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Un estudio aleatorizado controlado con placebo de lovastatina en niños con neurofibromatosis tipo 1 (STARS)

8 de marzo de 2018 actualizado por: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

El objetivo específico de este estudio es determinar si Lovastatin ™ mejora significativamente el aprendizaje visoespacial y/o la atención sostenida en niños con NF1.

Objetivos secundarios:

Evaluar el efecto de Lovastatin ™ en medidas de función ejecutiva, comportamiento y calidad de vida en niños con NF1 y déficits cognitivos.

Para evaluar más a fondo la toxicidad y la tolerabilidad de Lovastatin ™ en niños con NF1 y déficits cognitivos.

Hipótesis

Se plantea la hipótesis de que Lovastatin ™ mejorará la memoria visoespacial y/o los déficits de atención en niños con NF1. Esto se basa en estudios que demuestran que Lovastatin ™ ha mejorado significativamente las deficiencias en la atención y la memoria visoespacial en el modelo murino NF1.

Además, se espera que Lovastatin ™ sea seguro y bien tolerado durante un período de 16 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Diseño del estudio

Este es un estudio fase II prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo para determinar la eficacia de Lovastatin ™ en el aprendizaje visoespacial y/o las habilidades de atención de niños con NF1 de entre 8 y menos de 16 años. Además, se evaluará el efecto de Lovastatin ™ en las medidas secundarias de la función ejecutiva, las habilidades visoespaciales, el comportamiento y la calidad de vida. Los participantes serán asignados al azar a 16 semanas de tratamiento con Lovastatin ™ o un placebo equivalente. Es plausible y ético emplear un grupo de placebo ya que no se retiene ninguna terapia estándar con eficacia establecida. No hay cruce en este estudio debido a la falta de datos sobre la duración de los posibles efectos de lavado. La dosis de Lovastatin ™ comenzará con 20 mg una vez al día/dosificación continua y aumentará durante un período de dos semanas a 40 mg una vez al día/dosificación continua y continuará con esta dosis durante 14 semanas. Los participantes serán monitoreados cuidadosamente para detectar efectos secundarios. La seguridad de Lovastatin ™ se evaluará mediante pruebas de laboratorio, signos clínicos y efectos adversos, que se controlarán a intervalos regulares durante el período de 16 semanas. Las medidas de resultado primarias y secundarias se administrarán al inicio, 16 semanas después del tratamiento y en el seguimiento, 8 semanas después de la interrupción del tratamiento para determinar cualquier efecto de arrastre. También se evaluará la seguridad de Lovastatin ™, con un seguimiento regular de los efectos secundarios durante el ensayo.

Población de estudio

Este es un estudio de Fase II que involucra a niños con NF1 (de 8 años a 15 años y 11 meses de edad al momento de la inscripción) con evidencia de deterioro cognitivo, definido como tener una puntuación de al menos una desviación estándar o más por debajo de la media de la población en una medida del aprendizaje espacial visual y/o la atención.

Se inscribirá en el estudio un total de 142 participantes con NF1 con edades comprendidas entre los 8 años y los 15 años y 11 meses. Los límites de edad se seleccionaron sobre la base de que se ha demostrado que Lovastatin ™ es seguro en niños de entre 8 y 17 años. Además, una de las medidas de resultado primarias (atención) solo tiene datos normativos hasta 15 años 11 meses. Por lo tanto, el límite máximo de edad para los participantes en el momento de la inscripción es de 15 años y 11 meses, de modo que se puedan utilizar los datos normativos para determinar si los participantes están discapacitados. La población pediátrica NF1 es un grupo ideal en el que estudiar los efectos cognitivos de Lovastatin ™ porque representa una oportunidad para la intervención farmacológica temprana de los déficits cognitivos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

146

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • NIH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children' Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Childrens Medical Center - Univ. of Texas SW Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 15 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres de entre 8 años y 15 años 11 meses en el momento de la inscripción que cumplan con los criterios de diagnóstico NIH para NF1 (Apéndice 1)
  • Los participantes deben tener un coeficiente intelectual de escala completa de 70 o superior. En los casos en que exista una diferencia estadísticamente significativa entre el coeficiente intelectual verbal y el coeficiente intelectual de desempeño (nivel .05 según lo determinado por la Tabla B3 en el manual WASI), los participantes serán elegibles si al menos uno de estos cocientes es 70 o superior.
  • Los participantes deben tener un deterioro cognitivo definido como tener una puntuación de al menos una desviación estándar o más por debajo de la media de la población en una o más de las medidas de resultado del objetivo primario (es decir, deterioro en una medida de aprendizaje visoespacial y/o atención sostenida)
  • Los participantes deben estar médicamente estables.
  • Participantes que reciben una dosis estable de metilfenidato y/o dextroanfetaminas durante al menos un mes antes de la selección y que permanecerán con la misma dosis durante la duración del estudio.
  • Función hepática: los participantes deben tener una bilirrubina dentro de los límites normales y AST y ALT ± 2 veces el límite superior normal según lo determinen los estándares de su institución
  • Función renal: los participantes deben tener una creatinina sérica normal ajustada por edad o un aclaramiento de creatinina superior a 70 ml/m/1,73 m2
  • Función hematológica: los participantes deben tener un recuento absoluto de neutrófilos superior a 1500, una hemoglobina superior a 9 g/dl y un recuento de plaquetas superior a 100 000 al ingresar al estudio
  • Los participantes deben firmar todos los documentos requeridos, incluido el asentimiento informado y los documentos HIPAA
  • Las participantes femeninas en edad fértil no deben estar embarazadas, deben tener una prueba de embarazo negativa antes de iniciar el tratamiento y deben tomar las precauciones anticonceptivas adecuadas para participar en este estudio.

Criterio de exclusión:

  • coeficiente intelectual a gran escala inferior a 70; En los casos en que se trate de una diferencia estadísticamente significativa entre el coeficiente intelectual de rendimiento y el coeficiente intelectual verbal (nivel de 0,05), los pacientes serán excluidos si ambos cocientes caen por debajo de 70
  • Individuos que no tienen deterioro cognitivo en al menos una de las medidas de resultado objetivas primarias
  • Individuos con inglés insuficiente para completar las evaluaciones
  • Participantes que toman medicamentos psicotrópicos que no sean metilfenidato o dextroanfetaminas. Estos pacientes son elegibles si, según lo indicado clínicamente, suspenden la medicación durante al menos 30 días antes de la selección y permanecen sin estos medicamentos durante la duración del estudio.
  • Participantes con patología intracraneal como epilepsia, traumatismo craneoencefálico diagnosticado, hidrocefalia o tumores intracraneales progresivos (serán elegibles niños con lesiones asintomáticas o estáticas)
  • Participantes que están embarazadas o amamantando; Participantes que hayan recibido cualquier fármaco en investigación, que no sea sirolimus, dentro de los 30 días posteriores al inicio del estudio.
  • Participantes que hayan tomado lovastatina recientemente. Estos participantes serán elegibles después de un período de lavado de al menos tres meses.
  • Participantes con función hepática, renal o hematológica significativa como se definió previamente
  • Participantes con antecedentes de enfermedad neuromuscular, excluidas las hipotonías que se cree que están asociadas con NF1
  • Participantes con una enfermedad no relacionada clínicamente significativa que, a juicio del investigador principal o asociado, comprometería la capacidad del participante para tolerar el medicamento o podría interferir con la capacidad del participante para participar en las pruebas requeridas.
  • Colesterol bajo (límite inferior de un colesterol total de 90mg/dl)
  • Participantes que hayan tomado sirolimus recientemente dentro de los tres meses posteriores a la inscripción. Estos participantes serán elegibles después de un período de lavado de al menos tres meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: 2
Este es un estudio fase II prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo para determinar la eficacia de Lovastatin ™ en el aprendizaje visoespacial y/o las habilidades de atención de niños con NF1 de entre 8 y menos de 16 años. Además, se evaluará el efecto de Lovastatin ™ en las medidas secundarias de la función ejecutiva, las habilidades visoespaciales, el comportamiento y la calidad de vida. Los participantes serán asignados al azar a 16 semanas de tratamiento con Lovastatin ™ o un placebo equivalente.
Dispositivo: placebo
Comenzando con 20 mg durante 2 semanas, luego aumentando a 40 mg durante 14 semanas adicionales para una duración total del tratamiento de 16 semanas.
EXPERIMENTAL: 1
Este es un estudio fase II prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo para determinar la eficacia de Lovastatin ™ en el aprendizaje visoespacial y/o las habilidades de atención de niños con NF1 de entre 8 y menos de 16 años. Además, se evaluará el efecto de Lovastatin ™ en las medidas secundarias de la función ejecutiva, las habilidades visoespaciales, el comportamiento y la calidad de vida. Los participantes serán asignados al azar a 16 semanas de tratamiento con Lovastatin ™ o un placebo equivalente.
Droga: Lovastatina ™
Lovastatina a partir de 20 mg durante 2 semanas, aumentando a 40 mg durante 14 semanas. La duración total del ensayo es de 16 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aprendizaje asociado emparejado (batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge).
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Una prueba computarizada de aprendizaje visuoespacial. Los participantes tenían que recordar patrones asociados con diferentes ubicaciones en la pantalla y, durante la fase de prueba, a medida que se presentaba cada patrón, señalar la ubicación adecuada. La prueba comienza en un nivel muy simple y aumenta gradualmente en dificultad. Un mayor número de errores indica un peor rendimiento. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
¡Puntaje! (Test de Atención Diaria para Niños)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
¡Puntaje! es una medida de atención sostenida. Se pidió a los participantes que contaran en silencio una serie de tonos presentados auditivamente y que dijeran el número total de tonos contados al final de cada prueba. El número de tonos varió de 9 a 15, con un total de 10 intentos (rango 0-10). Los valores más altos representan un mejor rendimiento.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Memoria de trabajo espacial (batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)

Una medida computarizada de la memoria de trabajo espacial. Esta tarea evaluó la capacidad del participante para retener información espacial y manipular elementos recordados en la memoria de trabajo.

En esta prueba, a los participantes se les mostró una serie de cajas en una pantalla de computadora y se les pidió que buscaran en las cajas fichas ocultas. Se tocó una casilla a la vez hasta que se encontró una ficha azul dentro. Luego, los participantes comenzaron una nueva búsqueda del siguiente token. La instrucción clave era que, una vez que se había localizado una ficha, esa caja no se volvería a utilizar para ocultar otra ficha.

La unidad de medida fue entre errores de búsqueda, determinada por el número de cajas que un participante reabre en las que previamente se había encontrado un token. Una puntuación más alta indicaba un rendimiento más bajo. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Medias de Cambridge (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery) Batería Automatizada).
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)

Una medida computarizada de planificación espacial basada en la prueba de la "Torre de Londres". Requería que los participantes movieran las bolas en una pantalla inferior para que coincidieran con un patrón que se mostraba en la pantalla superior en un cierto número de movimientos.

Más específicamente, al participante se le mostraron dos pantallas que contenían tres bolas de colores. Las pantallas se presentaban de tal manera que podían percibirse como pilas de bolas de colores sostenidas en calcetines suspendidas de una viga. El administrador de la prueba primero demostró al participante cómo mover las bolas en la pantalla inferior para copiar el patrón en la pantalla superior y completó un problema de demostración, donde la solución requería un movimiento. Luego, el participante completó problemas que aumentaron en dificultad, desde uno hasta cinco problemas de movimiento.

La unidad de medida era el número medio de movimientos necesarios para completar un problema que no podía completarse en menos de cinco movimientos. Cuanto mayor sea la puntuación, peor será el rendimiento (rango 5-12).
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Stop Signal Task (batería automatizada de Cambridge Neuropsychological Test)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)

Una medida computarizada de control inhibitorio. El participante respondió rápidamente a un estímulo de flecha presionando uno de los dos botones (izquierdo o derecho), según la dirección en la que apuntaba la flecha en la pantalla. Si hay un tono de audio presente, se suponía que el sujeto debía retener la respuesta.

La dificultad de la tarea se manipuló alterando la demora antes de que se presentara una señal de parada (tono auditivo), conocida como demora de la señal de parada. El resultado de esta medida fue el tiempo de reacción de la señal de parada (última mitad de la prueba), que se calculó restando el retraso medio de la señal de parada en el que el participante pudo detenerse en el 50 % de las pruebas del tiempo de reacción medio en las pruebas de arranque. La peor inhibición de la respuesta se reflejó en un mayor tiempo de reacción de la señal de parada. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Sky Search (Test de Atención Diaria para Niños)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Sky Search es una medida de atención visual selectiva. A los participantes se les presentó una hoja A3 con estímulos objetivo (naves espaciales en pares idénticos) distribuidos aleatoriamente entre muchos distractores (naves espaciales en pares no idénticos). Se les pidió que rodearan tantos objetivos como fuera posible lo más rápido posible. La medida de resultado (puntuación de atención) fue una puntuación de tiempo que reflejaba el tiempo medio empleado por objetivo encontrado. Las puntuaciones más altas representan un rendimiento más bajo. Se informan los datos brutos. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Sky Search DT (Test de Atención Diaria para Niños)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Sky Search DT es una prueba de atención dividida. Los niños completaron una versión paralela de la subprueba Sky Search mientras, al mismo tiempo, contaban en silencio la cantidad de tonos de manera similar a la Puntuación. subprueba Las puntuaciones más altas representan un rendimiento más bajo. Se informan los datos brutos. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Conteo de criaturas (Prueba de atención diaria para niños)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
El conteo de criaturas es una medida de control atencional. Se pidió a los participantes que contaran "criaturas" desde la parte superior de la página hasta la parte inferior, usando flechas como señales para pasar de contar hacia arriba a hacia abajo (y viceversa). Hubo siete ensayos de prueba. La variable de resultado fue el número total de intentos correctos (rango 0-7). Las puntuaciones más altas representan mejores actuaciones.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Errores de comisión (Prueba de rendimiento continuo de Conners, segunda edición; CPT-II)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Una medida computarizada de control de impulsos. Las letras se presentaban en serie en una pantalla en un orden aleatorio. Todas las letras se consideraron estímulos objetivo, excepto la letra 'X' que es un estímulo no objetivo. Los participantes respondieron a los estímulos objetivo presionando la barra espaciadora del teclado de una computadora (90% de los estímulos) mientras retenían las respuestas a los estímulos no objetivo (10% de la prueba). Los errores de comisión representaron el número de veces que un participante respondió incorrectamente al no objetivo (letra 'X'). Se informan las puntuaciones T, tal como las genera el software de prueba. Las puntuaciones más altas indican peores actuaciones.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Errores de omisión (Prueba de rendimiento continuo de Conners, segunda edición; CPT-II)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Una medida computarizada de vigilancia y concentración. Las letras se presentaban en serie en una pantalla en un orden aleatorio. Todas las letras se consideraron estímulos objetivo, excepto la letra 'X' que es un estímulo no objetivo. Los participantes respondieron a los estímulos objetivo presionando la barra espaciadora del teclado de una computadora (90% de los estímulos) mientras retenían las respuestas a los estímulos no objetivo (10% de la prueba). Los errores de omisión representaron el número de veces que un participante no responde a las letras objetivo (todas excepto 'X'). Se informan las puntuaciones T, tal como las genera el software de prueba. Las puntuaciones más altas indican peores actuaciones.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Escala de falta de atención del TDAH, Escalas de TDAH de Conners
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Los padres calificaron los síntomas del TDAH por falta de atención, según los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 4.ª edición. Se informan las puntuaciones T. Las puntuaciones más altas indican un aumento de los síntomas relacionados con el TDAH. Una puntuación por debajo de 60 se considera saludable, 61-65 un posible problema significativo y 66+ se considera un problema significativo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Escala hiperactiva/impulsiva de TDAH, escalas de TDAH de Conners
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Los padres calificaron los síntomas del TDAH hiperactivo/impulsivo, según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, 4.ª edición. Se informan las puntuaciones T. Las puntuaciones más altas indican un aumento de los síntomas relacionados con el TDAH. Una puntuación por debajo de 60 se considera saludable, 61-65 un posible problema significativo y 66+ se considera un problema significativo.
Línea de base y post-tratamiento (16 semanas)
Prueba de asociación de palabras orales controladas
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Una medida de la fluidez verbal. Se pidió a los participantes que produjeran espontáneamente tantas palabras como pudieran, comenzando con una letra designada en 60 segundos. Se utilizaron tres letras. Las puntuaciones más altas representan mejores actuaciones. Los datos sin procesar se informan sumando el total de palabras generadas para las tres letras. La escala no tiene un rango máximo.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Juicio de prueba de orientación de línea
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Una prueba de juicio visuoespacial. La prueba midió la capacidad del participante para igualar el ángulo y la orientación de las líneas en el espacio. Hubo 30 ensayos en total. La respuesta correcta en un ensayo recibió un punto (rango 0-30). Las puntuaciones más altas representan mejores actuaciones. Se informan los datos brutos.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Inventario de Calificación de Comportamiento de la Función Ejecutiva Compuesto Ejecutivo Global
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Un cuestionario calificado por los padres sobre el comportamiento ejecutivo que evalúa la regulación del comportamiento (inhibir, cambiar, control emocional) y la metacognición (iniciar, memoria de trabajo, planificar/organizar, organización de materiales, autocontrol). Se informan los puntajes T para el Global Executive Composite (puntaje resumido general). Las puntuaciones más altas indican peores comportamientos ejecutivos.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Montaje de objetos (WISC-III)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Una medida de la organización visuoperceptual. Los participantes debían reconstruir un rompecabezas de elementos basado en piezas desmontadas. Se informan puntajes escalados por edad, que tienen una media poblacional de 10 y una desviación estándar de 3 (rango 1-19). Las puntuaciones más altas indican mejores actuaciones.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Internalización de comportamientos, Sistema de evaluación del comportamiento para niños Segunda edición
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Un cuestionario informado por los padres que evalúa los comportamientos de internalización de la ansiedad, la depresión y la somatización. Se informan las puntuaciones T. Las puntuaciones más altas indican un aumento de los comportamientos de internalización. Una puntuación por debajo de 60 se considera saludable, 61-65 un posible problema significativo y 66+ se considera un problema significativo.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Internalización de comportamientos, Sistema de evaluación del comportamiento para niños Segunda edición
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Un cuestionario autoadministrado que evalúa comportamientos de internalización como la ansiedad y la depresión. Se informan las puntuaciones T. Las puntuaciones más altas indican un aumento de los comportamientos de internalización. Una puntuación por debajo de 60 se considera saludable, 61-65 un posible problema significativo y 66+ se considera un problema significativo.
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Calidad de vida Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Cuestionario de calidad de vida psicosocial calificado por los padres (incluido el funcionamiento emocional, social y escolar). Se informan las puntuaciones resumidas. Las puntuaciones más altas indican una mayor calidad de vida (rango 0-100).
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Calidad de Vida Psicosocial PedsQL
Periodo de tiempo: Línea de base y post-tratamiento (semana 16)
Cuestionario autoevaluado de Calidad de Vida psicosocial (incluyendo funcionamiento emocional, social y escolar). Se informan las puntuaciones resumidas. Las puntuaciones más altas indican una mayor calidad de vida (rango 0-100).
Línea de base y post-tratamiento (semana 16)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Alabama at Birmingham

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
University of Chicago
Boston Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Utah
Children's National Research Institute
Sydney Children's Hospitals Network

Investigadores

  • Investigador principal: Kathryn North, MD, University of Sydney - Westmead
  • Director de estudio: Maria Acosta, MD, Children's National Research Institute
  • Director de estudio: Jonathan Payne, MD, University of Sydney - Westmead

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2009

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de febrero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

2 de marzo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

12 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2018

Última verificación

1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • X080929007
  • DOD: W81XWH-05-1 0615 (OTRO: Department of Defense)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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