Sikkerhed ved månedlig rekombinant faktor XIII-erstatningsterapi hos forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel: en udvidelse til forsøg F13CD-1725 (mentor™2)
18. januar 2018 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Et multicenter-, åbent-label-, enkeltarms- og flerdoseringsforsøg om sikkerhed ved månedlig erstatningsterapi med rekombinant faktor XIII (rFXIII) hos forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel
Dette forsøg udføres i Asien, Europa og Nordamerika.
Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden ved månedlig substitutionsbehandling af rekombinant faktor XIII hos patienter med medfødt FXIII-mangel.
Forsøget fortsætter, indtil produktet er kommercielt tilgængeligt, men en foreløbig vurdering vil finde sted, når alle forsøgspersoner har gennemført 52 uger i forsøget.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
63
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrig, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Frankrig, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Frankrig, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanien, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Spanien, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Tyskland, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Østrig, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- For forsøgspersoner, der deltog i F13CD-1725:
- Tidligere deltagelse (betyder op til og inklusive besøg 16, (afslutning på prøveperioden)) i F13CD-1725
- For alle andre fag:
- Diagnose af medfødt FXIII A-underenhedsmangel (bekræftet ved genotypebestemmelse ved screeningsbesøg eller dokumenterede resultater fra tidligere udført genotypebestemmelse)
- Kropsvægt mindst 20 kg
Ekskluderingskriterier:
- Kendte neutraliserende antistoffer (hæmmere) mod FXIII
- Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt FXIII-mangel
- Blodpladetal (trombocytter) på mindre end 50 × 109/L. For forsøgspersoner, der deltog i F13CD-1725, skal trombocyttal fra besøg 15 i F13CD-1725 bruges til evaluering.
- Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide, ammer eller ikke bruger tilstrækkelige præventionsmetoder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EN
|
Månedlig administration af rekombinant faktor XIII som forebyggende behandling af blødningsepisoder.
Dosis: 35 IE/kg legemsvægt intravenøst (ind i venen)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser (AE'er) (alvorlige og ikke-alvorlige)
Tidsramme: Alle AE'er blev indsamlet og rapporteret fra screening (uge 0) i en minimumsperiode på 52 uger eller indtil afslutningen af forsøgsbesøg.
|
En AE blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej.
Forsøgsbivirkninger (alvorlige) omfattede enhver hændelse såsom død, livstruende oplevelse, indlæggelse på hospitalet, betydeligt handicap/medfødt anomali oplevet fra forsøgsproduktet.
|
Alle AE'er blev indsamlet og rapporteret fra screening (uge 0) i en minimumsperiode på 52 uger eller indtil afslutningen af forsøgsbesøg.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antistof- og inhibitorudvikling
Tidsramme: Fra uge 0 til uge 52
|
Alle forsøgspersoner, der modtog rFXIII, blev overvåget for anti-rFXIII-antistoffer og inhibitorudvikling.
Prøver passerede gennem 2 niveauer af ELISA-testning: en indledende screening med et specifikt cut-off-punkt (inklusive ~5 % falske positive) og et andet bekræftende assay for prøver, der giver et resultat over screening cut-off-punktet.
Hvis prøver blev bekræftet som antistofpositive i bekræftelsesassayet, blev der også udført et inhibitorassay for at påvise funktionelle inhibitorer.
Procentdel af forsøgspersoner med antistof- og inhibitorudvikling blev rapporteret.
|
Fra uge 0 til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. september 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. oktober 2015
Studieafslutning (Faktiske)
20. oktober 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. september 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. september 2009
Først opslået (Skøn)
16. september 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. januar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. januar 2018
Sidst verificeret
1. januar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (EudraCT nummer)
- U1111-1111-9289 (Anden identifikator: WHO)
- JapicCTI-121958 (Registry Identifier: JAPIC)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .