Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van lovastatine bij kinderen met neurofibromatose type 1 (STARS)
Het specifieke doel van deze studie is om te bepalen of Lovastatin™ het visueel ruimtelijk leren en/of de aanhoudende aandacht bij kinderen met NF1 significant verbetert.
Secundaire doelen:
Om het effect van Lovastatin ™ op metingen van uitvoerende functie, gedrag en kwaliteit van leven bij kinderen met NF1 en cognitieve stoornissen te evalueren.
Om de toxiciteit en verdraagbaarheid van Lovastatin ™ verder te evalueren bij kinderen met NF1 en cognitieve stoornissen.
Hypothesen
Er wordt verondersteld dat Lovastatin™ het visueel ruimtelijk geheugen en/of aandachtstekorten bij kinderen met NF1 zal verbeteren. Dit is gebaseerd op onderzoeken die aantonen dat Lovastatin™ de stoornissen in visueel ruimtelijk geheugen en aandacht aanzienlijk heeft verbeterd in het NF1 muizenmodel.
Verder wordt verwacht dat Lovastatin™ veilig is en goed wordt verdragen gedurende een periode van 16 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ontwerp ontwerpen
Dit is een prospectieve gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie in meerdere centra om de werkzaamheid van Lovastatin™ op visueel ruimtelijk leren en/of aandachtsvermogen van kinderen met NF1 tussen 8 en jonger dan 16 jaar te bepalen. Daarnaast zal het effect van Lovastatin ™ op secundaire maatregelen van executieve functie, visuele ruimtelijke vaardigheden, gedrag en kwaliteit van leven worden beoordeeld. Deelnemers worden gerandomiseerd naar een behandeling van 16 weken met Lovastatin™ of een gematchte placebo. Het is plausibel en ethisch om een placebogroep in dienst te nemen, aangezien er geen standaardtherapie met bewezen werkzaamheid wordt onthouden. Er is geen cross-over in deze studie vanwege een gebrek aan gegevens over de duur van mogelijke uitwaseffecten. De dosis Lovastatin™ begint met 20 mg eenmaal daags/continue dosering en wordt over een periode van twee weken verhoogd tot 40 mg eenmaal daags/continue dosering en wordt gedurende 14 weken bij deze dosis voortgezet. Deelnemers worden zorgvuldig gecontroleerd op bijwerkingen. De veiligheid van Lovastatin ™ zal worden geëvalueerd met behulp van laboratoriumtests, klinische tekenen en bijwerkingen, die gedurende de periode van 16 weken met regelmatige tussenpozen zullen worden gecontroleerd. Primaire en secundaire uitkomstmaten zullen worden toegediend bij baseline, 16 weken na de behandeling en bij de follow-up, 8 weken na stopzetting van de behandeling om eventuele verslepingseffecten vast te stellen. De veiligheid van Lovastatin™ zal ook worden geëvalueerd, met regelmatige monitoring van bijwerkingen tijdens de proef.
Studie Bevolking
Dit is een fase II-studie met kinderen met NF1 (in de leeftijd van 8 jaar tot 15 jaar en 11 maanden oud op het moment van inschrijving) met aanwijzingen voor cognitieve stoornissen, gedefinieerd als een score van ten minste één standaarddeviatie of meer onder het populatiegemiddelde op een maat voor visueel ruimtelijk leren en/of aandacht.
In totaal zullen 142 deelnemers met NF1 tussen 8 jaar en 15 jaar en 11 maanden deelnemen aan het onderzoek. De leeftijdsgrenzen zijn geselecteerd op basis van het feit dat is aangetoond dat Lovastatin™ veilig is bij kinderen tussen 8 en 17 jaar oud. Bovendien heeft een van de primaire uitkomstmaten (aandacht) alleen normatieve gegevens voor maximaal 15 jaar en 11 maanden. Daarom is de maximale leeftijdsgrens voor deelnemers op het moment van inschrijving 15 jaar en 11 maanden, zodat normatieve gegevens kunnen worden gebruikt om te bepalen of deelnemers een beperking hebben. De pediatrische NF1-populatie is een ideale groep om de cognitieve effecten van Lovastatin™ te bestuderen, omdat het een kans biedt voor vroegtijdige farmacologische interventie van cognitieve tekorten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- NIH
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Children' Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19096
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Childrens Medical Center - Univ. of Texas SW Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen tussen 8 jaar en 15 jaar 11 maanden op het moment van inschrijving die voldoen aan de diagnostische criteria van de NIH voor NF1 (bijlage 1)
- Deelnemers moeten een volledig IQ van 70 of hoger hebben. In gevallen waarin er een statistisch significant verschil is tussen verbaal IQ en prestatie-IQ (.05-niveau zoals bepaald door tabel B3 in de WASI-handleiding), komen deelnemers in aanmerking als ten minste één van deze quotiënten 70 of hoger is
- Deelnemers moeten een cognitieve stoornis hebben, gedefinieerd als een score van ten minste één standaarddeviatie of meer onder het populatiegemiddelde op een of meer van de primaire objectieve uitkomstmaten (d.w.z. stoornis op een maatstaf van visueel ruimtelijk leren en/of aanhoudende aandacht).
- Deelnemers moeten medisch stabiel zijn
- Deelnemers die gedurende ten minste één maand voorafgaand aan de screening een stabiele dosis methylfenidaat en/of dextroamfetaminen hebben ingenomen en die gedurende de duur van het onderzoek dezelfde dosis zullen blijven gebruiken.
- Leverfunctie: deelnemers moeten een bilirubine hebben binnen normale limieten en AST en ALT ± 2 keer de bovengrens van normaal zoals bepaald door de normen in hun instelling
- Nierfunctie: deelnemers moeten een voor leeftijd aangepaste normale serumcreatinine of een creatinineklaring van meer dan 70 ml/m2/1,73 m2 hebben
- Hematologische functie: deelnemers moeten een absoluut aantal neutrofielen hebben van meer dan 1.500, een hemoglobine van meer dan 9 g/dl en een aantal bloedplaatjes van meer dan 100.000 bij aanvang van het onderzoek
- Deelnemers moeten alle vereiste documenten ondertekenen, inclusief geïnformeerde toestemming en HIPAA-documenten
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat met de behandeling wordt begonnen en passende anticonceptiemaatregelen nemen om aan dit onderzoek deel te nemen.
Uitsluitingscriteria:
- Volledig IQ minder dan 70; In gevallen waarin dit een statistisch significant verschil is tussen prestatie-IQ en verbaal IQ (0,05-niveau), worden patiënten uitgesloten als beide quotiënten onder de 70 komen
- Individuen die niet cognitief gehandicapt zijn op ten minste één van de primaire objectieve uitkomstmaten
- Individuen met onvoldoende Engels om de beoordelingen te voltooien
- Deelnemers die andere psychotrope medicatie gebruiken dan methylfenidaat en/of dextroamfetaminen. Deze patiënten komen in aanmerking als ze, zoals klinisch geïndiceerd, gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening stoppen met medicatie en gedurende de duur van het onderzoek van deze medicatie afblijven
- Deelnemers met intracraniële pathologie zoals epilepsie, gediagnosticeerd hoofdletsel, hydrocephalus of progressieve intracraniale tumoren (kinderen met asymptomatische of statische laesies komen in aanmerking)
- Deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven; Deelnemers die binnen 30 dagen na aanvang van de studie een ander onderzoeksgeneesmiddel dan sirolimus hebben gekregen
- Deelnemers die onlangs Lovastatin hebben gebruikt. Deze deelnemers komen in aanmerking na een wash-out periode van minimaal drie maanden.
- Deelnemers met significante lever-, nier- of hematologische functie zoals eerder gedefinieerd
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van neuromusculaire aandoeningen, met uitzondering van hypotonieën waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden met NF1
- Deelnemers met een klinisch significante, niet-gerelateerde ziekte, die naar het oordeel van de hoofdonderzoeker of medeonderzoeker het vermogen van de deelnemer om de medicatie te verdragen in gevaar zou brengen of mogelijk het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan de vereiste tests zou verstoren
- Laag cholesterol (ondergrens van een totaal cholesterol van 90mg/dl)
- Deelnemers die recentelijk sirolimus hebben ingenomen binnen drie maanden na inschrijving. Deze deelnemers komen in aanmerking na een wash-out periode van minimaal drie maanden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Dit is een prospectieve gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie in meerdere centra om de werkzaamheid van Lovastatin™ op visueel ruimtelijk leren en/of aandachtsvermogen van kinderen met NF1 tussen 8 en jonger dan 16 jaar te bepalen.
Daarnaast zal het effect van Lovastatin ™ op secundaire maatregelen van executieve functie, visuele ruimtelijke vaardigheden, gedrag en kwaliteit van leven worden beoordeeld.
Deelnemers worden gerandomiseerd naar een behandeling van 16 weken met Lovastatin™ of een gematchte placebo.
|
Beginnend met 20 mg gedurende 2 weken, daarna verhogend tot 40 mg gedurende 14 extra weken voor een totale behandelingsduur van 16 weken.
|
|
EXPERIMENTEEL: 1
Dit is een prospectieve gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie in meerdere centra om de werkzaamheid van Lovastatin™ op visueel ruimtelijk leren en/of aandachtsvermogen van kinderen met NF1 tussen 8 en jonger dan 16 jaar te bepalen.
Daarnaast zal het effect van Lovastatin ™ op secundaire maatregelen van executieve functie, visuele ruimtelijke vaardigheden, gedrag en kwaliteit van leven worden beoordeeld.
Deelnemers worden gerandomiseerd naar een behandeling van 16 weken met Lovastatin™ of een gematchte placebo.
|
Lovastatine vanaf 20 mg gedurende 2 weken, oplopend tot 40 mg gedurende 14 weken.
De totale proefperiode is 16 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Paired Associate Learning (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery).
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een gecomputeriseerde test van visueel-ruimtelijk leren.
Deelnemers moesten patronen onthouden die verband houden met verschillende locaties op het scherm en tijdens de testfase, terwijl elk patroon wordt gepresenteerd, naar de juiste locatie wijzen.
De test begint op een heel eenvoudig niveau en loopt geleidelijk op in moeilijkheidsgraad.
Een hoger aantal fouten duidt op slechtere prestaties.
Schaal heeft geen maximaal bereik.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Scoren! (Test van dagelijkse aandacht voor kinderen)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Scoren! is een maat voor volgehouden aandacht.
Deelnemers moesten in stilte een reeks auditief gepresenteerde tonen tellen en het totale aantal getelde tonen aan het einde van elke proef zeggen.
Het aantal tonen varieerde van 9 tot 15, met in totaal 10 pogingen (bereik 0-10).
Hogere waarden vertegenwoordigen betere prestaties.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ruimtelijk werkgeheugen (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een geautomatiseerde maat voor ruimtelijk werkgeheugen. Deze taak beoordeelde het vermogen van de deelnemer om ruimtelijke informatie vast te houden en herinnerde items in het werkgeheugen te manipuleren. In deze test kregen deelnemers een reeks dozen op een computerscherm te zien en moesten ze door de dozen zoeken naar verborgen tokens. Eén doos tegelijk werd aangeraakt totdat er een blauw fiche in werd gevonden. Deelnemers begonnen vervolgens een nieuwe zoektocht naar het volgende token. De belangrijkste instructie was dat, als een token eenmaal was gevonden, die doos niet opnieuw zou worden gebruikt om een ander token te verbergen. Maateenheid was tussen zoekfouten, bepaald door het aantal dozen dat een deelnemer heropent waarin eerder een token was gevonden. Een hogere score duidde op een slechtere prestatie. Schaal heeft geen maximaal bereik. |
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Kousen van Cambridge (Cambridge Neuropsychologische Test Geautomatiseerde Batterij) Geautomatiseerde Batterij).
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een geautomatiseerde maatstaf voor ruimtelijke ordening op basis van de "Tower of London" -test. Deelnemers moesten ballen in een onderste display verplaatsen om in een bepaald aantal zetten overeen te komen met een patroon dat in de bovenste display wordt weergegeven. Meer specifiek kreeg de deelnemer twee displays te zien met daarop drie gekleurde ballen. De displays waren zo gepresenteerd dat ze konden worden waargenomen als stapels gekleurde ballen die in sokken aan een balk hingen. De testbeheerder demonstreerde eerst aan de deelnemer hoe de ballen in het onderste scherm moesten worden verplaatst om het patroon in het bovenste scherm te kopiëren en voltooide één demonstratieprobleem, waarbij de oplossing één beweging vereiste. De deelnemer voltooide vervolgens opgaven die in moeilijkheidsgraad opliepen, van één tot vijf verplaatsingsopgaven. De maateenheid was het gemiddelde aantal zetten dat nodig was om een probleem op te lossen dat niet in minder dan vijf zetten kon worden voltooid. Hoe hoger de score, hoe slechter de prestatie (bereik 5-12). |
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Stopsignaaltaak (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een gecomputeriseerde maat voor remmende controle. De deelnemer reageerde snel op een pijlprikkel door op een van de twee knoppen (links of rechts) te drukken, afhankelijk van de richting waarin de pijl op het scherm wees. Als er een geluidstoon aanwezig is, moest de proefpersoon het antwoord achterhouden. De moeilijkheidsgraad van de taak werd gemanipuleerd door de vertraging te wijzigen voordat een stopsignaal (auditieve toon) werd gepresenteerd, bekend als de stopsignaalvertraging. De uitkomst van deze meting was de stopsignaal-reactietijd (laatste helft van de test), die werd berekend door de gemiddelde stopsignaalvertraging waarbij de deelnemer in staat was om te stoppen bij 50% van de trials af te trekken van de gemiddelde reactietijd bij go-trials. Een slechtere remming van de respons kwam tot uiting in een grotere reactietijd van het stopsignaal. Schaal heeft geen maximaal bereik. |
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Sky Search (test van dagelijkse aandacht voor kinderen)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Sky Search is een maat voor selectieve visuele aandacht.
Deelnemers kregen een A3-vel met doelstimuli (ruimteschepen in identieke paren) willekeurig verdeeld over vele afleiders (ruimteschepen in niet-identieke paren).
Ze moesten zo snel mogelijk zo veel mogelijk van de doelen omcirkelen.
De uitkomstmaat (aandachtsscore) was een timingscore die de gemiddelde tijd weergaf die per gevonden doel was genomen.
Hogere scores staan voor slechtere prestaties.
Ruwe gegevens worden gerapporteerd.
Schaal heeft geen maximaal bereik.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Sky Search DT (Test van alledaagse aandacht voor kinderen)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Sky Search DT is een test van verdeelde aandacht.
Kinderen voltooiden een parallelle versie van de Sky Search-subtest terwijl ze tegelijkertijd in stilte het aantal tonen telden op dezelfde manier als de Score!
subtest.
Hogere scores staan voor slechtere prestaties.
Ruwe gegevens worden gerapporteerd.
Schaal heeft geen maximaal bereik.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Wezens tellen (test van dagelijkse aandacht voor kinderen)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Creature Counting is een maat voor aandachtscontrole.
Deelnemers moesten "wezens" tellen van boven naar beneden, met behulp van pijlen als aanwijzingen om over te schakelen van optellen naar aftellen (en vice versa).
Er waren zeven testproeven.
De uitkomstvariabele was het totale aantal correcte trials (range 0-7).
Hogere scores staan voor betere prestaties.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Commissiefouten (Conners Continuous Performance Test, tweede editie; CPT-II)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een geautomatiseerde maatregel van impulscontrole.
Brieven werden in willekeurige volgorde achter elkaar op een scherm gepresenteerd.
Alle letters werden beschouwd als doelstimuli, behalve de letter 'X', die een niet-doelstimulus is.
Deelnemers reageerden op doelstimuli door op de spatiebalk van een computertoetsenbord te drukken (90% van de stimuli) terwijl ze reacties achterhielden op niet-doelstimuli (10% van de test).
Commissiefouten vertegenwoordigden het aantal keren dat een deelnemer onjuist reageerde op de non-target (letter 'X').
T-scores worden gerapporteerd, zoals gegenereerd door de testsoftware.
Hogere scores duiden op slechtere prestaties.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Weglatingsfouten (Conners Continuous Performance Test, tweede editie; CPT-II)
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Een computergestuurde meting van waakzaamheid en concentratie.
Brieven werden in willekeurige volgorde achter elkaar op een scherm gepresenteerd.
Alle letters werden beschouwd als doelstimuli, behalve de letter 'X', die een niet-doelstimulus is.
Deelnemers reageerden op doelstimuli door op de spatiebalk van een computertoetsenbord te drukken (90% van de stimuli) terwijl ze reacties achterhielden op niet-doelstimuli (10% van de test).
Weglatingsfouten vertegenwoordigden het aantal keren dat een deelnemer niet reageert op doelbrieven (alle behalve 'X').
T-scores worden gerapporteerd, zoals gegenereerd door de testsoftware.
Hogere scores duiden op slechtere prestaties.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
ADHD-onoplettende schaal, ADHD-schalen van Conners
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Ouder beoordeelde onoplettende ADHD-symptomen, gebaseerd op de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4e editie.
T-scores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op meer ADHD-gerelateerde symptomen.
Een score onder de 60 wordt als gezond beschouwd, 61-65 als een mogelijk significant probleem en 66+ als een significant probleem.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
ADHD hyperactieve/impulsieve schaal, Conners ADHD-schalen
Tijdsspanne: Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
Ouder beoordeelde hyperactieve/impulsieve ADHD-symptomen, gebaseerd op de criteria van de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4e editie. T-scores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op meer ADHD-gerelateerde symptomen.
Een score onder de 60 wordt als gezond beschouwd, 61-65 als een mogelijk significant probleem en 66+ als een significant probleem.
|
Baseline en nabehandeling (16 weken)
|
|
Gecontroleerde mondelinge woordassociatietest
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een maatstaf voor verbale vloeiendheid.
Deelnemers moesten spontaan zoveel mogelijk woorden produceren, beginnend met een aangewezen letter in 60 seconden.
Er werden drie letters gebruikt.
Hogere scores staan voor betere prestaties.
Ruwe gegevens worden gerapporteerd waarbij het totale aantal gegenereerde woorden voor alle drie de letters wordt opgeteld.
Schaal heeft geen maximaal bereik.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Beoordeling van lijnoriëntatietest
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een test van visueel-ruimtelijk beoordelingsvermogen.
De test meet het vermogen van de deelnemer om de hoek en oriëntatie van lijnen in de ruimte te evenaren.
In totaal waren er 30 proeven.
De juiste respons in een proef kreeg één punt (bereik 0-30).
Hogere scores staan voor betere prestaties.
Ruwe gegevens worden gerapporteerd.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Gedragsbeoordeling Inventarisatie van uitvoerende functie Global Executive Composite
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een door ouders beoordeelde vragenlijst over uitvoerend gedrag waarbij gedragsregulatie (remming, verschuiving, emotionele controle) en metacognitie (initiëren, werkgeheugen, plannen/organiseren, organisatie van materialen, zelfcontrole) worden beoordeeld.
T-scores voor de Global Executive Composite (totale samenvattende score) worden gerapporteerd.
Hogere scores wijzen op slechter uitvoerend gedrag.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Objectassemblage (WISC-III)
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een maatstaf voor visueel-perceptuele organisatie.
Deelnemers moesten een itempuzzel herbouwen op basis van gedemonteerde stukjes.
Er worden scores op leeftijdsschaal gerapporteerd, met een populatiegemiddelde van 10 en een standaarddeviatie van 3 (bereik 1-19).
Hogere scores duiden op betere prestaties.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Internaliserend gedrag, gedragsbeoordelingssysteem voor kinderen, tweede editie
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een door ouders gerapporteerde vragenlijst die internaliserend gedrag van angst, depressie en somatisatie beoordeelt.
T-scores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op meer internaliserend gedrag.
Een score onder de 60 wordt als gezond beschouwd, 61-65 als een mogelijk significant probleem en 66+ als een significant probleem.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Internaliserend gedrag, gedragsbeoordelingssysteem voor kinderen, tweede editie
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Een zelfgerapporteerde vragenlijst die internaliserend gedrag zoals angst en depressie beoordeelt.
T-scores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op meer internaliserend gedrag.
Een score onder de 60 wordt als gezond beschouwd, 61-65 als een mogelijk significant probleem en 66+ als een significant probleem.
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Kwaliteit van leven Pediatrische levenskwaliteitsinventarisatie (PedsQL)
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Door ouders beoordeelde vragenlijst over psychosociale kwaliteit van leven (inclusief emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren).
Samenvattingsscores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op een verhoogde kwaliteit van leven (bereik 0-100).
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
|
Psychosociale kwaliteit van leven PedsQL
Tijdsspanne: Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Zelfbeoordelingsvragenlijst van psychosociale kwaliteit van leven (inclusief emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren).
Samenvattingsscores worden gerapporteerd.
Hogere scores duiden op een hogere kwaliteit van leven (range 0-100).
|
Basislijn en nabehandeling (week 16)
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kathryn North, MD, University of Sydney - Westmead
- Studie directeur: Maria Acosta, MD, Children's National Research Institute
- Studie directeur: Jonathan Payne, MD, University of Sydney - Westmead
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Zenuwschede neoplasmata
- Neurocutane syndromen
- Neoplasmata van het perifere zenuwstelsel
- Neurofibromatose
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroom
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antimetabolieten
- Middelen tegen cholesterol
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Hydroxymethylglutaryl-CoA-reductaseremmers
- Lovastatine
- L 647318
- Dihydromevinoline
Andere studie-ID-nummers
- X080929007
- DOD: W81XWH-05-1 0615 (ANDER: Department of Defense)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .