Kuukausittaisen rekombinanttitekijä XIII:n korvaushoidon turvallisuus potilailla, joilla on synnynnäinen tekijä XIII:n puutos: jatko tutkimukseen F13CD-1725 (mentor™2)
torstai 18. tammikuuta 2018 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Monikeskus, avoin, yksihaarainen ja moniannostuskoe kuukausittaisen korvaushoidon turvallisuudesta rekombinanttitekijä XIII:lla (rFXIII) potilailla, joilla on synnynnäinen tekijä XIII:n puutos
Tämä tutkimus suoritetaan Aasiassa, Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa.
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää rekombinanttitekijä XIII:n kuukausittaisen korvaushoidon turvallisuutta potilailla, joilla on synnynnäinen FXIII-puutos.
Koe jatkuu, kunnes tuote on kaupallisesti saatavilla, mutta väliarviointi suoritetaan, kun kaikki koehenkilöt ovat suorittaneet 52 viikkoa kokeessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
63
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Espanja, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Espanja, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Itävalta, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japani, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Ranska, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Ranska, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Ranska, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Saksa, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Saksa, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka osallistuivat F13CD-1725:een:
- Aiempi osallistuminen (tarkoittaa käyntiin 16 asti ja mukaan lukien) (kokeilujakson loppu) F13CD-1725:ssä
- Kaikille muille aiheille:
- Synnynnäisen FXIII A-alayksikön puutteen diagnoosi (vahvistettu seulontakäynnillä tehdyllä genotyypiyksellä tai aiemmin tehdyn genotyypityksen dokumentoiduilla tuloksilla)
- Kehon paino vähintään 20 kg
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut neutraloivat vasta-aineet (inhibiittorit) FXIII:ta vastaan
- Mikä tahansa tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, paitsi synnynnäinen FXIII-puutos
- Verihiutalemäärä (trombosyytit) alle 50 × 109/l. F13CD-1725-tutkimukseen osallistuneiden koehenkilöiden verihiutaleiden määrää 15. käynniltä alkaen F13CD-1725:ssä on käytettävä arvioinnissa.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A
|
Rekombinanttitekijä XIII:n kuukausittainen anto verenvuotojaksojen ehkäisevänä hoitona.
Annos: 35 IU/kg suonensisäisesti (laskimoon)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat (AE) (vakavat ja ei-vakavat)
Aikaikkuna: Kaikki haittavaikutukset kerättiin ja raportoitiin seulonnasta (viikko 0) vähintään 52 viikon ajan tai koekäynnin loppuun asti.
|
AE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa ja tahatonta merkkiä (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oiretta tai sairautta, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
Kokeen haittavaikutukset (vakavat) sisälsivät kaikki tapahtumat, kuten kuoleman, hengenvaaralliset kokemukset, koehenkilön sairaalahoito, merkittävä vamma/synnynnäinen poikkeavuus, joka koettiin koetuotteesta.
|
Kaikki haittavaikutukset kerättiin ja raportoitiin seulonnasta (viikko 0) vähintään 52 viikon ajan tai koekäynnin loppuun asti.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasta-aineiden ja estäjien kehitys
Aikaikkuna: Viikosta 0 viikkoon 52
|
Kaikkia rFXIII:ta saaneita koehenkilöitä seurattiin anti-rFXIII-vasta-aineiden ja inhibiittoreiden kehittymisen suhteen.
Näytteet läpäisivät 2 ELISA-testaustasoa: ensimmäinen seulonta tietyllä raja-pisteellä (mukaan lukien ~5 % vääriä positiivisia) ja toinen vahvistusmääritys näytteille, jotka tuottivat seulonnan raja-arvon ylittävän tuloksen.
Jos näytteet vahvistettiin vasta-ainepositiivisiksi vahvistusmäärityksessä, suoritettiin myös inhibiittorimääritys toiminnallisten estäjien havaitsemiseksi.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli vasta-aineita ja inhibiittoreita, ilmoitettiin.
|
Viikosta 0 viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. syyskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. syyskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. tammikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (EudraCT-numero)
- U1111-1111-9289 (Muu tunniste: WHO)
- JapicCTI-121958 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .