Bezpečnost měsíční substituční terapie rekombinantním faktorem XIII u subjektů s vrozeným nedostatkem faktoru XIII: prodloužení zkušební verze F13CD-1725 (mentor™2)
18. ledna 2018 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Multicentrická, otevřená, jednoramenná a vícedávková zkouška bezpečnosti měsíční substituční terapie s rekombinantním faktorem XIII (rFXIII) u subjektů s vrozeným deficitem faktoru XIII
Tento test se provádí v Asii, Evropě a Severní Americe.
Cílem studie je prozkoumat bezpečnost měsíční substituční terapie rekombinantním faktorem XIII u pacientů s vrozeným deficitem FXIII.
Zkouška pokračuje, dokud nebude produkt komerčně dostupný, ale průběžné hodnocení proběhne, když všichni jedinci dokončí 52 týdnů ve studii.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Francie, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Francie, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Francie, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Itálie, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonsko, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Německo, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Německo, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Rakousko, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Španělsko, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Španělsko, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Švýcarsko, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pro subjekty, které se zúčastnily F13CD-1725:
- Předchozí účast (tj. do návštěvy 16 včetně, (konec zkušebního období)) ve F13CD-1725
- Pro všechny ostatní předměty:
- Diagnóza vrozeného deficitu FXIII A-podjednotky (potvrzená genotypizací při screeningové návštěvě nebo zdokumentovanými výsledky z dříve provedené genotypizace)
- Tělesná hmotnost minimálně 20 kg
Kritéria vyloučení:
- Známé neutralizační protilátky (inhibitory) proti FXIII
- Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FXIII
- Počet krevních destiček (trombocytů) méně než 50 × 109/l. U subjektů, které se účastnily F13CD-1725, musí být pro hodnocení použit počet krevních destiček z návštěvy 15 v F13CD-1725.
- Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, kojící nebo nepoužívají adekvátní antikoncepční metody
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: A
|
Měsíční podávání rekombinantního faktoru XIII jako preventivní léčba krvácivých příhod.
Dávka: 35 IU/kg tělesné hmotnosti intravenózně (do žíly)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody (AE) (závažné a nezávažné)
Časové okno: Všechny AE byly shromážděny a hlášeny ze screeningu (týden 0) po dobu minimálně 52 týdnů nebo do konce zkušební návštěvy.
|
AE byl definován jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého přípravku, ať už se považuje za související s léčivým přípravkem či nikoli.
Nežádoucí účinky ve studii (závažné) zahrnovaly jakoukoli příhodu, jako je smrt, život ohrožující zážitek, hospitalizace u pacienta, významné postižení/vrozená anomálie, která se vyskytla u zkušebního přípravku.
|
Všechny AE byly shromážděny a hlášeny ze screeningu (týden 0) po dobu minimálně 52 týdnů nebo do konce zkušební návštěvy.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vývoj protilátek a inhibitorů
Časové okno: Od týdne 0 do týdne 52
|
Všechny subjekty, které dostaly rFXIII, byly monitorovány na protilátky proti rFXIII a vývoj inhibitoru.
Vzorky prošly 2 úrovněmi testování ELISA: počátečním screeningem se specifickým hraničním bodem (včetně ~5 % falešně pozitivních výsledků) a druhým konfirmačním testem pro vzorky poskytující výsledek nad hraničním bodem screeningu.
Pokud byly vzorky potvrzeny jako pozitivní na protilátky v konfirmačním testu, byl také proveden inhibitorový test k detekci funkčních inhibitorů.
Bylo hlášeno procento subjektů s vývojem protilátek a inhibitorů.
|
Od týdne 0 do týdne 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. září 2009
Primární dokončení (Aktuální)
20. října 2015
Dokončení studie (Aktuální)
20. října 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. září 2009
První zveřejněno (Odhad)
16. září 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. ledna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (Číslo EudraCT)
- U1111-1111-9289 (Jiný identifikátor: WHO)
- JapicCTI-121958 (Identifikátor registru: JAPIC)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .