Sikkerhet ved månedlig rekombinant faktor XIII-erstatningsterapi hos pasienter med medfødt faktor XIII-mangel: en utvidelse av forsøket F13CD-1725 (mentor™2)
18. januar 2018 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
En multisenter-, åpen etikett-, enkeltarms- og flerdoseringsforsøk om sikkerhet ved månedlig erstatningsterapi med rekombinant faktor XIII (rFXIII) hos personer med medfødt faktor XIII-mangel
Denne forsøket gjennomføres i Asia, Europa og Nord-Amerika.
Målet med studien er å undersøke sikkerheten ved månedlig erstatningsbehandling av rekombinant faktor XIII hos pasienter med medfødt FXIII-mangel.
Utprøvingen fortsetter til produktet er kommersielt tilgjengelig, men en foreløpig vurdering vil finne sted når alle forsøkspersoner har fullført 52 uker i utprøvingen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
63
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrike, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Frankrike, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Frankrike, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Italia, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spania, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Spania, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Storbritannia, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Sveits, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Tyskland, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Østerrike, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For personer som deltok i F13CD-1725:
- Tidligere deltakelse (betyr opp til og inklusive besøk 16, (slutt på prøveversjon)) i F13CD-1725
- For alle andre fag:
- Diagnose av medfødt FXIII A-underenhetsmangel (bekreftet ved genotyping ved screeningbesøk eller dokumenterte resultater fra tidligere utført genotyping)
- Kroppsvekt minst 20 kg
Ekskluderingskriterier:
- Kjente nøytraliserende antistoffer (hemmere) mot FXIII
- Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt FXIII-mangel
- Blodplateantall (trombocytter) på mindre enn 50 × 109/L. For forsøkspersoner som deltok i F13CD-1725 må trombocytttelling fra besøk 15 i F13CD-1725 brukes til evaluering.
- Kvinner i fertil alder som er gravide, ammer eller ikke bruker tilstrekkelige prevensjonsmetoder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EN
|
Månedlig administrering av rekombinant faktor XIII som forebyggende behandling av blødningsepisoder.
Dose: 35 IE/kg kroppsvekt intravenøst (i venen)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser (AE) (alvorlige og ikke-alvorlige)
Tidsramme: Alle AE ble samlet inn og rapportert fra screening (uke 0) i en minimumsperiode på 52 uker eller til slutten av prøvebesøket.
|
En AE ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel, uansett om det anses relatert til legemidlet eller ikke.
Utprøvingsbivirkninger (alvorlige) inkluderte enhver hendelse som død, livstruende opplevelse, sykehusinnleggelse hos pasienten, betydelig funksjonshemming/medfødt anomali opplevd fra prøveproduktet.
|
Alle AE ble samlet inn og rapportert fra screening (uke 0) i en minimumsperiode på 52 uker eller til slutten av prøvebesøket.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antistoff- og inhibitorutvikling
Tidsramme: Fra uke 0 til uke 52
|
Alle forsøkspersoner som mottok rFXIII ble overvåket for anti-rFXIII-antistoffer og inhibitorutvikling.
Prøver gikk gjennom 2 lag med ELISA-testing: en innledende screening med et spesifikt cut-off-punkt (inkludert ~5 % falske positive) og en andre bekreftende analyse for prøver som gir et resultat over screening cut-off-punktet.
Hvis prøver ble bekreftet som antistoffpositive i bekreftelsesanalysen, ble det også utført en inhibitoranalyse for å påvise funksjonelle inhibitorer.
Prosentandelen av personer med antistoff- og inhibitorutvikling ble rapportert.
|
Fra uke 0 til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. september 2009
Primær fullføring (Faktiske)
20. oktober 2015
Studiet fullført (Faktiske)
20. oktober 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. september 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2009
Først lagt ut (Anslag)
16. september 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. januar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. januar 2018
Sist bekreftet
1. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (EudraCT-nummer)
- U1111-1111-9289 (Annen identifikator: WHO)
- JapicCTI-121958 (Registeridentifikator: JAPIC)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .