Безопасность ежемесячной заместительной терапии рекомбинантным фактором XIII у субъектов с врожденным дефицитом фактора XIII: продолжение исследования F13CD-1725 (mentor™2)
18 января 2018 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Многоцентровое, открытое, одногрупповое и многократное исследование безопасности ежемесячной заместительной терапии рекомбинантным фактором XIII (rFXIII) у субъектов с врожденным дефицитом фактора XIII
Это испытание проводится в Азии, Европе и Северной Америке.
Целью исследования является изучение безопасности ежемесячной заместительной терапии рекомбинантным фактором XIII у пациентов с врожденным дефицитом FXIII.
Испытание продолжается до тех пор, пока продукт не станет коммерчески доступным, но промежуточная оценка будет проведена, когда все испытуемые пройдут 52 недели в испытании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
63
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Klagenfurt, Австрия, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Германия, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Германия, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Израиль, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Испания, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Испания, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Италия, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Франция, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Франция, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Франция, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Франция, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Швейцария, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Япония, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Для субъектов, участвовавших в F13CD-1725:
- Предыдущее участие (означает до посещения 16 включительно (конец испытания)) в F13CD-1725
- По всем остальным предметам:
- Диагноз врожденного дефицита А-субъединицы FXIII (подтвержденный генотипированием при скрининговом посещении или документально подтвержденными результатами ранее проведенного генотипирования)
- Масса тела не менее 20 кг
Критерий исключения:
- Известные нейтрализующие антитела (ингибиторы) к FXIII
- Любое известное врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме врожденного дефицита FXIII.
- Количество тромбоцитов (тромбоцитов) менее 50 × 109/л. Для субъектов, которые участвовали в F13CD-1725, для оценки необходимо использовать количество тромбоцитов на 15-м визите в F13CD-1725.
- Женщины детородного возраста, которые беременны, кормят грудью или не используют адекватные методы контрацепции.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: А
|
Ежемесячное введение рекомбинантного фактора XIII в качестве профилактики эпизодов кровотечения.
Доза: 35 МЕ/кг массы тела внутривенно (в вену)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления (НЯ) (серьезные и несерьезные)
Временное ограничение: Все НЯ были собраны и зарегистрированы во время скрининга (неделя 0) в течение минимального периода 52 недель или до конца пробного визита.
|
НЯ был определен как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного средства, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарственным средством или нет.
НЯ в испытаниях (серьезные) включали любое событие, такое как смерть, опасный для жизни опыт, госпитализация в субъекте, серьезная инвалидность/врожденная аномалия, возникшая в результате применения исследуемого продукта.
|
Все НЯ были собраны и зарегистрированы во время скрининга (неделя 0) в течение минимального периода 52 недель или до конца пробного визита.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разработка антител и ингибиторов
Временное ограничение: С 0 по 52 неделю
|
Все субъекты, получавшие rFXIII, находились под наблюдением на наличие антител к rFXIII и развитие ингибиторов.
Образцы прошли 2 уровня тестирования ELISA: начальный скрининг с определенной пороговой точкой (включая ~ 5% ложноположительных результатов) и второй подтверждающий анализ для образцов, дающих результат выше пороговой точки скрининга.
Если образцы были подтверждены как положительные на антитела в подтверждающем анализе, также проводился анализ ингибиторов для обнаружения функциональных ингибиторов.
Сообщалось о проценте субъектов с развитием антител и ингибиторов.
|
С 0 по 52 неделю
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 сентября 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 октября 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 октября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 сентября 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 сентября 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 сентября 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 января 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 января 2018 г.
Последняя проверка
1 января 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (Номер EudraCT)
- U1111-1111-9289 (Другой идентификатор: WHO)
- JapicCTI-121958 (Идентификатор реестра: JAPIC)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .