先天性因子 XIII 缺乏症患者每月接受重组因子 XIII 替代疗法的安全性：试验的扩展 F13CD-1725 (mentor™2)
2018年1月18日 更新者：Novo Nordisk A/S
一项多中心、开放标签、单组和多剂量试验，研究先天性因子 XIII 缺乏症患者每月使用重组因子 XIII (rFXIII) 进行替代治疗的安全性
该试验在亚洲、欧洲和北美进行。
该试验的目的是研究先天性 FXIII 缺陷患者每月接受重组因子 XIII 替代疗法的安全性。
试验一直持续到产品上市为止，但当所有受试者完成 52 周的试验后，将进行中期评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
63
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Petach Tikva、以色列、49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
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Klagenfurt、奥地利、A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bonn、德国、53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Braunschweig、德国、38118
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg、德国、47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza、意大利、36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hiroshima-shi, Hiroshima、日本、734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo、日本、160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre、法国、94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Paris、法国、75015
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rouen、法国、76031
- Novo Nordisk Investigational Site
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Valence Cedex 9、法国、26953
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich、瑞士、8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Orange、California、美国、92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Idaho
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Boise、Idaho、美国、83712
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23219
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Helsinki、芬兰、00290
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aberdeen、英国、AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
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London、英国、WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester、英国、M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne、英国、NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Málaga、西班牙、29011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tortosa、西班牙、43500
- Novo Nordisk Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 对于参加 F13CD-1725 的受试者：
- 以前参加 F13CD-1725（指直到并包含第 16 次访问，（试验结束））
- 对于所有其他科目：
- 先天性 FXIII A 亚基缺乏症的诊断（通过筛选访问时的基因分型或先前进行的基因分型的记录结果确认）
- 体重至少 20 公斤
排除标准：
- 针对 FXIII 的已知中和抗体（抑制剂）
- 除先天性 FXIII 缺陷外的任何已知的先天性或获得性凝血障碍
- 血小板计数（thrombocytes）低于 50×109/L。 对于参加 F13CD-1725 的受试者，必须使用 F13CD-1725 中第 15 次访问的血小板计数进行评估。
- 怀孕、哺乳或未使用适当避孕方法的育龄女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：一个
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每月给予重组因子 XIII 作为出血事件的预防性治疗。
剂量：35 IU/kg 体重静脉注射（进入静脉）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE)（严重和不严重）
大体时间：从筛选（第 0 周）开始收集并报告所有 AE，持续至少 52 周或直到试验访视结束。
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AE 被定义为任何不利和意外的体征（例如，包括异常的实验室发现）、症状或与使用医药产品暂时相关的疾病，无论是否被认为与医药产品有关。
试验 AE（严重）包括任何事件，例如死亡、危及生命的经历、受试者住院、因试验产品而经历的严重残疾/先天性异常。
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从筛选（第 0 周）开始收集并报告所有 AE，持续至少 52 周或直到试验访视结束。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗体和抑制剂开发
大体时间：从第 0 周到第 52 周
|
监测所有接受 rFXIII 的受试者的抗 rFXIII 抗体和抑制剂的发展。
样品通过了两层 ELISA 测试：具有特定截止点的初始筛选（包括约 5% 的假阳性）和对产生高于筛选截止点的结果的样品进行的第二次确认测定。
如果样品在确认测定中被确认为抗体阳性，则还进行抑制剂测定以检测功能性抑制剂。
报告了产生抗体和抑制物的受试者的百分比。
|
从第 0 周到第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年9月21日
初级完成 (实际的)
2015年10月20日
研究完成 (实际的)
2015年10月20日
研究注册日期
首次提交
2009年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2009年9月15日
首次发布 (估计)
2009年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月18日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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