurology, H037, Pennsylvania State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19103
        • Drexel University College of Medicine, 245 North 15th Street
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology, PA, 6301 Gaston Ave, Suite 400 West Tower
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont, Department of Neurology, 89 Beaumont Drive, Given Bldg, Room C-225
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia, Department of Neurology, 3100 Hospital Drive

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Familiær eller sporadisk ALS
  • Deltakere diagnostisert med laboratoriestøttet sannsynlig, klinisk mulig, sannsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Sykdomsvarighet fra symptomdebut ikke mer enn 36 måneder ved screeningbesøket
  • Alder 18 år eller eldre
  • I stand til å gi informert samtykke og overholde prøveprosedyrer
  • På en stabil dose riluzol 50 milligram (mg) to ganger per dag (bud) i minst 30 dager før screening
  • Vitalkapasitet (VC) lik eller mer enn 60 % antatt normalverdi for kjønn, høyde og alder ved screeningbesøket
  • Kreatinin
  • Deltakere som opprettholdes på skjoldbruskkjertelmedisin må være euthyroid i minst 3 måneder før screeningbesøket.
  • Deltakere med psoriasis må ha inaktiv sykdom i minst 30 dager før screeningbesøket.
  • Kvinner må ikke være i stand til å bli gravide (f.eks. etter menopausal i minst ett år, kirurgisk sterile eller praktisere adekvate prevensjonsmetoder) i løpet av studiens varighet. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket og være ikke-ammende.
  • Geografisk tilgjengelighet til studiestedet

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med kjent følsomhet eller intoleranse overfor litium eller andre relaterte forbindelser
  • Tidligere eksponering for litium innen 90 dager etter screeningbesøket
  • Eksponering for undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screeningbesøket
  • Deltakere som er underernærte, dehydrerte eller på en natriumfri diett vil bli ekskludert på grunn av de potensielle bivirkningene av litiumkarbonat
  • Bruk av digoksin eller jodidsalter [f.eks. kalsiumjodid, hydrogenjodid (hydrojodsyre), jodid, jodholdig glyserol (Organidin), jod, kaliumjodid (SSKI) og natriumjodidtilskudd utover bordsalt]
  • Tilstedeværelse av noen av følgende kliniske tilstander: Rusmisbruk i løpet av det siste året; Ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin, hematologisk eller aktiv malignitet eller infeksjonssykdom; autoimmunt mangelsyndrom (AIDS) eller AIDS-relatert kompleks; Klinisk aktiv psoriasis innen 30 dager etter screeningbesøket; Ustabil psykiatrisk sykdom definert som psykose (hallusinasjoner eller vrangforestillinger) eller ubehandlet alvorlig depresjon innen 90 dager etter screeningbesøket; Screening av serumkreatinin større enn eller lik 1,5 mg/dL (133 umol/L), thyreoideastimulerende hormon (TSH) > 20 % over øvre grense; Tilstedeværelse av klinisk signifikante ledningsavvik på elektrokardiogram (EKG); eller ammende eller ha en positiv serumgraviditetstest ved screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: 1
Deltakere randomisert til litium/riluzol (randomisering er 1:1 litium/riluzol til placebo/riluzol, dvs. deltakerne har lik sjanse for å bli randomisert til litium vs. placebo).
Legemiddel: Litiumkarbonat
Deltakerne vil motta kapsler som inneholder 150 milligram (mg) litiumkarbonat. Deltakerne vil bli randomisert til litium/riluzol eller placebo/riluzol og behandles i 52 uker. Deltakere som opprinnelig ble randomisert til placebo som mislykkes (fremgang) vil gå over til litium for resten av studien.
Legemiddel: Riluzole
Alle deltakere som er registrert i denne studien vil ta en stabil dose riluzol 50 milligram (mg) gjennom munnen (PO) to ganger per dag (BID) i minst 30 dager før screening.
Placebo komparator: 2
Deltakere randomisert til placebo/riluzol (randomisering er 1:1 litium/riluzol til placebo/riluzol, dvs. deltakerne har lik sjanse for å bli randomisert til litium vs. placebo).
Legemiddel: placebo
et inaktivt stoff
Legemiddel: Riluzole
Alle deltakere som er registrert i denne studien vil ta en stabil dose riluzol 50 milligram (mg) gjennom munnen (PO) to ganger per dag (BID) i minst 30 dager før screening.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala - revidert spørreskjema (ALSFRS-R)
Tidsramme: 9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R er et selvadministrert ordinær vurderingsskala-spørreskjema (vurdering 0-4 for hvert spørsmål, 4 er mest funksjonell, 0-48 totalt) av 12 funksjonelle aktiviteter. Den mest funksjonelle totalpoengsummen er 48. ALSFRS-R utført ved baseline og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 og 52, avhengig av påmeldingsvarigheten. Antall forsøkspersoner som mislyktes etter behandlingsgruppe ble evaluert. Svikt ble definert som 6-punkts fall i ALSFRS-R eller død fra baseline.
9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009 - oktober 2009)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala - revidert spørreskjema (ALSFRS-R)
Tidsramme: 9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009 - oktober 2009)
ALSFRS-R er et selvadministrert ordinær vurderingsskala-spørreskjema (vurdering 0-4 for hvert spørsmål, 4 er mest funksjonell, 0-48 totalt) av 12 funksjonelle aktiviteter. Den mest funksjonelle totalpoengsummen er 48. ALSFRS-R utført ved baseline og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 og 52, avhengig av påmeldingsvarigheten. Sekundær effekt ble evaluert ved å sammenligne den gjennomsnittlige reduksjonsraten for ALSFRS-R-skåre etter behandlingsgruppe.
9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009 - oktober 2009)
Vital kapasitet (VC) (prosent av forventet normal)
Tidsramme: 9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009– oktober 2009)
Sekundær effekt ble målt ved å sammenligne graden av reduksjon av gjennomsnittlig VC etter behandlingsgruppe.
9 måneder: Grunnlinje til studieavslutning (januar 2009– oktober 2009)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbeidspartnere

Columbia University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Toronto
State University of New York - Upstate Medical University
University of Kentucky
ALS Association
ALS Society of Canada

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Swati Aggarwal, MD, Massachusetts General Hospital
  • Hovedetterforsker: Lorne Zinman, MD, MSc, FRCPC, Sunnybrook Health Sciences Center, Univ. of Toronto, Toronto, CA
  • Hovedetterforsker: Jinsy Andrews, MD, Columbia University, New York, NY

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2009

Først lagt ut (Anslag)

7. januar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. april 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2011

Sist bekreftet

1. mars 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • U01NS049640 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • 3U01NS049640-04S1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere