Studie patogeneze syndromu systémového kapilárního úniku
Pozadí:
- Systemic Capillary Leak Syndrome (SCLS) je porucha neznámé příčiny charakterizovaná epizodami život ohrožujícího poklesu krevního tlaku a únikem tekutin do tkání. Výsledek epizody SCLS může být mírný a vymizí sám o sobě, nebo může být závažný a vést k úmrtí. Ačkoli SCLS pravděpodobně zahrnuje abnormality v buňkách lemujících krevní cévy, konkrétní příčina (příčiny) této poruchy není známa.
- Léčbou volby pro akutní epizodu SCLS jsou intravenózní tekutiny a léky, jako je norepinefrin (adrenalin), které se podávají k udržení krevního tlaku na úrovni, která udrží funkci životně důležitých orgánů. Poté může následovat kúra intravenózních steroidů a IVIG. V současné době neexistuje žádná léčba, ale IVIG byla účinná při snižování frekvence a/nebo intenzity epizod SCLS, pokud je podávána pravidelně, jako dlouhodobá účinná preventivní terapie pro mnoho pacientů, u kterých se opakují epizody SCLS.
- Tento protokol je zaměřen na pochopení toho, co způsobuje SCLS, s nadějí, že výsledky výzkumu povedou k návrhu bezpečné a účinnější léčby.
Cíle:
- Prozkoumat mechanismy, které mohou způsobit syndrom systémového kapilárního úniku.
Způsobilost:
- Pacienti ve věku 16 a více let, u kterých byla diagnostikována SCLS. Pacienti, u kterých byla diagnostikována SCLS a jsou ve věku od 7 do 16 let, se mohou zúčastnit mimo pracoviště zasláním vzorků do NIH. Pacienti ve věku 16 a starší, kterým byla diagnostikována SCLS a nemohou cestovat do NIH, se mohou zúčastnit také mimo pracoviště.
- Pacienti musí mít zdokumentovanou anamnézu alespoň jedné epizody SCLS se všemi třemi zdokumentovanými alespoň jednou: nízký objem krve, nízký krevní tlak bez příčiny a důkazy o úniku bílkovin během epizody. Nutný je také doporučující dopis ošetřujícího lékaře.
Design:
Pacienti na místě budou hodnoceni v Národním institutu zdraví (NIH) po dobu přibližně 4 až 5 dnů na hospitalizaci a podstoupí následující procedury:
- Lékařská anamnéza a fyzikální vyšetření.
- Vzorky krve pro účely hodnocení a výzkumu, stejně jako možné genetické testování.
- Postup aferézy, je-li potřeba, k získání většího objemu krvinek pro výzkum.
- Biopsie kostní dřeně, pokud je to lékařsky indikováno.
- Další lékařsky indikované testy, jako jsou kožní testy pro kontrolu možných alergických reakcí.
- Pacienti, kteří mají epizodu kapilárního úniku během NIH, budou léčeni standardní péčí pro léčbu SCLS.
- Pacienti budou propuštěni z protokolu 1 rok po návštěvě NIH.
- Pacienti účastnící se mimo pracoviště budou požádáni, aby odebrali a odeslali vzorky (jako je krev) do NIH pro účely výzkumu a hodnocení.
- Do studie se mohou zapsat i nepostižení biologickí příbuzní pacientů se SCLS a nepříbuzní normální dobrovolníci. Příbuzní a normální dobrovolníci mohou být požádáni o poskytnutí výzkumných vzorků pro studii, jako je biopsie kůže a výzkumné vzorky krve.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Hye Jeong C Bolan, R.N.
- Telefonní číslo: (301) 594-1233
- E-mail: bolanhy@mail.nih.gov
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Kirk M Druey, M.D.
- Telefonní číslo: (301) 435-8875
- E-mail: kdruey@niaid.nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAČLENĚNÍ ÚČASTNÍKA:
Subjekty se SCLS mladší 8 let mají nárok pouze na součásti tohoto protokolu, které se mohou vyskytovat mimo pracoviště, a vzorky mohou být zaslány NIH. Všechny subjekty SCLS musí mít alespoň 8 let, aby se mohly účastnit jakýchkoli dalších aspektů tohoto protokolu na NIH.
Subjekty se SCLS mohou vstoupit do studie, když jsou těhotné, a zůstat ve studii i po otěhotnění. Podle uvážení zkoušejícího se některé složky tohoto protokolu nevyskytnou, pokud je subjekt těhotný.
Diagnóza nebo podezření na diagnózu syndromu systémové kapilární netěsnosti lékařem nebo zdokumentovaná anamnéza kapilární netěsnosti charakterizovaná jedním nebo více z následujících:
- Hypotenze (systolický krevní tlak obvykle nižší než 90 mm Hg nebo diastolický krevní tlak nižší než 60 mm Hg) nebo související příznaky hypotenze (např. hypotonie [kolaps], závratě nebo synkopa, inkontinence, zvýšená žízeň)
- Laboratorní důkazy hemokoncentrace (např. hladiny hemoglobinu nad normálním rozmezím [typicky vyšší než 17 g/dl], zvýšený počet leukocytů).
Klinické známky extravazace tekutin (např. edém) a/nebo laboratorní důkaz proteinové extravazace, jako je sérová hypoalbuminémie (méně než 3,5 g/dl) buď chronicky, nebo během akutní hypotenzní epizody.
Doporučující dopis s kopiemi příslušné anamnézy a laboratorních studií od doporučujícího lékaře prospektivních subjektů studie. Pacienti se mohou hlásit sami, ale stále je vyžadován doporučující dopis od primárního lékaře.
Ochotný darovat krev pro uskladnění vzorků, které budou použity pro budoucí výzkum.
KRITÉRIA PRO ZAČLENĚNÍ ÚČASTNÍKA PRO PŘÍBUZNÉ/ZDRAVÉ DOBROVOLNÍKY SUBJEKTU:
Ochotný darovat krev pro uskladnění vzorků, které budou použity pro budoucí výzkum.
Příbuzní musí být starší 3 let.
Zdravým dobrovolníkům musí být minimálně 18 let.
Příbuzní mohou být těhotná nebo otěhotnět během účasti v tomto protokolu. Podle uvážení zkoušejícího se některé složky tohoto protokolu nevyskytnou, pokud je subjekt těhotný. U těhotných příbuzných nebudou prováděny žádné kožní biopsie ani intradermální testování. Objemy krve mohou být sníženy podle uvážení zkoušejícího.
Zdravé dobrovolnice nemusí být těhotné.
Umět dát informovaný souhlas.
KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ ÚČASTNÍKA:
Přítomnost stavů, které podle úsudku zkoušejícího nebo odesílajícího lékaře mohou vystavit subjekt nepřiměřenému riziku cestování (včetně častých epizod závažného úniku kapilár, symptomů, kterým nelze předejít premedikací, akutní infekce, závažné trombocytopenie [minimum krevních destiček počet 30 000/ (Micro)L] nebo významné kardiovaskulární onemocnění).
Jakýkoli stav, který by podle názoru hlavního zkoušejícího způsobil, že by subjekt nebyl vhodný pro zařazení do této studie (tj. lékařsky nestabilní, nestabilní pro poskytnutí vzorků po flebotomii).
Existuje identifikovaná příčina hypotenzních epizod a/nebo otoku tkáně.
KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ ÚČASTNÍKA PRO PŘÍBUZNÉ/ZDRAVÉ DOBROVOLNÍKY SUBJEKTU:
Přítomnost stavů, které podle úsudku zkoušejícího mohou vystavit subjekt nepřiměřenému riziku (tj. lékařsky nestabilní, nestabilní při poskytování vzorků po flebotomii).
Jakýkoli stav, který by podle názoru hlavního zkoušejícího způsobil, že by subjekt nebyl vhodný pro zařazení do této studie (tj. lékařsky nestabilní, nestabilní pro poskytnutí vzorků po flebotomii).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Zdraví dobrovolníci
zdravých dobrovolníků, kteří budou působit jako kontroly.
|
|
Pacienti se SCLS
pacientů, u kterých byl diagnostikován syndrom systémového kapilárního prosakování nebo je u nich podezření.
|
|
Příbuzní
příbuzní pacientů, kteří mají systémový syndrom kapilárního úniku.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikujte potenciální kauzální faktory a prozkoumejte genetické a/nebo buněčné abnormality, které korelují s klinickými rysy SCLS.
Časové okno: Pacienti se podle potřeby vracejí do NIH
|
Identifikujte kauzativní mechanismy SCLS, které pomohou při diagnostice a léčbě.
|
Pacienti se podle potřeby vracejí do NIH
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kirk M Druey, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Cicardi M, Gardinali M, Bisiani G, Rosti A, Allavena P, Agostoni A. The systemic capillary leak syndrome: appearance of interleukin-2-receptor-positive cells during attacks. Ann Intern Med. 1990 Sep 15;113(6):475-7. doi: 10.7326/0003-4819-113-6-475. No abstract available.
- Atkinson JP, Waldmann TA, Stein SF, Gelfand JA, Macdonald WJ, Heck LW, Cohen EL, Kaplan AP, Frank MM. Systemic capillary leak syndrome and monoclonal IgG gammopathy; studies in a sixth patient and a review of the literature. Medicine (Baltimore). 1977 May;56(3):225-39. doi: 10.1097/00005792-197705000-00004.
- CLARKSON B, THOMPSON D, HORWITH M, LUCKEY EH. Cyclical edema and shock due to increased capillary permeability. Am J Med. 1960 Aug;29:193-216. doi: 10.1016/0002-9343(60)90018-8. No abstract available.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 090184
- 09-I-0184
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .