Estudios en la patogenia del síndrome de fuga capilar sistémica
Fondo:
- El síndrome de fuga capilar sistémica (SCLS, por sus siglas en inglés) es un trastorno de causa desconocida que se caracteriza por episodios de caída de la presión arterial que pone en peligro la vida y fuga de líquidos a los tejidos. El resultado de un episodio de SCLS puede ser leve y resolverse por sí solo, o puede ser grave y provocar la muerte. Aunque SCLS probablemente implica anomalías en las células que recubren los vasos sanguíneos, se desconocen las causas específicas de este trastorno.
- El tratamiento de elección para un episodio agudo de SCLS son los líquidos por vía intravenosa y medicamentos como la norepinefrina (adrenalina), que se administran para mantener la presión arterial en un nivel que mantenga la función de los órganos vitales. Esto puede ser seguido por un curso de esteroides intravenosos e IVIG. Actualmente, no existe una cura, pero la IVIG ha sido efectiva para disminuir la frecuencia y/o la intensidad de los episodios de SCLS cuando se administra regularmente, como terapia preventiva efectiva a largo plazo para muchos pacientes que experimentan episodios recurrentes de SCLS.
- Este protocolo se centra en comprender las causas del SCLS con la esperanza de que los hallazgos de la investigación conduzcan al diseño de tratamientos más seguros y efectivos.
Objetivos:
- Investigar los mecanismos que pueden causar el Síndrome de Fuga Capilar Sistémica.
Elegibilidad:
- Pacientes de 16 años en adelante que hayan sido diagnosticados con SCLS. Los pacientes que hayan sido diagnosticados con SCLS y tengan entre 7 y 16 años pueden participar fuera del sitio, enviando muestras al NIH. Los pacientes mayores de 16 años que hayan sido diagnosticados con SCLS y no puedan viajar al NIH también pueden participar fuera del sitio.
- Los pacientes deben tener un historial documentado de al menos un episodio de SCLS con los tres siguientes documentados en al menos una ocasión: volumen sanguíneo bajo, presión arterial baja sin causa y evidencia de pérdida de proteínas durante el episodio. También se requiere una carta de referencia de un médico tratante.
Diseño:
Los pacientes atendidos en el sitio serán evaluados en los Institutos Nacionales de Salud (NIH) durante aproximadamente 4 a 5 días como pacientes hospitalizados y se someterán a los siguientes procedimientos:
- Historia clínica y examen físico.
- Muestras de sangre con fines de evaluación e investigación, así como posibles pruebas genéticas.
- Procedimiento de aféresis, si es necesario, para obtener un mayor volumen de células sanguíneas para la investigación.
- Biopsia de médula ósea, si está médicamente indicada.
- Otras pruebas médicamente indicadas, como pruebas cutáneas para detectar posibles reacciones alérgicas.
- Los pacientes que tengan un episodio de fuga capilar mientras estén en los NIH serán tratados con el estándar de atención para el tratamiento del SCLS.
- Los pacientes serán dados de alta del protocolo 1 año después de la visita a los NIH.
- A los pacientes que participen fuera del sitio se les pedirá que recolecten y envíen muestras (como sangre) a los NIH para fines de investigación y evaluación.
- Los familiares biológicos no afectados de pacientes con SCLS y los voluntarios normales no relacionados también pueden inscribirse en el estudio. Se puede pedir a los familiares y voluntarios normales que proporcionen muestras de investigación para el estudio, como biopsias de piel y muestras de sangre para investigación.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN DE PARTICIPANTES:
Los sujetos con SCLS menores de 8 años solo son elegibles para los componentes de este protocolo que pueden ocurrir fuera del sitio y las muestras pueden enviarse a los NIH. Todos los sujetos de SCLS deben tener al menos 8 años para participar en cualquier otro aspecto de este protocolo en el NIH.
Los sujetos con SCLS pueden ingresar al estudio mientras están embarazadas y permanecer en el estudio después de quedar embarazadas. A discreción del investigador, algunos componentes de este protocolo no ocurrirán mientras la mujer esté embarazada.
Diagnóstico o sospecha de diagnóstico de síndrome de fuga capilar sistémica por parte de un médico o antecedentes documentados de fuga capilar caracterizados por uno o más de los siguientes:
- Hipotensión (presión arterial sistólica típicamente inferior a 90 mm Hg o presión arterial diastólica inferior a 60 mm Hg) o síntomas asociados de hipotensión (p. ej., hipotonía [colapso], aturdimiento o síncope, incontinencia, aumento de la sed)
- Evidencia de laboratorio de hemoconcentración (p. ej., niveles de hemoglobina por encima del rango normal [típicamente más de 17 g/dL], recuento elevado de leucocitos).
Evidencia clínica de extravasación de líquido (p. edema) y/o pruebas de laboratorio de extravasación de proteínas, como hipoalbuminemia sérica (menos de 3,5 g/dl), ya sea de forma crónica o durante un episodio de hipotensión aguda.
Carta de referencia, con copias de la historia clínica pertinente y estudios de laboratorio, del médico remitente del posible sujeto del estudio. Los pacientes pueden autoderivarse, pero aún se requiere una carta de derivación del médico primario.
Dispuesto a donar sangre para el almacenamiento de muestras para futuras investigaciones.
CRITERIOS DE INCLUSIÓN DE PARTICIPANTES PARA FAMILIARES DEL SUJETO/VOLUNTARIOS SANOS:
Dispuesto a donar sangre para el almacenamiento de muestras para futuras investigaciones.
Los familiares deben tener al menos 3 años de edad.
Los voluntarios sanos deben tener al menos 18 años.
Los familiares pueden estar embarazadas o quedar embarazadas mientras participan en este protocolo. A discreción del investigador, algunos componentes de este protocolo no ocurrirán mientras la mujer esté embarazada. No se realizarán biopsias de piel ni pruebas intradérmicas en familiares embarazadas. Los volúmenes de análisis de sangre pueden reducirse a discreción del investigador.
Las voluntarias sanas pueden no estar embarazadas.
Capaz de dar consentimiento informado.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN DE PARTICIPANTES:
Presencia de condiciones que, a juicio del investigador o del médico remitente, pueden poner al sujeto en un riesgo indebido para viajar (incluidos episodios frecuentes de fuga capilar grave, síntomas que no se pueden prevenir con premedicación, infección aguda, trombocitopenia grave [nivel mínimo de plaquetas recuento de 30,000/ (Micro)L], o enfermedad cardiovascular significativa).
Cualquier condición que, en opinión del investigador principal, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio (es decir, médicamente inestable, inestable para proporcionar muestras de flebotomía).
Existe una causa identificada para los episodios de hipotensión y/o inflamación de los tejidos.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN DE PARTICIPANTES PARA FAMILIARES DEL SUJETO/VOLUNTARIOS SANOS:
Presencia de condiciones que, a juicio del investigador, puedan poner al sujeto en un riesgo indebido (es decir, médicamente inestable, inestable para proporcionar muestras de flebotomía).
Cualquier condición que, en opinión del investigador principal, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio (es decir, médicamente inestable, inestable para proporcionar muestras de flebotomía).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Voluntarios sanos
voluntarios sanos para actuar como controles.
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Pacientes con SCLS
pacientes que han sido diagnosticados o se sospecha que tienen síndrome de fuga capilar sistémica.
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Parientes
familiares de pacientes que tienen síndrome de fuga capilar sistémica.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Identificar posibles factores causales y explorar anomalías genéticas y/o celulares que se correlacionen con las características clínicas del SCLS.
Periodo de tiempo: Los pacientes regresan a los NIH según sea necesario
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Identificar los mecanismos causales del SCLS que ayudarán en el diagnóstico y tratamiento.
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Los pacientes regresan a los NIH según sea necesario
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Kirk M Druey, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Cicardi M, Gardinali M, Bisiani G, Rosti A, Allavena P, Agostoni A. The systemic capillary leak syndrome: appearance of interleukin-2-receptor-positive cells during attacks. Ann Intern Med. 1990 Sep 15;113(6):475-7. doi: 10.7326/0003-4819-113-6-475. No abstract available.
- Atkinson JP, Waldmann TA, Stein SF, Gelfand JA, Macdonald WJ, Heck LW, Cohen EL, Kaplan AP, Frank MM. Systemic capillary leak syndrome and monoclonal IgG gammopathy; studies in a sixth patient and a review of the literature. Medicine (Baltimore). 1977 May;56(3):225-39. doi: 10.1097/00005792-197705000-00004.
- CLARKSON B, THOMPSON D, HORWITH M, LUCKEY EH. Cyclical edema and shock due to increased capillary permeability. Am J Med. 1960 Aug;29:193-216. doi: 10.1016/0002-9343(60)90018-8. No abstract available.
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 090184
- 09-I-0184
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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