Randomizovaná placebem kontrolovaná studie lovastatinu u dětí s neurofibromatózou typu 1 (STARS)
Specifickým cílem této studie je zjistit, zda Lovastatin™ významně zlepšuje vizuální prostorové učení a/nebo trvalou pozornost u dětí s NF1.
Sekundární cíle:
Vyhodnotit účinek Lovastatinu™ na měření výkonných funkcí, chování a kvality života u dětí s NF1 a kognitivním deficitem.
Dále vyhodnotit toxicitu a snášenlivost Lovastatinu™ u dětí s NF1 a kognitivním deficitem.
Hypotézy
Předpokládá se, že Lovastatin™ zlepší zrakovou prostorovou paměť a/nebo deficity pozornosti u dětí s NF1. To je založeno na studiích prokazujících, že Lovastatin™ významně zlepšil poškození zrakové prostorové paměti a pozornosti u myšího modelu NF1.
Dále se očekává, že Lovastatin™ bude bezpečný a dobře tolerovaný po dobu 16 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studovat design
Toto je prospektivní multicentrická randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II ke stanovení účinnosti Lovastatinu™ na vizuální prostorové učení a/nebo schopnosti pozornosti u dětí s NF1 ve věku od 8 do méně než 16 let. Kromě toho bude hodnocen účinek Lovastatinu™ na sekundární měření exekutivních funkcí, zrakových prostorových schopností, chování a kvality života. Účastníci budou randomizováni k 16týdenní léčbě Lovastatinem™ nebo odpovídajícím placebem. Je pravděpodobné a etické použít skupinu s placebem, protože není odepřena žádná standardní terapie s prokázanou účinností. V této studii není žádné zkřížení kvůli nedostatku údajů o délce možných efektů vymývání. Dávka Lovastatinu™ bude začínat na 20 mg jednou denně/kontinuální dávkování a bude se zvyšovat během dvoutýdenního období na 40 mg jednou denně/kontinuální dávkování a pokračovat v této dávce po dobu 14 týdnů. Účastníci budou pečlivě sledováni z hlediska vedlejších účinků. Bezpečnost Lovastatinu™ bude hodnocena pomocí laboratorních testů, klinických příznaků a nežádoucích účinků, které budou monitorovány v pravidelných intervalech po dobu 16 týdnů. Primární a sekundární výsledná měření budou prováděna na začátku, 16 týdnů po léčbě a při následném sledování, 8 týdnů po ukončení léčby, aby se určily případné přenesené účinky. Bude také hodnocena bezpečnost Lovastatinu™ s pravidelným sledováním vedlejších účinků během studie.
Studijní populace
Toto je studie fáze II zahrnující děti s NF1 (ve věku od 8 let do 15 let 11 měsíců staré v době zápisu) s prokázanou kognitivní poruchou, definovanou jako mající skóre alespoň o jednu směrodatnou odchylku nebo více pod průměrem populace na měřítko vizuálního prostorového učení a/nebo pozornosti.
Do studie bude zařazeno celkem 142 účastníků s NF1 ve věku od 8 let do 15 let 11 měsíců. Věkové limity byly vybrány na základě toho, že bylo prokázáno, že Lovastatin™ je bezpečný u dětí ve věku od 8 do 17 let. Navíc jedno z primárních výsledných měřítek (pozornost) má pouze normativní data až po dobu 15 let 11 měsíců. Proto je maximální věková hranice pro účastníky v době zápisu 15 let 11 měsíců, aby bylo možné použít normativní data k určení, zda jsou účastníci postiženi. Pediatrická populace NF1 je ideální skupinou pro studium kognitivních účinků Lovastatinu™, protože představuje příležitost pro časnou farmakologickou intervenci kognitivních deficitů.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- NIH
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children' Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19096
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Childrens Medical Center - Univ. of Texas SW Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku od 8 do 15 let 11 měsíců v době zápisu, kteří splňují diagnostická kritéria NIH pro NF1 (Příloha 1)
- Účastníci musí mít IQ v plném rozsahu 70 nebo vyšší. V případech, kdy existuje statisticky významný rozdíl mezi verbálním IQ a výkonnostním IQ (úroveň 0,05 podle tabulky B3 v manuálu WASI), budou účastníci způsobilí, pokud je alespoň jeden z těchto kvocientů 70 nebo vyšší.
- Účastníci musí mít kognitivní poruchu definovanou jako mající skóre alespoň o jednu směrodatnou odchylku nebo více pod průměrem populace v jednom nebo více primárních cílových výsledných ukazatelích (tj. oslabení v míře vizuálního prostorového učení a/nebo trvalé pozornosti)
- Účastníci musí být zdravotně stabilní
- Účastníci, kteří jsou na stabilní dávce methylfenidátu a/nebo dextroamfetaminů alespoň jeden měsíc před screeningem a kteří zůstanou na stejné dávce po dobu trvání studie.
- Jaterní funkce: Účastníci musí mít bilirubin v normálních mezích a AST a ALT ± 2násobek horní meze normálu, jak je stanoveno normami v jejich instituci.
- Renální funkce: Účastníci musí mít normální sérový kreatinin přizpůsobený věku nebo clearance kreatininu vyšší než 70 ml/m/1,73 m2
- Hematologická funkce: Účastníci musí mít při vstupu do studie absolutní počet neutrofilů vyšší než 1 500, hemoglobin vyšší než 9 gms/dl a počet krevních destiček vyšší než 100 000
- Účastníci musí podepsat všechny požadované dokumenty, včetně informovaného souhlasu a dokumentů HIPAA
- Účastnice ve fertilním věku by neměly být těhotné, před zahájením léčby musí mít negativní těhotenský test a pro účast v této studii musí přijmout vhodná antikoncepční opatření.
Kritéria vyloučení:
- IQ v plném rozsahu menší než 70; V případech, kdy se jedná o statisticky významný rozdíl mezi výkonnostním IQ a verbálním IQ (úroveň 0,05), budou pacienti vyloučeni, pokud oba kvocienty klesnou pod 70
- Jedinci, kteří nejsou kognitivně poškozeni alespoň v jednom z primárních objektivních ukazatelů výsledku
- Jednotlivci s nedostatečnou angličtinou k dokončení hodnocení
- Účastníci užívající jiné psychotropní léky než methylfenidát a/nebo dextroamfetaminy. Tito pacienti jsou způsobilí, pokud, jak je klinicky indikováno, přestanou medikaci alespoň 30 dní před screeningem a zůstanou bez této medikace po dobu trvání studie.
- Účastníci s intrakraniální patologií, jako je epilepsie, diagnostikované poranění hlavy, hydrocefalus nebo progresivní intrakraniální nádory (způsobilé budou děti s asymptomatickými nebo statickými lézemi)
- Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící; Účastníci, kteří do 30 dnů od zahájení studie dostali jakýkoli zkoumaný lék, jiný než sirolimus
- Účastníci, kteří nedávno užívali Lovastatin. Tito účastníci budou způsobilí po vypršení období minimálně tří měsíců.
- Účastníci s významnou jaterní, renální nebo hematologickou funkcí, jak bylo definováno dříve
- Účastníci s anamnézou neuromuskulárního onemocnění, s výjimkou hypotonie, o které se předpokládá, že souvisí s NF1
- Účastníci s klinicky významným nesouvisejícím onemocněním, které by podle úsudku hlavního nebo přidruženého zkoušejícího ohrozilo schopnost účastníka tolerovat medikaci nebo by potenciálně narušilo schopnost účastníka zúčastnit se požadovaného testování.
- Nízký cholesterol (spodní hranice celkového cholesterolu 90 mg/dl)
- Účastníci, kteří nedávno užívali sirolimus do tří měsíců od zápisu. Tito účastníci budou způsobilí po vypršení období minimálně tří měsíců.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Toto je prospektivní multicentrická randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II ke stanovení účinnosti Lovastatinu™ na vizuální prostorové učení a/nebo schopnosti pozornosti u dětí s NF1 ve věku od 8 do méně než 16 let.
Kromě toho bude hodnocen účinek Lovastatinu™ na sekundární měření exekutivních funkcí, zrakových prostorových schopností, chování a kvality života.
Účastníci budou randomizováni k 16týdenní léčbě Lovastatinem™ nebo odpovídajícím placebem.
|
Počínaje dávkou 20 mg po dobu 2 týdnů, poté zvýšením na 40 mg po dobu dalších 14 týdnů s celkovou dobou léčby 16 týdnů.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Toto je prospektivní multicentrická randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II ke stanovení účinnosti Lovastatinu™ na vizuální prostorové učení a/nebo schopnosti pozornosti u dětí s NF1 ve věku od 8 do méně než 16 let.
Kromě toho bude hodnocen účinek Lovastatinu™ na sekundární měření exekutivních funkcí, zrakových prostorových schopností, chování a kvality života.
Účastníci budou randomizováni k 16týdenní léčbě Lovastatinem™ nebo odpovídajícím placebem.
|
Lovastatin začíná na 20 mg po dobu 2 týdnů a zvyšuje se na 40 mg po dobu 14 týdnů.
Celková délka zkušebního období je 16 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Párové přidružené učení (automatizovaná baterie Cambridge Neuropsychological Test).
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačový test vizuoprostorového učení.
Účastníci si museli zapamatovat vzory spojené s různými místy na obrazovce a během testovací fáze, kdy je každý vzor prezentován, ukazovat na příslušné místo.
Test začíná na velmi jednoduché úrovni a postupně se zvyšuje obtížnost.
Vyšší počet chyb znamená horší výkon.
Stupnice nemá maximální rozsah.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Skóre! (Test každodenní pozornosti pro děti)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Skóre! je měřítkem trvalé pozornosti.
Účastníci byli požádáni, aby tiše spočítali sérii sluchově prezentovaných tónů a řekli celkový počet tónů napočítaných na konci každého pokusu.
Počet tónů se pohyboval od 9 do 15, celkem 10 pokusů (rozsah 0-10).
Vyšší hodnoty představují lepší výkon.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prostorová pracovní paměť (automatizovaná baterie Cambridge Neuropsychological Test)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačové měření prostorové pracovní paměti. Tento úkol posuzoval schopnost účastníka uchovávat prostorové informace a manipulovat s zapamatovanými položkami v pracovní paměti. V tomto testu byla účastníkům ukázána řada krabic na obrazovce počítače a museli v nich hledat skryté žetony. Jedna krabice po druhé se dotýkala, dokud se uvnitř nenašel modrý žeton. Účastníci poté zahájili nové hledání dalšího tokenu. Klíčovým pokynem bylo, že jakmile bude nalezen žeton, nebude toto pole znovu použito ke skrytí dalšího žetonu. Měrná jednotka byla mezi chybami hledání a byla určena počtem polí, která účastník znovu otevře a ve kterých byl předtím nalezen token. Vyšší skóre znamenalo horší výkon. Stupnice nemá maximální rozsah. |
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Punčochy Cambridge (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery) Automated Battery).
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačové měření územního plánování založené na testu „Tower of London“. To vyžadovalo, aby účastníci pohybovali míčky na spodním displeji tak, aby odpovídaly vzoru zobrazenému na horním displeji v určitém počtu tahů. Přesněji řečeno, účastníkovi byly ukázány dva displeje obsahující tři barevné míčky. Displeje byly prezentovány tak, aby je bylo možné vnímat jako hromádky barevných míčků držených v ponožkách zavěšených na trámu. Administrátor testu nejprve účastníkovi předvedl, jak posouvat kuličky na spodním displeji, aby kopíroval vzor na horním displeji a dokončil jeden demonstrační problém, kde řešení vyžadovalo jeden tah. Účastník poté dokončil problémy, jejichž obtížnost vzrostla, od jednoho přes až po pět úloh. Měrnou jednotkou byl průměrný počet tahů provedených k dokončení problému, který nebylo možné dokončit za méně než pět tahů. Čím vyšší skóre, tím horší výkon (rozsah 5-12). |
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Úloha stop signálu (automatizovaná baterie Cambridge Neuropsychological Test)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačové měření inhibiční kontroly. Účastník rychle reagoval na podnět šipky stisknutím jednoho ze dvou tlačítek (vlevo nebo vpravo), v závislosti na směru, kterým šipka ukazovala na obrazovce. Pokud je přítomen zvukový tón, měl subjekt odepřít odpověď. Obtížnost úkolu byla upravena změnou zpoždění před zazněním signálu zastavení (zvukového tónu), známého jako zpoždění signálu zastavení. Výsledkem tohoto měření byla reakční doba signálu zastavení (poslední polovina testu), která byla vypočítána odečtením průměrného zpoždění signálu zastavení, při kterém byl účastník schopen zastavit v 50 % pokusů, od průměrného reakčního času pokusů on go. Slabší inhibice odezvy se projevila delší reakční dobou stop signálu. Stupnice nemá maximální rozsah. |
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Sky Search (test každodenní pozornosti pro děti)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Sky Search je měřítkem selektivní vizuální pozornosti.
Účastníkům byl předložen list A3 s cílovými podněty (kosmické lodě v identických párech) náhodně rozdělenými mezi mnoho distraktorů (kosmické lodě v neidentických párech).
Bylo po nich požadováno co nejrychleji obkroužit co nejvíce cílů.
Měřítkem výsledku (skóre pozornosti) bylo časové skóre odrážející průměrný čas strávený na nalezený cíl.
Vyšší skóre znamená horší výkon.
Vykazují se nezpracovaná data.
Stupnice nemá maximální rozsah.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Sky Search DT (test každodenní pozornosti pro děti)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Sky Search DT je testem rozdělené pozornosti.
Děti dokončily paralelní verzi subtestu Sky Search a zároveň tiše počítaly počet tónů podobným způsobem jako skóre!
subtest.
Vyšší skóre znamená horší výkon.
Vykazují se nezpracovaná data.
Stupnice nemá maximální rozsah.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Počítání tvorů (test každodenní pozornosti pro děti)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítání tvorů je měřítkem kontroly pozornosti.
Účastníci byli povinni spočítat „stvoření“ od horní části stránky dolů, pomocí šipek jako pomůcek pro přepnutí z počítání nahoru na odpočítávání (a naopak).
Bylo sedm testovacích pokusů.
Výslednou proměnnou byl celkový počet správných pokusů (rozsah 0-7).
Vyšší skóre znamená lepší výkon.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Chyby provize (Kontinuální test výkonnosti Conners, druhé vydání; CPT-II)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačové měřítko řízení impulsů.
Dopisy byly prezentovány sériově na obrazovce v náhodném pořadí.
Všechna písmena byla považována za cílové podněty, kromě písmene „X“, které je necílovým podnětem.
Účastníci reagovali na cílové podněty stisknutím mezerníku na klávesnici počítače (90 % podnětů), zatímco reakce na necílové podněty zadrželi (10 % testu).
Chyby provize představovaly, kolikrát účastník nesprávně odpověděl na necíl (písmeno „X“).
Uvádí se T-skóre, jak je generuje testovací software.
Vyšší skóre ukazuje na horší výkony.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Chyby vynechání (Kontinuální test výkonnosti Conners, druhé vydání; CPT-II)
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Počítačové měřítko bdělosti a koncentrace.
Dopisy byly prezentovány sériově na obrazovce v náhodném pořadí.
Všechna písmena byla považována za cílové podněty, kromě písmene „X“, které je necílovým podnětem.
Účastníci reagovali na cílové podněty stisknutím mezerníku na klávesnici počítače (90 % podnětů), zatímco reakce na necílové podněty zadrželi (10 % testu).
Chyby vynechání představovaly, kolikrát účastník neodpověděl na cílová písmena (všechny jiné než „X“).
Uvádí se T-skóre, jak je generuje testovací software.
Vyšší skóre ukazuje na horší výkony.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
ADHD Inattentive Scale, Conners ADHD Scales
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Rodič hodnotil nepozorné symptomy ADHD na základě kritérií Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch, 4. vydání.
Jsou hlášeny T-skóre.
Vyšší skóre ukazuje na zvýšené symptomy související s ADHD.
Skóre pod 60 je považováno za zdravé, 61-65 za možný významný problém a 66+ za významný problém.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
ADHD hyperaktivní/impulzivní stupnice, Connerovy stupnice ADHD
Časové okno: Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
Hyperaktivní/impulzivní symptomy ADHD hodnocené rodiči na základě kritérií Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch, 4. vydání. Uvádí se T-skóre.
Vyšší skóre ukazuje na zvýšené symptomy související s ADHD.
Skóre pod 60 je považováno za zdravé, 61-65 za možný významný problém a 66+ za významný problém.
|
Výchozí stav a po léčbě (16 týdnů)
|
|
Kontrolovaný test asociace ústního slova
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Míra verbální plynulosti.
Účastníci byli požádáni, aby spontánně vytvořili tolik slov, kolik mohli, počínaje určeným písmenem za 60 sekund.
Byla použita tři písmena.
Vyšší skóre znamená lepší výkon.
Nezpracovaná data jsou hlášena jako součet celkových slov vygenerovaných pro všechna tři písmena.
Stupnice nemá maximální rozsah.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Posouzení testu orientace čáry
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Test vizuoprostorového úsudku.
Test měřil schopnost účastníka sladit úhel a orientaci čar v prostoru.
Celkem bylo 30 pokusů.
Správná odpověď ve studii byla oceněna jedním bodem (rozsah 0-30).
Vyšší skóre znamená lepší výkon.
Vykazují se nezpracovaná data.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Inventář hodnocení chování výkonné funkce Globální složený výkonný orgán
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Dotazník exekutivního chování hodnocený rodiči hodnotící regulaci chování (inhibice, posun, emoční kontrola) a metakognici (iniciace, pracovní paměť, plán/organizace, organizace materiálů, sebemonitorování).
Uvádí se T-skóre pro Global Executive Composite (celkové souhrnné skóre).
Vyšší skóre ukazuje na horší chování manažerů.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Sestavení objektu (WISC-III)
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Míra vizuopercepční organizace.
Účastníci byli povinni znovu sestavit skládačku na základě rozebraných kusů.
Uvádí se skóre škálované podle věku, které má průměr populace 10 a směrodatnou odchylku 3 (rozsah 1-19).
Vyšší skóre znamená lepší výkon.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Internalizing Behaviors, Behavior Assessment System for Children Second Edition
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Rodičově hlášený dotazník hodnotící internalizující chování úzkosti, deprese a somatizace.
Jsou hlášeny T-skóre.
Vyšší skóre značí zvýšené internalizační chování.
Skóre pod 60 je považováno za zdravé, 61-65 za možný významný problém a 66+ za významný problém.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Internalizing Behaviors, Behavior Assessment System for Children Second Edition
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Vlastní dotazník hodnotící internalizující chování, jako je úzkost a deprese.
Jsou hlášeny T-skóre.
Vyšší skóre značí zvýšené internalizační chování.
Skóre pod 60 je považováno za zdravé, 61-65 za možný významný problém a 66+ za významný problém.
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Kvalita života Pediatrický inventář kvality života (PedsQL)
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Rodičovský dotazník psychosociální kvality života (včetně emocionálního, sociálního a školního fungování).
Jsou hlášena souhrnná skóre.
Vyšší skóre značí zvýšenou zvýšenou kvalitu života (rozsah 0-100).
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
|
Psychosociální kvalita života PedsQL
Časové okno: Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Sebehodnotící dotazník psychosociální kvality života (včetně emočního, sociálního a školního fungování).
Jsou hlášena souhrnná skóre.
Vyšší skóre značí vyšší kvalitu života (rozsah 0-100).
|
Základní linie a následná léčba (16. týden)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kathryn North, MD, University of Sydney - Westmead
- Ředitel studie: Maria Acosta, MD, Children's National Research Institute
- Ředitel studie: Jonathan Payne, MD, University of Sydney - Westmead
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Novotvary, nervová tkáň
- Onemocnění periferního nervového systému
- Novotvary nervového systému
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary nervových pochev
- Neurokutánní syndromy
- Novotvary periferního nervového systému
- Neurofibromatózy
- Neurofibromatóza 1
- Neurofibrom
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Lovastatin
- L 647318
- Dihydromevinolin
Další identifikační čísla studie
- X080929007
- DOD: W81XWH-05-1 0615 (JINÝ: Department of Defense)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .